Der orale Thrombopoietinrezeptor-Agonist Doptelet (Avatrombopag) der zweiten Generation wird bald in der EU zugelassen!

Das schwedische Pharmaunternehmen Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) gab kürzlich bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der die Genehmigung zur Erweiterung des Anwendungsbereichs von Doptelet (Avatrombopag) empfohlen wird ) zur Behandlung Erwachsene Patienten mit primärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die nicht auf andere Behandlungen (wie Kortikosteroide, Immunglobuline) angesprochen haben. Jetzt werden die Stellungnahmen des CHMP der Europäischen Kommission (EG) zur Überprüfung vorgelegt, die normalerweise innerhalb von zwei Monaten eine endgültige Überprüfungsentscheidung trifft.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine niedrige Thrombozytenzahl gekennzeichnet ist und zu einem erhöhten Risiko für Blutergüsse und Blutungen führt. Es wird geschätzt, dass 100 von jeder Million Menschen an ITP leiden. Wenn die Symptome länger als 12 Monate anhalten, gilt die Krankheit als chronisch. Die Inzidenz von primärem ITP in der erwachsenen Bevölkerung beträgt 3,3 pro 100.000 Menschen pro Jahr. Derzeit gibt es keine Heilung für ITP. Diese Patienten erleiden normalerweise nach verschiedenen Behandlungen einen Rückfall und benötigen weiterhin Medikamente, um das Risiko schwerer klinischer Blutungen zu verringern.

Der pharmazeutische Wirkstoff Avatrombopag von Doptelet&ist ein einmal täglich einzunehmender oraler Thrombopoietinrezeptoragonist (TPO-RA) der zweiten Generation, der die Wirkung von TPO nachahmen kann, das der Hauptregulator der normalen Thrombozytenproduktion ist.

In den USA wurde Doptelet im Mai 2018 von der FDA zur Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung (CLD) zugelassen, die sich einer Operation unterziehen möchten. Im Juni 2019 genehmigte die FDA die Ausweitung des Anwendungsbereichs von Doptelet zur Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die auf frühere Therapien nicht angesprochen haben. In der Europäischen Union wurde Doptelet im Juni 2019 zur Behandlung schwerer Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit CLD zugelassen, die eine invasive Operation planen.

Ravi Rao, Chief Medical Officer und Leiter Forschung und Entwicklung bei SOBI, sagte:" Diese Nachricht ist ein wichtiger Schritt bei der Bereitstellung von Behandlungsoptionen für europäische ITP-Patienten. Heute ist die positive Meinung von&von CHMP ein wichtiger Meilenstein für ITP-Patienten in ganz Europa. Wenn Sie es erhalten Mit Genehmigung der Europäischen Kommission wird Doptelet Patienten und medizinischen Experten ein neues orales Behandlungsschema ohne Einschränkung der Lebensmitteltypen zur Verfügung stellen."