Menarini Elzonris steht kurz vor der Zulassung in der EU: Die Behandlung von Tumoren des dastritischen Blastplasmazytoids (BPDCN)!

Die Menarini-Gruppe ist ein in Privatbesitz befindliches italienisches Pharma- und Diagnoseunternehmen. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass das Komitee der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für Humanarzneimittel (CHMP) eine positive Bewertung abgegeben hat, die darauf hindeutet, dass Elzonris (Tagraxofusp) als Zusatztherapie für die Erstbehandlung von Blasten zugelassen wird Plasma Erwachsene Patienten mit zytoid-dendritischem Zelltumor (BPDCN). BPDCN ist eine hämatologische Malignität mit einer sehr schlechten Prognose. Die positive Bewertung von CHMP basiert auf der größten prospektiven klinischen Studie, die jemals bei BPDCN-Patienten durchgeführt wurde, die zuvor keine Behandlung erhalten hatten (Erstbehandlung) und die zuvor behandelt wurden (behandelt wurden).

Jetzt werden die Stellungnahmen des CHMP der Europäischen Kommission (EG) zur Überprüfung vorgelegt, die normalerweise innerhalb von zwei Monaten eine endgültige Überprüfungsentscheidung trifft. Wenn Elzonris zugelassen wird, wird es das erste und einzige Medikament zur Behandlung von BPDCN in Europa sein und es wird auch die erste zugelassene CD123-zielgerichtete Therapie in Europa sein.

Elcin Barker Ergun, CEO der Menarini Group, sagte: „Die heutige positive Meinung von CHMP ist ein wichtiger Meilenstein für BPDCN-Patienten in Europa. Es zeigt unser festes Engagement für die Verbesserung des Lebens von Patienten mit refraktärem Krebs. BPDCN ist eine seltene und aggressive Krankheit, für die derzeit in der EU keine Behandlung zugelassen ist. Aus diesem Grund freuen wir uns besonders, BPDCN-Patienten mit Elzonris versorgen zu können."

Elzonris ist eine gezielte Therapie für CD123, die erstmals von Stemline Therapeutics in den USA vermarktet wurde. Das Unternehmen ist jetzt Teil der Menarini-Gruppe. Gemäß den Bedingungen der Akquisition erhielten die Stemline-Aktionäre ein nicht handelbares oder wertvolles Recht (CVR). Nach der Genehmigung durch die Europäische Kommission erhält jeder Aktionär nach Abschluss des ersten Elzonris-Verkaufs in einem EU-5-Land 1,00 USD in bar pro Aktie.

Elzonris wurde im Dezember 2018 von der US-amerikanischen FDA für die Behandlung von BPDCN-Kindern und Erwachsenen ab 2 Jahren zugelassen, einschließlich BPDNC-Patienten, die keine Behandlung erhalten haben (naiv) und die behandelt wurden (behandelt). Es ist erwähnenswert, dass diese Zulassung Elzonris zum ersten zur Behandlung von BPDCN zugelassenen Medikament und zum ersten zugelassenen CD123-Medikament macht.

BPDCN ist ein aggressiver und seltener hämatologischer bösartiger Tumor mit einer schlechten Prognose. Dies ist ein Behandlungsfeld mit ungedecktem medizinischen Bedarf. Die Eigenschaften von BPDCN können einigen Krankheiten ähnlich sein oder als einige Krankheiten falsch diagnostiziert werden, einschließlich akuter myeloischer Leukämie (AML), Non-Hodgkin-Lymphom (NHL), akuter lymphatischer Leukämie (ALL) und myelodysplastischer Syndromkrankheit, chronisch myeloisch Leukämie (CML) und andere bösartige Tumoren mit Hautmanifestationen. BPDCN wird normalerweise im Knochenmark und / oder in der Haut gefunden und kann auch Lymphknoten und innere Organe betreffen. Die Diagnose von BPDCN basiert auf der immundiagnostischen Triade von CD123, CD4 und CD56. CD123 (IL-3R) ist ein Schlüsselmarker zur Identifizierung von BPDCN und ein schnell auftauchendes Ziel in verschiedenen Krebsbehandlungsforschungen.

Elzonris ist ein CD123-gerichtetes Cytotoxin, das speziell für das CD123-Ziel entwickelt wurde. Das Medikament ist eine rekombinante Fusion von menschlichem IL-3 und verkürztem Diphtherietoxin (DT). Die IL-3-Domäne kann zytotoxische DT-Fragmente umwandeln. Leitfaden für CD123 exprimierende Tumorzellen. Nach der Internalisierung durch Tumorzellen kann Elzonris die Proteinsynthese irreversibel hemmen und die Apoptose der Zielzellen induzieren.

Derzeit wird Elzonris auch in anderen klinischen Studien zur Behandlung anderer CD123-positiver Indikationen untersucht, darunter: chronische myelomonozytische Leukämie (CMML), Myelofibrose (MF) und andere geplante Indikationen.