Die US FDA gewährt Sanofi rilzabrutinib Fast-Track-Qualifikation!

Sanofi gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) zur Behandlung von Immunthrombozytopenie (ITP) erteilt hat. Rilzabrutinib ist ein oraler Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTK) in Entwicklung. Das Medikament hat das Potenzial, der erste BTK-Hemmer für die Behandlung von ITP zu werden. Im Oktober 2018 hat die FDA die Orphan-Arzneimittelbezeichnung (ODD) für Rilzabrutinib zur Behandlung von ITP erteilt. Nach den positiven Ergebnissen der Phase-1/2-Studie hat Sanofi eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung von Rilzabrutinib für ITP initiiert.

Orphan Drug bezieht sich auf Medikamente zur Prävention, Behandlung und Diagnose seltener Krankheiten, und seltene Krankheiten sind der allgemeine Begriff für eine Klasse von Krankheiten mit extrem geringer Inzidenz, auch bekannt als "Orphan-Krankheiten". In den Vereinigten Staaten beziehen sich seltene Krankheiten auf Krankheiten mit weniger als 200.000 Patienten. Zu den Anreizen für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten gehören verschiedene Anreize für die klinische Entwicklung, wie Steuergutschriften im Zusammenhang mit kostenpflichtigen klinischen Studien, Senkungen der FDA-Benutzergebühren und klinische Studien. Die FDA Unterstützung bei der Studie Design und die 7-Jahres-Markt Exklusivitätszeitraum für die zugelassenen Indikationen nach dem Medikament gestartet wird.

Fast Track Qualification (FTD) zielt darauf ab, die Entwicklung und schnelle Überprüfung von Medikamenten für schwere Krankheiten zu beschleunigen, um den schwerwiegenden unerfüllten medizinischen Bedarf in Schlüsselbereichen zu decken. Die Beschaffung von Schnellqualifikationen für experimentelle Medikamente bedeutet, dass Pharmaunternehmen während der Forschungs- und Entwicklungsphase häufiger mit der FDA interagieren können. Nach Einreichung eines Zulassungsantrags kommen sie für eine beschleunigte Genehmigung und Prioritätsprüfung in Betracht, wenn sie die einschlägigen Standards erfüllen. Darüber hinaus kommen sie auch für eine fortlaufende Überprüfung in Betracht.

Die chemische Struktur von Rilzabrutinib (Bildquelle: pubchem)

Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine seltene und schwere Autoimmunerkrankung, die durch immunvermittelte Thrombozytenzerstörung und gestörte Thrombozytenproduktion gekennzeichnet ist, was zu niedrigen Thrombozytenzahlen im Blut (Thrombozytopenie) und leichten Blutungen führt. Und wirken sich negativ auf die Lebensqualität der Patienten aus. Für ITP-Patienten, die eine Kortikosteroid-Therapie für Rückfall oder Resistenz erhalten haben, besteht nach wie vor ein erheblicher unerfüllter medizinischer Bedarf, eine schnelle und dauerhafte Remission zu erreichen.

Rilzabrutinib ist ein oraler, reversibler, kovalenter BTK-Hemmer, der sich in der klinischen Entwicklung zur Behandlung von immunvermittelten Krankheiten befindet. BTK beteiligt sich an der angeborenen und adaptiven Immunantwort und ist ein Signalmolekül für immunvermittelte Krankheiten. Forschungsdaten zeigen, dass Rilzabrutinib entzündliche Immunzellen blockieren, zerstörerische Signale von Autoantikörpern eliminieren und die Produktion neuer Autoantikörper verhindern kann, ohne B-Zellen zu erschöpfen. Rilzabrutinib hat das Potenzial, Krankheitspathogenese zu zielen und hat nicht gezeigt, dass Thrombozytenaggregation zu verändern. Die klinische Bedeutung dieser Mechanismen wird derzeit untersucht, und ihre Sicherheit und Wirksamkeit wurden noch nicht von einer Regulierungsbehörde überprüft.

Zusätzlich zu ITP befindet sich Rilzabrutinib derzeit in der klinischen Phase-3-Behandlung von Pemphigus, einer immunvermittelten Erkrankung, die durch Blasen an der Schleimhaut und haut gekennzeichnet ist. Darüber hinaus hat Rilzabrutinib auch klinische Phase-2-Studien zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen IgG4-Erkrankungen initiiert.