Eteplirsen CAS 1173755-55-9

Produktbeschreibung:

Produktname: Eteplirsen CAS 1173755-55-9

 

Synonyme:

(P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a->5')(C-m5U-CCAACA-m5U-CAAGGAAGA-m5U-GGCA-m5U-m5U-m5U-C-m5U-AG),5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N-dimethylphosphonamidate) RNA;

 

Chemische und physikalische Eigenschaften:

Aussehen: weißes bis cremefarbenes Pulver

Gehalt: Größer oder gleich 99,0 %

 

Eteplirsen, auch AVI-4658 genannt, ist ein experimentelles Medikament, das sich derzeit in klinischen Tests befindet. Es ist für die Behandlung, aber nicht für die Heilung einiger Mutationen konzipiert, die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine genetisch bedingte degenerative Muskelerkrankung, verursachen. Eteplirsen ist ein Produkt von Sarepta Therapeutics Inc. Eteplirsen zielt nur auf Mutationen in einer Region ab, die in 13 % der DMD-Fälle involviert ist.

 

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