Die US-amerikanische FDA hat Alkindi Sprinkle zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Nebenniereninsuffizienz zugelassen!

Eton Pharmaceuticals ist ein professionelles Pharmaunternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für seltene pädiatrische Erkrankungen widmet. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Alkindi Sprinkle (Hydrocortison) als alternative Therapie zur Behandlung von Kindern unter 17 Jahren mit Nebennierenrindeninsuffizienz (AI) zugelassen hat.

Alkindi Sprinkle ist eine orale Hydrocortison-Granulatformulierung mit sofortiger Freisetzung mit einer Haltbarkeit von 3 Jahren bei Raumtemperatur und erfordert keine Kühlung. Das Medikament wird voraussichtlich im vierten Quartal 2020 erhältlich sein.

Es ist erwähnenswert, dass Alkindi Sprinkle das erste und einzige von der FDA zugelassene Hydrocortison-Granulat zur Behandlung von Kindern mit AI ist.

Die Zulassung von Alkindi Sprinkle-Granulat zum Einnehmen wird durch 6 klinische Studien gestützt, darunter die erste und einzige interventionelle Phase-III-Studie zur Bewertung von oralem Hydrocortison bei der Behandlung von AI bei Kindern unter 8 Jahren.

Vor der Zulassung von Alkindi Sprinkle wurde orales Hydrocortison, eine Tablettenformulierung von nur 5 mg und mehr, von der FDA zugelassen. Viele pädiatrische Patienten benötigen niedrige Dosen und Flexibilität für eine präzise Titration. Daher müssen Pflegekräfte hochwertige Hydrocortison-Tabletten schneiden oder teilen, um die von kleinen Kindern geforderte niedrige Dosis zu erreichen, was zu ungenauen Dosen führen kann.

Alkindi Sprinkle wird mit kommerziell bewährter Technologie hergestellt und verfügt über 4 Stärken: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, mit denen Ärzte eine individuelle Verabreichung gemäß den Bedürfnissen jedes Patienten gemäß Dosierungs- und Verabreichungsanweisungen durchführen können.

Sean Brynjelsen, CEO von Eton Pharmaceuticals, sagte: „Die Zulassung von Alkindi Sprinkle durch die FDA ist ein Durchbruch für Kinder mit Nebenniereninsuffizienz und Pflegekräfte. Wir freuen uns sehr, ein von der FDA zugelassenes Produkt anbieten zu können, das pädiatrischen Patienten eine niedrig dosierte und dosierende Behandlung von Hydrocortison ermöglicht. Wir freuen uns darauf, dieses Produkt in den kommenden Monaten für Patienten bereitzustellen."

Nebenniereninsuffizienz (AI) bei Kindern ist eine seltene Krankheit, die durch die Unfähigkeit gekennzeichnet ist, Hydrocortison (Cortisol) und manchmal sogar Aldosteron zu synthetisieren und freizusetzen. Dies kann zu übermäßigen männlichen Hormonen führen (abnorme weibliche Geschlechtsentwicklung, frühe Pubertät, Wachstumsabbruch und Kleinwuchs). Die häufigste Form der KI bei Kindern ist die angeborene Nebennierenhyperplasie (CAH), die durch genetische Defekte verursacht wird. Patienten mit primärer oder zentraler AI (2. und 3. Klasse) haben unzureichende Cortisolspiegel. Die Reduzierung des Cortisols im Körper kann zu tödlichen Folgen wie einer Nebennierenkrise führen. Um zu überleben, müssen AI-Patienten täglich mit Cortisol ergänzt werden. Eton schätzt, dass die pädiatrische KI 5.000 bis 11.000 Kinder in den USA betrifft.