US FDA genehmigt natriuretisches Peptid-Analogon vom C-Typ Voxzogo (Vosoritid) ---2/2

Wirkmechanismus von Vosoritid

Achondroplasie ist die häufigste überproportionale Kleinwüchsigkeit beim Menschen. Sie ist durch eine verlangsamte enchondrale Ossifikation gekennzeichnet, die zu einer unverhältnismäßigen Verkürzung und strukturellen Störungen der Röhrenknochen, der Wirbelsäule, des Gesichts und der Schädelbasis führt. Dieser Zustand wird durch Mutationen im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gen (FGFR3) verursacht, das ein negativer Regulator des Knochenwachstums ist.

Zusätzlich zu einer unverhältnismäßig kleinen Statur können bei Patienten mit Achondroplasie schwerwiegende gesundheitliche Komplikationen auftreten, einschließlich Foramenkompression, Schlafapnoe, gebeugte Beine, Gesichtshypoplasie, permanentes Schwingen des unteren Rückens, Spinalkanalstenose und sich wiederholende Ohren. Infektionsabteilung. Einige dieser Komplikationen können dazu führen, dass ein invasiver Eingriff erforderlich ist, wie z. B. die Dekompression des Rückenmarks und das Begradigen von gebeugten Beinen. Darüber hinaus haben Studien gezeigt, dass die Sterblichkeitsraten für jede Altersgruppe steigen.

Mehr als 80 % der Eltern von Kindern mit Achondroplasie sind mittelgroß und die Krankheit wird durch spontane genetische Mutationen verursacht. Die weltweite Inzidenz von Achondroplasie beträgt etwa eine von 25.000 Lebendgeburten.

Vosoritide ist ein natriuretisches Peptid (CNP)-Analogon vom C-Typ, das aus natürlichen menschlichen Peptiden gewonnen wird und ein wirksamer Stimulator der enchondralen Ossifikation ist. Natürliches menschliches Peptid ist ein positiver Regulator des Knochenwachstums. Vosoritide bindet an spezifische Rezeptoren und initiiert intrazelluläre Signale, die den überaktiven FGFR3-Weg hemmen.

Derzeit wird Vosoritid für Kinder untersucht, deren Wachstumsfuge noch"offen" ist, in der Regel Kinder unter 18 Jahren. Diese Patienten machen etwa 25 % der Patienten mit Achondroplasie aus. In Lateinamerika, dem Nahen Osten und dem größten Teil des asiatisch-pazifischen Raums gibt es derzeit keine behördlichen Zulassungen für Medikamente zur Behandlung von Achondroplasie.