VISEN Pharmaceuticals gibt Zulassung seiner TransCon C-Type Natriuretic Peptid Phase II China Clinical Trial Application bekannt

Januar 7, 2021, Shanghai, China / VISEN Pharmaceuticals, die auf die Behandlung von endokrinen Erkrankungen konzentriert, gab heute bekannt, dass sie TransCon CNP (TransCon C-Typ) zur Injektion an die National Medical Products Administration (NMPA) von China eingereicht hat. Natriuretisches Peptid) für die Phase II neue klinische Studie anwendung für Achondroplasie (ACH) Patienten wurde zugelassen. Die klinische Studie ACcomplisH China wird in Kürze in China gestartet und wird eine Partnerschaft mit ACcomplisH (einem TransCon C-Typ, der von Ascendis Pharma entwickelt wird) erreichen. (Phase II globale klinische Studien mit natriuretischen Peptiden) werden weltweit synchronisiert. TransCon CNP bietet kontinuierlich aktives CNP, um den überaktivierten Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (FGFR3) Signalweg zu hemmen. Es wird einmal pro Woche verabreicht und wird langsam freigegeben. Es wurde entwickelt, um Kindern mit ACH dabei zu helfen, das Gleichgewicht des Knochenwachstums wiederherzustellen und gleichzeitig ACH-Komplikationen zu verbessern und zu verhindern. TransCon CNP hat von der US Food and Drug Administration und der Europäischen Kommission die Bezeichnung für Orphan-Arzneimittel erhalten.

Patienten mit Achondroplasie stehen vor mehreren Dilemmas und müssen gelöst werden

Chondroplasie ist die häufigste asymmetrische kurze Statur. Es wird durch eine autosomal dominante aktivierende Mutation im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gen (FGFR3) verursacht, was zu den Auswirkungen der FGFR3- und CNP-Signalwege führt. Das Ungleichgewicht ist eine autosomal dominante genetische Erkrankung. Etwa 80% der Patienten haben normale Eltern, und die Krankheit wird durch eine pathogene Genmutation beim Neugeborenen verursacht [1]. Nach derzeit bekannten Daten beträgt die Inzidenz von ACH bei Lebendgeburten 1:25.000 [2], von denen weltweit etwa 250.000 Menschen betroffen sind [3]. Die Patienten haben in der Regel kurze Gliedmaßen, große Köpfe und charakteristische Gesichtszüge mit markanter Stirn- und Mittelgesichtsrückzug. Hypotonie im Säuglingsalter ist eine typische Manifestation. Im Erwachsenenalter beträgt die Höhe nur etwa 1,3 Meter [4]. Darüber hinaus kann ACH auch eine Vielzahl von schweren Komplikationen verursachen, einschließlich Foramen Magnum Reduktion, Schlafapnoe, und chronische Ohrinfektionen, die das Risiko des Todes und schlechte Lebensqualität erhöhen.

Bei den meisten ACH-Patienten kann die Diagnose durch spezifische klinische und bildgebende Befunde erfolgen. Bei einigen Patienten mit unklarer Diagnose oder atypischen Manifestationen kann die Diagnose durch den Nachweis von FGFR3 heterozygoten Genmutationen bestätigt werden. In Bezug auf die Behandlung, gibt es derzeit keine sehr wirksamen Medikamente für die Behandlung von ACH2 auf dem Weltmarkt zugelassen. Aufgrund des Fehlens grundlegender Behandlungsmethoden müssen Patienten zur Vermeidung und Kontrolle einer Vielzahl von Komorbiditäten möglicherweise hohe medizinische Kosten tragen, was den Einzelnen, die Familien und das Sozialversicherungssystem schwer belastet. Da patienten Schwierigkeiten haben, allein zu leben, Bildungs- und Beschäftigungsschwierigkeiten, niedriges Einkommen und andere Faktoren, ist es für sie schwierig, sich in die Gesellschaft zu integrieren, was die Lebensbelastung weiter erhöht, was wiederum zu einem Mangel an Familienarbeit und einer Erhöhung der Sozialversicherungsausgaben führt. Daher ist es dringend notwendig, die Forschung und Entwicklung neuer Medikamente zur Ursache der Krankheit zu beschleunigen, um die Belastung für Patienten, Familien und die Gesellschaft zu verringern.

Die klinische TransCon CNP Phase II-Forschung wird weltweit synchronisiert, was den Entwicklungsprozess beschleunigt

Nach präklinischen und klinischen Daten kann der CNP-Signalweg das Wachstum fördern. Erhöhte CNP können die Auswirkungen von FGFR3-Mutationen ausgleichen und so das Knochenwachstum fördern. Jedoch, die Halbwertszeit der natürlichen CNP beim Menschen ist kurz, nur 2-3 Minuten [5], die kontinuierliche intravenöse Infusion erfordert, was es schwierig macht, klinisch anzuwenden.

Derzeit ist TransCon CNP das einzige lang wirkende CNP weltweit, das sich mit der patentierten Technologie der "Transient conjugation" in der klinischen oder Kommerzialisierungsphase befindet, und seine Halbwertszeit kann 120 Stunden erreichen [6]. Tierversuchsergebnisse zeigen, dass TransCon CNP das Knochenwachstum von Achondroplasie-Modellmäusen verbessern und den vorzeitigen Verschluss des Foramen magnum Knorpels verhindern kann [7]. Die von Ascendis Pharma durchgeführten globalen klinischen Studiendaten der Phase I belegten die Pharmakokinetik und kardiovaskuläre Sicherheit in präklinischen Studien, und sie wurden gut vertragen. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder das Auftreten von Anti-CNP-Antikörpern gemeldet [8].

"Unsere ACcomplisH China-Studie, die dieses Mal in China zugelassen wurde, ist ein wichtiger Bestandteil des globalen klinischen Entwicklungsplans. Nachdem wir seine Rationalität und Sicherheit vollständig demonstriert und wiederholt kommuniziert haben, haben wir die Zulassung für die neue klinische Studie erhalten. Dies wird ein wichtiger Teil der Entwicklung von Knorpel sein. Um die Sicherheit und Wirksamkeit der einmal pro Woche transconcierten Transcon CNP-Subkutanen Verabreichung bei Patienten mit Unvollständigkeit zu bewerten, eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte Phase-II-Studie." Dr. Jun Yang, Chief Medical Officer von VISEN Pharmaceuticals, sagte: "Der Hauptzweck der Forschung ist es, die Behandlung zu bewerten. Sicherheit und ihre Auswirkungen auf die jährliche Wachstumsrate von 12 Monaten. Wir werden den Fortschritt der globalen Forschung und Entwicklung beschleunigen und gleichzeitig die Patientensicherheit und die Qualität der Versuche gewährleisten."

VISEN Pharmaceuticals setzt sich für "patient first" ein und fördert den globalen F&E-Prozess mit chinesischen klinischen Daten

In den letzten Jahren hat mein Land der Behandlung seltener Krankheiten große Bedeutung beigemessen und eine Reihe von Maßnahmen zur Förderung der Prävention und Behandlung seltener Krankheiten ergriffen. In Artikel 60 des Kapitels V des im Jahr 2020 verkündeten Gesetzes zur medizinischen Grundversorgung und Gesundheitsförderung ist eindeutig festgelegt, dass das Land ein klinisches, nachfrageorientiertes Arzneimittelüberprüfungs- und Zulassungssystem einrichten und verbessern und dringend benötigte Medikamente in der klinischen Praxis sowie die Prävention und Behandlung seltener Krankheiten und schwerer Krankheiten unterstützen muss. Die Erforschung und Herstellung von Arzneimitteln für Krankheiten und andere Medikamente erfüllt die Bedürfnisse der Prävention und Behandlung von Krankheiten.

"Dank der Unterstützung der Regierung und der unermüdlichen Bemühungen vieler Partner hat diese TransCon CNP eine klinische Phase-II-Studie in China im Synchronmitat mit der Welt durchgeführt. Dies wird dazu beitragen, dass mehr chinesische ACH-Patienten beim ersten Mal Potenzial für Pathogenese erhalten. Wirksame Behandlung. Darüber hinaus werden Chinas klinische Daten als wichtige Unterstützung für die Beschleunigung des globalen F&E-Prozesses dieses innovativen Medikaments dienen und damit ACH-Patienten auf der ganzen Welt helfen." Lu Anbang, CEO von VISEN Pharmaceuticals, betonte: "VISEN hält an dem Ziel fest: 'Patient first'. In Zukunft werden wir weiterhin aktiv mit Partnern zusammenarbeiten, um gemeinsam die Aufmerksamkeit der Gesellschaft auf ACH-Patienten in China zu erhöhen, die Verbesserung des Status quo der ACH-Diagnose und -Behandlung in China zu beschleunigen und zur frühen Realisierung von 'Gesundes China 2030' beizutragen!"

Über VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals ist bestrebt, ein Experte auf dem Gebiet der endokrinen Behandlungen zu werden, indem es die weltweit führenden Behandlungsmethoden und Medikamente in China einführt, in der Hoffnung, mehr chinesischen Patienten zu ermöglichen, früher von den fortschrittlichen und zuverlässigen Behandlungsplänen der Welt zu profitieren.

VISEN Pharmaceuticals wurde 2018 von einem gemeinsamen Investor unter der Leitung von Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) und Vivo Capital gegründet. Sofinnova Ventures nahm an der ersten Investitionsrunde teil. VISEN Pharmaceuticals Ascendis ist ausschließlich berechtigt, seine endokrinen Therapielösungen im Großraum China zu entwickeln und zu fördern, und ist berechtigt, Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan abzudecken.

Über TransConTM-Technologie

TransCon bezieht sich auf "temporäre Verbindung" (Transient Conjugation). Die Technologieplattform TransCon entwickelt neue Behandlungspläne durch innovative Technologien, um die Behandlungseffekte einschließlich Effektivität, Sicherheit und Dosierhäufigkeit potenziell zu optimieren.

Das TransCon-Molekül besteht aus drei Teilen: dem unveränderten Prototyp-Medikament, dem inerten Trägermolekül, das das Prototyp-Medikament schützt, und der Verbindungsstruktur, die die beiden vorübergehend verbindet. Wenn die drei Teile kombiniert werden, kann das Trägermolekül das Prototyp-Medikament inaktivieren und nicht vom Körper gelöscht werden. Bei Injektion in den menschlichen Körper wird unter physiologischen Bedingungen des pH-Werts und der Körpertemperatur das aktive, unveränderte Prototyp-Medikament kontrolliert freigesetzt. Da das Prototyp-Medikament unverändert ist, kann sein ursprünglicher pharmakologischer Mechanismus beibehalten werden. Die TransCon-Technologie kann in verschiedenen therapeutischen Bereichen auf Proteine, Peptide oder kleine Moleküle angewendet und systemisch oder lokal angewendet werden.

Zukunftsgerichtete Aussage

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über den zukünftigen Fortschritt der klinischen Forschung von TransCon CNP, die erwartete Ergebnisse mit Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Diese Aussage basiert auf den Annahmen und Schätzungen von VISEN Pharmaceuticals und unterliegt Risiken und Unsicherheiten. Alle Angaben in dieser Pressemitteilung sind erst zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung enthalten. VISEN Pharmaceuticals erklärt hiermit, dass das Unternehmen, wenn neue Informationen, zukünftige Ereignisse oder andere Umstände eintreten, aus den oben genannten Gründen nicht verpflichtet ist, zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung öffentlich zu aktualisieren oder zu überarbeiten.