Der orale Thrombopoietinrezeptor-Agonist Doptelet der zweiten Generation wurde von der Europäischen Union zugelassen!

Das schwedische Pharmaunternehmen Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) gab kürzlich bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die Ausweitung des Anwendungsbereichs von Doptelet (Avatrombopag) zur Behandlung von Primärkrankheiten genehmigt hat, die gegen andere Behandlungen (wie Kortikosteroide) unwirksam sind , Immunglobuline) Erwachsene Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP).

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine niedrige Thrombozytenzahl gekennzeichnet ist und zu einem erhöhten Risiko für Blutergüsse und Blutungen führt. Es wird geschätzt, dass 100 von jeder Million Menschen an ITP leiden. Wenn die Symptome länger als 12 Monate anhalten, gilt die Krankheit als chronisch. Die Inzidenz von primärem ITP in der erwachsenen Bevölkerung beträgt 3,3 pro 100.000 Menschen pro Jahr. Derzeit gibt es keine Heilung für ITP. Diese Patienten erleiden normalerweise nach verschiedenen Behandlungen einen Rückfall und benötigen weiterhin Medikamente, um das Risiko schwerer klinischer Blutungen zu verringern.

Der pharmazeutische Wirkstoff Avatrombopag von Doptelet&ist ein einmal täglich einzunehmender oraler Thrombopoietinrezeptoragonist (TPO-RA) der zweiten Generation, der die Wirkung von TPO nachahmen kann, dem Hauptregulator der normalen Thrombozytenproduktion.

In den USA wurde Doptelet im Mai 2018 von der FDA zur Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung (CLD) zugelassen, die eine Operation planen. Im Juni 2019 genehmigte die FDA die Ausweitung des Anwendungsbereichs von Doptelet zur Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die auf frühere Therapien nicht angesprochen haben. In der Europäischen Union wurde Doptelet im Juni 2019 für die Anwendung bei erwachsenen Patienten mit CLD zugelassen, die sich einer invasiven Operation zur Behandlung schwerer Thrombozytopenie unterziehen möchten.

Ravi Rao, Chief Medical Officer von SOBI und Leiter von R& D, sagte: „Die Zulassung von Doptelet für ITP-Indikationen durch die EU ist ein Meilenstein für ITP-Patienten in ganz Europa. Es gibt erhebliche medizinische Bedürfnisse in der ITP-Patientenpopulation, die nicht erfüllt wurden. Diese Genehmigung ist sehr wichtig. Es ist eine großartige Gelegenheit für uns, Patienten eine neue Behandlungsoption zu bieten. Doptelet wird Patienten und medizinischen Experten einen neuen oralen Behandlungsplan ohne Einschränkung der Lebensmitteltypen zur Verfügung stellen."