Die US-amerikanische FDA genehmigt Pfizer Panzyga (menschliches Immunglobulin zur Injektion)!

Pfizer gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen zusätzlichen Lizenzantrag für biologische Produkte (sBLA) für Panzyga (menschliches Immunglobulin zur intravenösen Injektion, 10% flüssige Zubereitung) zur Behandlung chronischer Entzündungen genehmigt hat. Erwachsene Patienten mit sexueller demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP). CIDP ist eine seltene Autoimmun-vermittelte Polyneuropathie. Intravenöses Immunglobulin (IVIg) ist die häufigste Erstbehandlung bei Patienten mit CIDP.

Es ist erwähnenswert, dass Panzyga das einzige IVIg mit 2 von der FDA zugelassenen CIDP-Erhaltungsdosierungsschemata ist, das dazu beiträgt, die klinischen Bedürfnisse von Patienten zu erfüllen. Panzyga kann auch mit einer Infusionsrate von 12 mg / kg / min verabreicht werden.

Panzyga ist eine 10% ige Lösung von menschlichem normalem Immunglobulin, die intravenös verabreicht wird. In den Vereinigten Staaten wurde Panzyga im Jahr 2018 zugelassen: (1) für Patienten ab 2 Jahren zur Behandlung der primären Immunschwäche (PI); (2) für erwachsene Patienten zur Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie (cITP).

Pfizer unterzeichnete einen Lizenzvertrag mit der Octapharma AG, wonach Pfizer das Recht eingeräumt wurde, Panzyga in den USA zu verkaufen und zu vermarkten. Die Octapharma AG behält sich das ausschließliche Recht vor, dieses Produkt auf dem Weltmarkt außerhalb der USA zu vermarkten.

Angela Lukin, Global President des Geschäftsbereichs Pfizer Hospital, sagte: „Jeder CIDP-Patient hat unterschiedliche Behandlungsbedürfnisse. Wir haben festgestellt, dass nur eine zugelassene Dosierungsoption nicht immer die beste ist. Diese neue Indikation und zusätzliche Dosierungsoption Mit der Zulassung können Gesundheitsdienstleister eine für Patienten geeignete Dosierungsoption auswählen, die zur Lösung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs in der Patientenpopulation beiträgt."

CIDP ist eine seltene periphere Nervenerkrankung, die durch einen zunehmenden symmetrischen motorischen und sensorischen Verlust und eine Schwäche gekennzeichnet ist, die mit dem Verlust tiefer Sehnenreflexe verbunden sind. Die Krankheit wird durch eine Schädigung der Nervenmyelinscheide verursacht. Das allmähliche Einsetzen von CIDP kann die Diagnose um Monate oder sogar Jahre verzögern, was zu schweren Nervenschäden führt und das Ansprechen auf die Behandlung einschränkt und verzögert. Die meisten Patienten benötigen eine Langzeitbehandlung. Unbehandelt entwickelt fast ein Drittel der CIDP-Patienten eine Rollstuhlabhängigkeit. Eine frühzeitige Erkennung und angemessene Behandlung sind unerlässlich, um Patienten dabei zu helfen, schwere Behinderungen zu vermeiden.

Die Zulassung dieser neuen Indikation basiert auf Daten einer prospektiven, doppelblinden, randomisierten, multizentrischen Phase-3-Studie mit 142 Patienten, bei denen CIDP diagnostiziert wurde. Diese Phase-3-Studie ist die erste und einzige IVIg-CIDP-Behandlungsstudie, in der mehr als eine Erhaltungsdosisoption bewertet wurde. In der Studie wurden über einen Zeitraum von 6 Monaten alle 3 Wochen die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von 7 Erhaltungsinfusionen bewertet. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist der Anteil der Responder in der 1,0 g / kg Panzyga-Behandlungsgruppe im Vergleich zum Ausgangswert nach 6 Monaten Behandlung. Die Remission wurde definiert als: ein Patient, dessen angepasster 10-Punkte-Behinderungswert für entzündliche Neuropathie (INCAT) um mindestens 1 Punkt abnahm.

Die Ergebnisse zeigten, dass am Ende der 6-monatigen Behandlung 80% (55/69) der Patienten eine INCAT-Remission bei einer Dosis von 1,0 g / kg erreichten und den primären Endpunkt der Studie erreichten. Mehrere unterstützende Endpunkte zeigten eine dosisabhängige Wirksamkeit, einschließlich des an die Dosisgruppe angepassten INCAT-Scores von 2,0 g / kg, der eine Remissionsrate von 92% zeigte. In den Dosisgruppen 1,0 g / kg und 2,0 g / kg zeigten auch die Griffstärke, die Gesamtskala für entzündliche Raschig-umfassende Behinderungen (I-RODS) und die Gesamtwerte des Medical Research Council (MRC) eine dosisabhängige Reaktion. In dieser Studie wurde Panzyga im Allgemeinen gut vertragen. Die häufigsten Nebenwirkungen (GG gt; 5%) in allen Dosisgruppen waren Kopfschmerzen (15%), Fieber (14%), Dermatitis (10%) und erhöhter Blutdruck (8%). Während des Studienzeitraums erhielten 11 Patienten (8%) eine Prämedikation.