US FDA zugelassen Oxlumo: das erste Medikament zur Behandlung von primärer Hyperoxalsäure Typ 1 (PH1)!

Alnylam Pharmaceuticals ist ein absoluter Marktführer in der Entwicklung der RNAi-Therapie und hat zwei RNAi-Medikamente (Onpattro, Givlaari) auf den Markt gebracht. Kürzlich wurde das dritte RNAi-Medikament Oxlumo (Lumasiran) des Unternehmens von der US FDA für die Behandlung von primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zugelassen.

Es ist erwähnenswert, dass die FDA bei der Zulassung von Oxlumo auch einen Gutschein für die Priorisierung der Priorologie für seltene Kinderkrankheiten (PRV) an Alnylam ausgestellt hat, um das Unternehmen für seine herausragenden Beiträge zur Entwicklung neuer Medikamente für seltene Pädiatriezusungen zu belohnen.

Vergangene Woche erhielt Oxlumo auch die Zulassung der Europäischen Kommission (EG) für die Behandlung von PH1-Patienten jeden Alters. PH1 ist eine extrem seltene Krankheit, die Menschen jeden Alters betreffen kann. Es ist durch eine übermäßige Produktion von Oxalat gekennzeichnet, die zu Nierenerkrankungen im Endstadium (ESKD) und anderen systemischen Komplikationen führen kann.

Oxlumo ist das erste Medikament, das für die Behandlung von PH1 zugelassen ist und die einzige Behandlung, die nachweislich schädliche Oxalatspiegel reduziert. In den Vereinigten Staaten wurde Oxlumo von der FDA die Bezeichnung für die Bezeichnung für seltene Krankheiten, Orphan Drug Designation (ODD) und Breakthrough Drug Designation (BTD) für die Behandlung von PH1 erhalten. In der Europäischen Union wurde Oxlumo die Orphan Drug Designation (ODD) und priority drug Designation (PRIME) verliehen.

Oxlumo ist die erste potenzielle Therapie, die eine signifikante Verringerung der Ausscheidung von Urinoxalat zeigt. Klinische Phase-3-Daten zeigten, dass die Oxlumo-Behandlung die Produktion von Oxalsäure in der Leber signifikant reduzierte, was das inhärente pathophysiologische Problem von PH1 lösen kann. Die Zulassung von Oxlumo für die Vermarktung wird einen signifikanten klinischen Einfluss auf PH1-Patienten haben.

Diese Zulassung basiert auf den Ergebnissen von 2 klinischen Phase-3-Studien (ILLUMINATE-A, ILLUMINATE-B).

— ILLUMINATE-A wird bei Kindern und Erwachsenen im Alter von ≥6 Jahren im Alter von ≥. Die Ergebnisse zeigten, dass die Studie den primären Endpunkt erreichte: Im Vergleich zur Placebo-Gruppe wurde der Harnoxalatspiegel in der Oxlumo-Behandlungsgruppe um durchschnittlich 53% reduziert (p<0.0001) and="" an="" average="" reduction="" of="" 65%="" compared="" with="" the="" baseline.="" in="" addition,="" 84%="" of="" patients="" in="" the="" oxlumo="" treatment="" group="" had="" normal="" or="" close="" to="" normal="" levels="" of="" urinary="" oxalate,="" compared="" with="" 0%="" in="" the="" placebo="" group.="" in="" june="" this="" year,="" the="" results="" of="" the="" study="" were="" announced="" at="" the="" european="" renal="" association-european="" dialysis="" and="" transplant="" association="" (dra-edta)="" international="">

——Die ILLUMINATE-B-Studie ergab, dass die Wirksamkeit und Sicherheit von Oxlumo bei Säuglingen und Kindern unter 6 Jahren den in der ILLUMINATE-A-Studie beobachteten Ergebnissen ähnlich ist. Am 22. Oktober dieses Jahres wurden die Ergebnisse der Studie auf der Online-Jahrestagung der American Society of Nephrology (ASN) bekannt gegeben.

Primäre Hyperoxalsäure Typ 1 (PH1) ist eine fortschreitende und verheerende Krankheit. Übermäßige Oxalsäureproduktion führt zu Nierenversagen und hat eine signifikante Morbidität und Mortalität. Lebertransplantation ist derzeit die einzige Lösung für die Ursache der Krankheit. Behandlungsmethode. Die Krankheit ist eine sehr seltene und lebensbedrohliche Krankheit, die die Nieren und andere lebenswichtige Organe betrifft. Die Krankheit betrifft Säuglinge, Kinder und Erwachsene. Die Patienten sehen sich wiederholten und schmerzhaften Steinereignissen sowie fortschreitenden und unvorhersehbaren Abnahmen der Nierenfunktion gegenüber. , Was schließlich zu einer Nierenerkrankung im Endstadium führt, erfordert eine intensive Dialyse als Brücke für eine Dual-Leber-/Nierentransplantation. PH1 entwickelt sich in der Regel in der Kindheit und erfordert sofortiges und effektives Eingreifen. Patienten mit fortgeschrittenen Stadien haben keine andere Wahl, als dialyse.

Oxlumo ist ein subkutanes RNAi-Medikament, das auf Hydroxysäureoxidase 1 (HAO1) abzielt und für die Behandlung von primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) entwickelt wurde. HAO1 kodiert Glykoatoxidase (GO). Daher kann Oxlumo durch Silencing von HAO1 und erschöpfendes GO-Enzym die Produktion von Oxalsäure (Metabolit direkt an der Pathophysiologie von PH1) in der Leber hemmen und normalisieren und damit potenziell das Fortschreiten der PH1-Krankheit verhindern.

Oxlumo nimmt Alnylams neueste verbesserte und stabile chemische ESC-GalNAc-Konjugat-Technologie-Entwicklung an, die eine stärkere Wirksamkeit und Haltbarkeit der subkutanen Verabreichung ermöglicht und einen breiten therapeutischen Index hat. Derzeit führt Alnylam eine weitere globale Phase-III-Studie ILLUMINATE-C durch, um Oxlumo bei der Behandlung von PH1-Patienten aller Altersgruppen mit fortgeschrittener Nierenerkrankung zu bewerten, und die Ergebnisse werden voraussichtlich im Jahr 2021 vorliegen.