Die intrathekale Injektion von Novartis Zolgensma zeigt eine starke Wirksamkeit bei der Behandlung von Patienten mit Typ 2 SMA!

AveXis, ein Gentherapieunternehmen von Novartis, hat kürzlich die neuesten Daten aus der Phase-I / II-STRONG-Studie zur einmaligen Gentherapie Zolgensma (onasemnogenes Abeparvovec, AVXS-101) zur intrathekalen Verabreichung von Typ 2 spinalem Muskel veröffentlicht Atrophie (SMA).

Die Ergebnisse zeigten, dass pädiatrische Patienten mit Typ 2 SMA ({{1} Jahre ≤ Alter 0010010 lt; 5 Jahre) mit einer Einzeldosis intrathekalen Zolgensma behandelt wurden Dosis B (1. {{1}} x 1 0 bis zur 1 4. Potenz vg) erreichte den primären Wirksamkeitsendpunkt: Hammersmith Functional Exercise Extension Die Skala (HFMSE) ) Der Score stieg gegenüber dem Ausgangswert signifikant um durchschnittlich 6. 0 Punkte, doppelt so hoch wie der in der vorherigen SMA-Studie festgelegte Schwellenwert für die klinische Signifikanz, was die Verbesserung der 3-6 Fähigkeiten widerspiegelt. Darüber hinaus erzielte HFMSE während des Untersuchungszeitraums bei fast allen Patienten (92%) bei jeder Nachuntersuchung nach der Basisuntersuchung einen klinisch signifikanten Anstieg von ≥ 3 Punkten, was eine anhaltende Remission und eine signifikante Remission im Vergleich zu zeigte Naturgeschichtskontrolle Differenz (p 0010010 lt; 0,000 1).

Der beobachtete Anstieg des HFMSE-Scores spiegelt die Erhaltung von Motoneuronen wider, die mit den bei Typ 2 SMA betroffenen Schlüsselmuskelgruppen assoziiert sind, und ermöglicht eine motorische Entwicklung wie Rollen und Rumpfkontrolle beim Sitzen und Sitzen vom Liegen zum Sitzen. Übergang. Im Gegensatz zu diesen Befunden weisen Patienten mit unbehandeltem Typ 2 SMA laut Naturgeschichte normalerweise einen stetigen Rückgang der motorischen Funktion auf, und mehr als 30% der Patienten sterben vor dem Alter von 25 . In Bezug auf die Sicherheit stimmten die in der STRONG-Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse mit dem Projekt Zolgensma IV (intravenöse Infusion) überein. Es gab keine Berichte über Todesfälle und es wurden keine neuen Sicherheitssignale gefunden.

Diese Daten wurden kürzlich auf einer virtuellen klinischen Studie bekannt gegeben, die von der Muscular Dystrophy Association (MDA) veranstaltet wurde. Das Treffen sollte ursprünglich nach dem MDA-Jahrestreffen in 2020 stattfinden, wurde jedoch aufgrund der Auswirkungen der neuen Coronavirus-Pneumonie (COVID-19) abgesagt.

Dave Lennon, Präsident von AveXis, sagte: 0010010 quot; Fast alle Patienten, die auf der Goldstandard-Hammersmith-Skala bewertet wurden, haben klinisch bedeutsame therapeutische Reaktionen erhalten. Durch kontinuierliche und stabile SMN-Proteinexpression zeigen sie durchweg eine verbesserte motorische Funktion. Bei Patienten mit Typ 2 SMA im Alter zwischen 5 und 5 Jahren zeigten die Daten aus der STRONG-Studie, dass Zolgensma die besten Eigenschaften seiner Art aufweist Die motorische Funktion des Patienten 0010010 # 39 ist nach einmaliger intrathekaler Verabreichung signifikant verbessert. Wir freuen uns darauf, diese Daten mit den Aufsichtsbehörden zu teilen, um die Registrierung von intrathekalem Zolgensma weiter zu diskutieren. 0010010 quot;

Olga Santiago, Chief Medical Officer von AveXis, sagte: 0010010 quot; Aufgrund der kontinuierlichen Weiterentwicklung der Behandlungsoptionen hoffen ältere 2 SMA-Patienten nun auf bedeutende Verbesserungen der motorischen Funktion und ermöglichen ihnen das Tragen wichtige Aktivitäten aus und machen sie unabhängiger Straße. Angesichts dieser starken Behandlungsreaktionen deuten Daten aus der STRONG-Studie darauf hin, dass die intrathekale Injektion von Zolgensma eine neue einmalige Behandlungsoption für Patienten und ihre Ärzte darstellen könnte. 0010010 quot;

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung. Aufgrund des Fehlens eines funktionellen SMN 1 -Gens führt SMA zu einem schnellen und irreversiblen Verlust von Motoneuronen, was die Muskelfunktion einschließlich Atmung, Schlucken und Grundbewegung beeinträchtigt. SMA ist die häufigste Todesursache bei genetisch bedingten Krankheiten bei Säuglingen und Kleinkindern unter 2 Jahren. Der SMA-Typ 1 ist der häufigste Typ und macht etwa 60% aller Fälle aus. Ohne Behandlung sterben mehr als 90% der Patienten im Alter von 2 oder benötigen eine permanente Beatmung.

Zolgensma wurde im Mai von der US-amerikanischen FDA zugelassen 2019 und wurde zur weltweit ersten Gentherapie für SMA 0010010 # 39. Das Medikament ist geeignet für: SMA-Patienten unter 2 Jahren.

Zolgensma ist eine einmalige Gentherapie, die darauf abzielt, die genetische Wurzel der SMA-Krankheit zu lösen, indem die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN 1 -Gens ersetzt wird. Nach einer einzelnen intravenösen Infusionsverabreichung (IV) führt Zolgensma eine funktionelle Kopie des SMN-Gens in die Zellen des Patienten ein und exprimiert kontinuierlich das SMN-Protein, um den Krankheitsprozess zu stoppen und dadurch zu verbessern die Lebensqualität des Patienten 0010010 # 39 auf lange Sicht.

Klinische Studien haben gezeigt, dass bei Patienten mit symptomatischer und prä-symptomatischer SMA die Zolgensma-Einzelinfusionstherapie signifikante klinisch signifikante therapeutische Vorteile zeigt, einschließlich der Verlängerung des ereignisfreien Überlebens und des Erreichens motorischer Meilensteine, die in der Naturgeschichte der Krankheit nicht gesehen wurden.