Pfizers einmal wöchentliches langwirksames Medikament Somatrogon wird in den USA überprüft!

Pfizer (Pfizer) und OPKO Health gaben kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen Biologika-Lizenzantrag (BLA) für Somatrogon angenommen hat, ein lang wirkendes menschliches Wachstumshormon (hGH), das früher einmal wöchentlich verabreicht wird pädiatrische Patienten mit Wachstumshormonmangel (GHD) behandeln. Die FDA hat das Zieldatum des Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) als Oktober 2021 festgelegt.

GHD im Kindesalter ist eine schwere und seltene Krankheit, die durch unzureichendes Wachstumshormon verursacht wird, das von der Hypophyse ausgeschüttet wird. Kinder mit GHD sind nicht nur kleinwüchsig, sondern haben auch Stoffwechselstörungen, psychosoziale Probleme, kognitive Defizite und eine schlechte Lebensqualität. Seit Jahrzehnten ist der Standard für die Behandlung von GHD eine subkutane Injektion von menschlichem Wachstumshormon (hGH) einmal täglich, um das Wachstum und die Stoffwechseleffekte zu verbessern. Für Pflegekräfte und Patienten ist die Behandlungsbelastung durch tägliche Injektionen hoch, was zu einer schlechten Compliance führen und den gesamten Behandlungseffekt verringern kann.

Somatrogon ist eine neue molekulare Einheit, die die natürliche Sequenz des menschlichen Wachstumshormons enthält und eine Kopie am N-Terminus und zwei Kopien am C-Terminus des β-Ketten-C-terminalen Peptids (CTP) des menschlichen Choriongonadotropins (hCG) enthält. , CTP Kann die Halbwertszeit des Moleküls verlängern. In den USA und der Europäischen Union wurde Somatrogon die Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit GHD verliehen. Die bisherigen Forschungsergebnisse zeigen, dass Somatrogon einmal pro Woche im Vergleich zu einmal täglich hGH Störungen des Lebensstils erheblich reduzieren, Patientenpräferenzen unterstützen und die Compliance verbessern kann.

2014 unterzeichneten Pfizer und OPKO eine globale Vereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von Somatrogon zur Behandlung von GHD. Gemäß der Vereinbarung ist OPKO für die Durchführung klinischer Projekte verantwortlich, und Pfizer ist für die Registrierung und Vermarktung von Produkten verantwortlich. Beide Parteien werden gegebenenfalls die Möglichkeit anderer Indikationen für Kinder und Erwachsene prüfen.

Brenda Cooperstone, Chief Development Officer für seltene Krankheiten bei Pfizer Global Product Development, sagte:&"Die Annahme unserer Anwendung durch die FDA&ist ein aufregender Schritt." Unser Ziel ist es, Kindern mit GHD eine lang anhaltende wöchentliche Behandlungsoption anzubieten. Das zugelassene Somatrogon wird dazu beitragen, die Belastung durch tägliche Wachstumshormoninjektionen für Kinder, ihre Verwandten und Betreuer zu verringern. Seit 35 Jahren engagiert sich Pfizer für die Verbesserung der Prognose von Patienten mit GHD. Mit Somatrogon bemühen wir uns, die Lebensqualität der Patienten und die Einhaltung der Behandlungsrichtlinien positiv zu beeinflussen. Ein weiteres Beispiel für Sex, um sicherzustellen, dass diese Patienten ihr volles Potenzial entfalten können."

Diese Anwendung wird durch die Ergebnisse einer klinischen Phase-3-Studie unterstützt. Dies ist eine randomisierte, offene, positive medikamentenkontrollierte Studie, die in mehr als 20 Ländern durchgeführt wurde und 224 Kinder mit GHD einschließt und behandelt, die zuvor noch keine Behandlung erhalten haben. In der Studie wurden diese Patienten zufällig in zwei Behandlungsgruppen im Verhältnis 1: 1 eingeteilt: Somatrogon-Behandlungsgruppe (0,66 mg / kg, einmal pro Woche), Genotropin (Somatropin) -Behandlungsgruppe (0,034 mg / kg, einmal tägliche Verabreichung) ). Der primäre Endpunkt des Versuchs ist die Höhengeschwindigkeit während der 12-monatigen Behandlung. Zu den sekundären Endpunkten gehören Änderungen der Höhenstandardabweichung nach 6 Monaten und 12 Monaten, Sicherheits- und pharmakodynamische Indikatoren. Kinder, die die Studie abschließen, haben die Möglichkeit, an einer globalen, offenen, multizentrischen Langzeitverlängerungsstudie teilzunehmen, in der Patienten weiterhin eine Somatrogon-Behandlung erhalten oder auf diese umsteigen können. Ungefähr 95% der Patienten wurden in die offene Verlängerungsstudie überführt und erhielten eine Somatrogon-Behandlung.

Die Ergebnisse zeigten, dass die Studie den primären Endpunkt der Nichtunterlegenheit erreichte: Der Mittelwert der kleinsten Quadrate (10,12 cm / Jahr) der Somatrogon-Gruppe war höher als der der Genotropin-Gruppe (9,78 cm / Jahr); Höhenwachstumsrate (cm / Jahr) Der Behandlungsunterschied (Somatrogon-Genotropin) betrug 0,33 (zweiseitiges 95% -Konfidenzintervall: -0,39, 1,05). Verglichen mit der Genotropin-Gruppe hatte die Somatrogon-Gruppe nach 6 und 12 Monaten höhere Änderungen der Höhenstandardabweichungswerte (wichtige sekundäre Endpunkte). Darüber hinaus hatte die Somatrogon-Gruppe nach 6 Monaten im Vergleich zur Genotropin-Gruppe eine höhere Änderung der Höhenwachstumsrate, ein weiterer wichtiger sekundärer Endpunkt. In einer klinischen Umgebung werden diese häufig verwendeten Wachstumsmessmethoden verwendet, um das Potenzial zu messen, das Probanden haben können, um alters- und geschlechtsangepasste Gleichaltrige einzuholen.' Höhenwachstum.

In dieser Studie wurde Somatrogon im Allgemeinen gut vertragen, und Art, Anzahl und Schwere der zwischen den Behandlungsgruppen beobachteten unerwünschten Ereignisse waren mit dem einmal täglichen Wachstumshormon Genotropin vergleichbar.