Die EU genehmigt das gemeinsame Programm von Symkevi und Kalydeco für Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren!

Vertex Pharmaceuticals ist weltweit führend in der Behandlung von Mukoviszidose (CF). Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die Erweiterung von Symkevi (Tezacaftor / Ivacaftor) und Kalydeco genehmigt hat(Ivacaftor)Kombinationstherapie-Etiketten zur Behandlung von Kindern mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 6 bis 11 Jahren, insbesondere im CFTR-Gen: (1) Patienten mit 2 Kopien der F508del-Mutation; (2) 1 Kopie der F508del-Mutation und 1 Kopie der 14 Mutationen, die eine Restmutation der CFTR-Aktivität A verursachen können (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711-3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H 2789-5G → A, 3272-26A → G, 3849-10 kbC → T). In Europa wurde die Kombinationstherapie von Symkevi und Kalydeco bereits für die Behandlung von CF-Patienten ab 12 Jahren zugelassen, die dieselben oben genannten Mutationen tragen.

Mit dieser neuesten Zulassung bietet die Kombinationstherapie von Symkevi und Kalydeco eine neue Behandlungsoption für CF-Patienten mit homozygoten Mutationen in F508del. Für Patienten mit einer Kopie der F508del-Mutation und einer der 14 verbleibenden funktionellen Mutationen bietet die Kombinationstherapie das einzige Medikament zur Behandlung der inneren Ursache von CF-Patienten in dieser Altersgruppe (6-11 Jahre).

In den Vereinigten Staaten ist die Kombination von Tezacaftor / Ivacaftor undIvacaftor(vermarktet unter dem Markennamen Symdeko) wurde im Februar 2018 für CF-Patienten ab 12 Jahren zugelassen und im Juni 2019 zur Erweiterung der anwendbaren Population für 6 bis 11-jährige CF-Kinderpatienten zugelassen.

Reshma Kewalramani, MD, Präsident und CEO von Vertex, sagte:" Durch diese Zulassung erhalten Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren in Europa, die die häufigste Mutation F508del tragen, einen neuen Behandlungsplan und tragen bestimmte funktionelle Restmutationen. Zum ersten Mal haben Kinder einen Behandlungsplan, um die Grundursache ihrer CF zu behandeln. Die heutige Zulassung bringt uns dem Endziel näher, allen CF-Patienten Medikamente zur Verfügung zu stellen."

Die Kombinationstherapie von Symkevi und Kalydeco wird berechtigten Patienten in Deutschland sofort zur Verfügung stehen und in Kürze auch Patienten in Ländern zur Verfügung stehen, die ein innovatives langfristiges Erstattungsabkommen mit Vertex unterzeichnet haben, darunter Großbritannien, Dänemark und die Republik Irland. In allen anderen Ländern wird Vertex eng mit den europäischen Aufsichtsbehörden zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass berechtigte Patienten behandelt werden.

CF ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch CFTR-Genmutationen verursacht wird, die Defekte oder Deletionen der CFTR-Proteinfunktion verursachen. Die Krankheit betrifft ungefähr 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien. Gegenwärtig wurden etwa 2.000 CFTR-Genmutationen entdeckt, von denen die F508del-Mutation die häufigste Ursache für CF ist und etwa 45% der Gesamtzahl der Patienten ausmacht. Das CFTR-Protein reguliert normalerweise den Ionentransport in der Zellmembran, und Genmutationen können die Zerstörung oder den Verlust der Funktion des Proteinprodukts verursachen. Wenn der Ionentransport in der Zellmembran unterbrochen wird, wird die Viskosität der Schleimschicht bestimmter Organe dicker. Eines der Hauptmerkmale dieser Krankheit ist die Ansammlung von dickem Schleim in den Atemwegen, was zu Atembeschwerden und wiederholten Infektionen führen kann, die schließlich zum Tod führen können. Das Alter beträgt ca. 20 Jahre.

Einige Mutationen können dazu führen, dass das CFTR-Protein in der Zelle nicht normal verarbeitet oder gefaltet wird und normalerweise nicht die Zelloberfläche erreichen kann. Die pharmazeutischen Inhaltsstoffe von Symdeko&sind Tezacaftor und Ivacaftor, von denen Tezacaftor darauf abzielt, die Defekte beim Transport und der Verarbeitung von mutiertem CFTR-Protein so zu beheben, dass es die Zelloberfläche erreichen kann. Ivacaftor kann die Zeit verlängern, in der der CFTR-Proteinkanal auf der Zellmembran offen bleibt, und seine Funktion weiter verbessern.

Vertex hat ab sofort 4 CF-Medikamente aufgelistet: Kalydeco (Ivacaftor), Orkabi (Lumacaftor / Ivacaftor), Symdeko (Tezacaftor / Ivacaftor und Ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor und Ivacaftor), die ersten drei Medikamente, die weltweit etwa 40.000 Patienten behandeln können CF-Patienten. Die neu zugelassene Dreifachtherapie Trikafta / Kaftrio kann das Behandlungsspektrum auf 90% der CF-Patienten weltweit erweitern.

Im Juni dieses Jahres veröffentlichte die pharmazeutische Marktforschungsagentur EvaluatePhamra einen Bericht, in dem prognostiziert wird, dass Trikafta / Kaftrio 2026 zu einem der weltweit meistverkauften TOP10-Medikamente von&mit einem Umsatz von 8,739 Milliarden US-Dollar und einer erstaunlichen Verbindung werden wird jährliche Wachstumsrate im Zeitraum 2019-2026. 54,3%.