Roche und NeuExcell haben eine strategische Kooperation zur Entwicklung neuer Therapien unter Verwendung der Gentherapie-Plattform Nervenregeneration geschlossen!

Roche's Gentherapie-Unternehmen Spark Therapeutics und NeuExcell Therapeutics haben eine Gentherapie-Kooperation geschlossen, um eine sichere und wirksame Behandlung für Patienten mit Huntington'Krankheit (HD) zu entwickeln.

Die Huntington-Krankheit ist eine unheilbare genetische Hirnerkrankung, die durch ein defektes Gen auf Chromosom 4 verursacht wird. Da die Krankheit verschiedene Teile des Gehirns betrifft, beeinflusst sie Bewegung, Verhalten und Kognition. Es wird für Patienten immer schwieriger zu gehen, zu denken, zu argumentieren, zu schlucken und zu sprechen. Letztlich ist eine Vollzeitpflege erforderlich. Komplikationen im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit sind in der Regel tödlich.

Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung wird Spark Therapeutics die proprietäre Gentherapie-Plattform und die Fähigkeiten zur Nervenregeneration von NeuExcell' erwerben. Das Forschungsteam von NeuExcell&wird eng mit Spark Therapeutics zusammenarbeiten, um das Projekt voranzutreiben. Im Rahmen der Optionslizenz hat NeuExcell Anspruch auf Vorauszahlungen, Lizenzgebühren, F&D und Umsatzmeilensteinzahlungen von bis zu ca. 190 Millionen US-Dollar zuzüglich Produktlizenzen. Spark Therapeutics hat das Recht, NeuExcell's exklusive globale Rechte an dem HD-Projekt zu lizenzieren.

Die derzeitige allgemeine Ansicht ist, dass adulte Neuronen bei Säugetieren unersetzlich sind, daher konzentriert sich die Behandlung von Gehirnerkrankungen oft darauf, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. NeuExcell hat möglicherweise eine Methode zur Regeneration von Nervengewebe eingeleitet. Die Gentherapie-Plattform für die Nervenregeneration von&basiert auf der Transdifferenzierungstechnologie, die auf Transkriptionsfaktoren basiert. Die Plattform versucht, endogene Gliazellen (wie Astrozyten), die Neuronen umgeben, in funktionelle neue Neuronen umzuprogrammieren, die normalerweise reagieren, nachdem Neuronen verletzt wurden oder absterben.

Obwohl sich Neuronen nicht teilen und regenerieren können, sind Gliazellen eine erneuerbare Quelle für die Bildung neuer Neuronen an der verletzten Stelle, und ihr Ausmaß ist groß genug, um sinnvolle therapeutische Wirkungen zu erzielen. NeuExcell entwickelt eine auf dem Adeno-assoziierten Virus (AAV) basierende Gentherapie zur Nervenregeneration, um funktionelle neue Neuronen am Ort der Neurodegeneration zu regenerieren.

Die fortschrittliche proprietäre AAV-Trägerplattform von Spark Therapy' für das zentrale Nervensystem wird einen großen Vorteil für HD R&D-Projekte bieten. Das Unternehmen ist seit mehr als 20 Jahren führend in der Gentherapieforschung und verfügt auf diesem Gebiet über umfassende Kenntnisse und Fähigkeiten, die zur Förderung der Entwicklung von Huntington-Projekten genutzt werden.

Durch die Kombination der bestehenden Expertise von Spark Therapy&in der Gentherapieentwicklung mit NeuExcell's Forschungskapazitäten in der Gentherapie für die neuronale Regeneration zielt diese Zusammenarbeit darauf ab, das Potenzial der Gentherapie in Huntington&# zu fördern. 39;s Krankheit Gemeinschaft.