US FDA genehmigt innovatives Tumormedikament Welireg von Merck: Behandlung von Tumoren, die mit dem VHL-Syndrom in Zusammenhang stehen!--1/2

Merck&Verstärker; Co gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Welireg (Belzutifan, Entwicklungscode: MK-6482) zugelassen hat, einen Hypoxie-induzierbaren Faktor-2α (HIF-2α)-Inhibitor Hippel-Lindau-Syndrom (Von Hippel-Lindau-Krankheit, VHL-Syndrom, VHL-Krankheit), diese Patienten benötigen keine sofortige Operation, müssen Nierenzellkarzinom (RCC) in Verbindung mit VHL-Syndrom behandeln, Hämangioblastom des zentralen Nervensystems (ZNS), Pankreas-Neuroendokrin Tumor (pNET).

Welireg ist die erste von der US-amerikanischen FDA zugelassene HIF-2α-Inhibitor-Therapie, und das Medikament wurde im Rahmen des Priority-Review-Verfahrens zugelassen. Zuvor hat die FDA Welireg den Breakthrough Therapy Designation (BTD) und den Orphan Drug Designation (ODD) erteilt. Als HIF-2α-Inhibitor kann Welireg die Transkription und Expression von HIF-2α-Zielgenen im Zusammenhang mit Zellproliferation, Angiogenese und Tumorwachstum reduzieren. Es ist erwähnenswert, dass die VHL-Biologieforschung, die zur Entdeckung von HIF-2α führte, 2019 den Nobelpreis für Physiologie oder Medizin erhielt.

Welireg ist ein neues Medikament in der Onkologie-Pipeline von Merck. Als erste und einzige systemische Therapie, die für die Behandlung von Patienten mit VHL-Syndrom zugelassen ist, erweitert dieses Medikament das Onkologie-Portfolio von Merck. Das VHL-Syndrom ist eine seltene und schwerwiegende genetische Erkrankung, die mit einem hohen Krebsrisiko in mehreren Organen verbunden ist. Krebs ist nach wie vor eine der Haupttodesursachen bei Patienten mit VHL-Syndrom.

Vor Welireg gab es keine zugelassene systemische Therapie zur Behandlung von VHL-assoziierten Tumoren. In der Phase-2-Studie-004-Studie zeigten Patienten mit VHL-bezogenen Tumoren, die mit Welireg behandelt wurden, hohe Remissionsraten und anhaltende Remissionen. Die Zulassung von Welireg durch die FDA&stellt einen großen Schritt nach vorn dar und wird eine systemische Therapie einführen, die das Potenzial hat, das derzeitige Behandlungsmodell für Patienten mit bestimmten Arten von VHL-bezogenen Tumoren zu verändern.

In Bezug auf Medikamente beträgt die empfohlene Dosis von Welireg (40 mg Tabletten) einmal täglich 120 mg, bis die Krankheit fortschreitet oder eine inakzeptable Toxizität auftritt. Es sollte beachtet werden, dass dem Arzneimitteletikett von Welireg' eine Blackbox-Warnung beigefügt ist, die besagt, dass Medikamente während der Schwangerschaft embryofetale Schäden verursachen können und der Schwangerschaftsstatus überprüft werden muss, bevor mit der Einnahme von Welireg begonnen wird. Welireg kann dazu führen, dass bestimmte hormonelle Kontrazeptiva unwirksam sind. Ärzte sollten die Patienten bei der Verschreibung von Welireg über diese Risiken und die Notwendigkeit einer wirksamen nicht-hormonellen Empfängnisverhütung informieren.

Dr. Scot Ebbinghaus, Vice President of Clinical Research bei Merck Research Laboratories, sagte:"Welireg ist die erste und einzige zugelassene systemische Therapie für Patienten mit bestimmten Arten von VHL-bezogenen Tumoren und stellt eine wichtige neue Behandlung für Patienten dar von dieser seltenen Krankheit betroffen. Auswahl. Die heutige Zulassung von Welireg durch die FDA ist ein wichtiger Meilenstein und spiegelt das Engagement von Merck wider, innovative Behandlungsoptionen für mehr Patienten bereitzustellen.“

Studie-004 Forschungsdaten