Die US-amerikanische FDA gewährte Fosdenopterin eine Prioritätsprüfung: Behandlung des Molybdän-Cofaktormangels Typ A (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticals und seine Tochtergesellschaft Origin Biosciences gaben kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen neuen Arzneimittelantrag (NDA) für Fosdenopterin (früher bekannt als BBP-870 / ORGN001) angenommen hat, bei dem es sich um eine Ciclopyropterin-Einzelphosphorsäure (cPMP) handelt ) Die Substratersatztherapie wird zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A (MoCD) angewendet. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung zur Behandlung von MoCD Typ A, die bei Säuglingen und Kindern schwere und irreversible Nervenschäden verursachen kann.

Dies ist die erste NDA von BridgeBio GG, die akzeptiert wurde, und die FDA hat für diese NDA die Qualifikation zur Prioritätsprüfung erteilt. Zuvor wurde Fosdenopterin von der FDA als Breakthrough Drug Designation (BTD) und Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) ausgezeichnet. Wenn Fosdenopterin zugelassen ist, kann BridgeBio einen Priority Review Voucher (PRV) erhalten. In den USA und der Europäischen Union wurde Fosdenopterin die Orphan Drug Designation (ODD) verliehen. Dies ist das erste Mal, dass BridgeBio eine Vertraulichkeitsvereinbarung akzeptiert.

Typ A MoCD ist eine sehr seltene, autosomal rezessiv vererbte angeborene Stoffwechselstörung. Die Krankheit wird durch eine Unterbrechung der Synthese des Molybdän-Cofaktors (MoCo) verursacht, der s-Thiocyanat verhindert (a sub. Die Akkumulation neurotoxischer Metaboliten von Sulfat ist kritisch. MoCD-Patienten vom Typ A sind normalerweise Säuglinge mit schwerer Enzephalopathie und schwer zu behandelnder Epilepsie. Die Krankheit schreitet schnell voran und die Kindersterblichkeit ist hoch. Die Säuglinge, die die ersten Monate überlebt haben, haben die Entwicklung verzögert und irreversible Nervenschäden erlitten, einschließlich Hirnatrophie mit Nekrose der weißen Substanz, Gesichtsdeformitäten und spastischer Paraplegie. Die klinischen Manifestationen können hypoxisch-ischämisch sein Enzephalopathie (HIE) oder andere Anfallsleiden bei Neugeborenen, die zu Fehldiagnosen und Fehldiagnosen führen können. Der sofortige Nachweis erhöhter Sulfit- und S-Thiocyanat-Spiegel im Urin sowie extrem niedriger Serumharnsäurespiegel kann bei der Diagnose von Patienten mit Verdacht hilfreich sein MoCD.

Fosdenopterin ist ein wegweisendes cPMP-Hydrobromiddihydrat, das zur Behandlung von MoCD vom Typ A entwickelt wurde, indem cPMP ersetzt wurde und die beiden verbleibenden MoCo-Syntheseschritte (MoCo-abhängige Enzymaktivierung und Sulfitentfernung) fortgesetzt werden können.

Derzeit wird Fosdenopterin zur Behandlung von Patienten mit Typ-A-MoCD entwickelt. Derzeit ist keine Therapie für die Behandlung von Typ-A-MoCD zugelassen, die schwere und irreversible neurologische Schäden verursachen kann, mit einer mittleren Überlebenszeit von 3-4 Jahren.

Neil Kumar, CEO und Gründer von BridgeBio, sagte:" Wir möchten uns bei Patienten, Familienmitgliedern, Wissenschaftlern, Ärzten und allen anderen relevanten Mitarbeitern bedanken, die uns geholfen haben, diesen kritischen Meilenstein zu erreichen. MoCD Typ A ist eine verheerende Krankheit mit einem mittleren Überleben. In weniger als 4 Jahren hoffen wir sehr, dass unsere Forschungstherapien Patienten zur Verfügung gestellt werden können, die derzeit keine zugelassenen Behandlungsoptionen haben. BridgeBio hilft so vielen Patienten wie möglich bei genetisch bedingten Krankheiten, egal wie selten. Wir danken der FDA für die Annahme unserer ersten NDA und die Durchführung der Prioritätsprüfung. Wir freuen uns darauf, die zweite NDA für Infigratinib zur Zweitlinienbehandlung des Cholangiokarzinoms im Laufe dieses Jahres einzureichen."