Risdiplam CAS 1825352-65-5

Produktbeschreibung:

Produktname: Risdiplam CAS-Nr.: 1825352-65-5

Synonyme:

Imeglimin;

UNII-UU226QGU97;

7-Amino-2,3-dihydro-1H-inden-4-ol;

Chemischer GG-Verstärker; Physikalische Eigenschaften:

Aussehen: Fest oder Pulver

Assay: ≥98,0%

Dichte: 1,29 ± 0,1 g / cm³ (vorhergesagt)

Löslichkeit: DMSO:< 1="" mg="" ml="" (unlöslich="" oder="" schwer="" löslich)="" (gg="" lt;="" 1="" mg="" ml="" bezieht="" sich="" auf="" das="" produkt,="" das="" schwer="" löslich="" oder="" unlöslich="">

Lagerung: 0-4 ℃ für kurze Zeit (Tage bis Wochen) oder -20 ℃ für lange Zeit (Monate)

Risdiplam (RG7916; RO7034067) ist ein oral verabreichter, zentral und peripher verteilter SMN2-Prä-mRNA-Spleißmodifikator, der die Überlebens-Proteinspiegel von Motoneuronen (SMN) erhöht.

Risdiplam moduliert das SMN2-Prä-mRNA-Spleißen in Richtung der Produktion von SMN2-mRNA in voller Länge und erhöht die SMN-Proteinspiegel. Risdiplam ist ein Modifikator des SMN2-Spleißens, der zu einer Erhöhung des SMN2-Transkripts voller Länge und damit des funktionellen SMN-Proteins führt. Die spinale Muskelatrophie (SMA) Typ I ist nach wie vor die häufigste genetische Erkrankung, die im Säuglingsalter zum Tod führt. Diese autosomal-rezessive neuromuskuläre Störung ist durch progressive motorische und respiratorische Muskelschwäche gekennzeichnet und wird durch niedrige Spiegel des Überlebens-Motoneuron-Proteins (SMN) aufgrund inaktivierender bi-allelischer Deletionen und anderer deaktivierender Mutationen im Überlebens-Motoneuron-1-Gen (SMN1) verursacht.

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• Ein paar: Meloxicam CAS 71125-38-7
• Der nächste streifen: Imeglimin CAS 775351-65-0