67% der Patienten haben signifikant verbesserte Symptome efgartigimod myasthenia gravis erreicht den primären Endpunkt von Phase 3

Heute gab argenx bekannt, dass es Efgartigimod entwickelt hat, eine "First-in-Class"-Therapie, die auf FcRn abzielt, eine wichtige klinische Phase-3-Studie von ADAPT bei der Behandlung von Patienten mit Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR) Antikörper-positive systemische Myasthenia gravis (gMG) Der Haupt-Studienendpunkt wurde erreicht. Argenx plant, bis Ende dieses Jahres einen Antrag auf Biologika-Lizenz (BLA) für die Therapie bei der FDA einzureichen.

MG ist eine seltene chronische Autoimmunerkrankung. Immunglobulin G (IgG) Antikörper stören die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln und verursachen Schwäche und potenziell lebensbedrohliche Muskelschwäche. Mehr als 85% der MG-Patienten erreichen gMG innerhalb von 18 Monaten nach Beginn, was zu extremer Müdigkeit und Schwierigkeiten in Dermiestung, Sprache, Schlucken und Bewegung führt. Patienten, bei denen AChR-Antikörper-positiv (AChR-Ab+) diagnostiziert wurde, machen etwa 80%-90% der Gesamtzahl der gMG-Patienten aus.

Efgartigimod ist eine "first-in-class" Therapie, die auf FcRn abzielt, um pathogene IgG-Antikörper zu reduzieren und den IgG-Recyclingprozess zu blockieren. Die Rolle des FcRn-Rezeptors besteht darin, den Abbau von IgG zu verhindern. Durch die Verhinderung der Bindung von IgG und FcRn können Daher IgG-Antikörper, die Autoimmunerkrankungen vermitteln, schneller aufgebraucht werden, wodurch die Krankheitssymptome reduziert werden.

Die wichtige klinische Phase-3-Studie ADAPT ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-haltige Kontrollstudie. Die Top-Line-Daten zeigen, dass 67,7% der AChR-Ab+ gMG-Patienten, die eine Efgartigimod-Behandlung erhielten, den primären Behandlungsstandard für Studienendpunkt erfüllten, nämlich laut Myasthenia Gravis Daily Life Activity Scale (MG-ADL) verbesserte sich der Wert des Patienten in 4 aufeinanderfolgenden Wochen um mindestens 2 Punkte gegenüber 29,7 % in der Placebo-Gruppe. Darüber hinaus zeigten 63,1 % der Patienten in der Efgartigimod-Behandlungsgruppe eine signifikante Remission, nachdem sie mit dem quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Score bewertet worden waren, verglichen mit 14,1 % der Patienten in der Placebo-Gruppe, die das gleiche Ansprechen erreichten. 40,0% der Patienten, die Efgartigimod erhielten, erreichten eine minimale Symptomleistung, definiert als MG-ADL-Score von 0 (asymptomatisch) oder 1, verglichen mit 11,1% in der Placebo-Gruppe. Die detaillierten Daten der Studie werden auf einer zukünftigen medizinischen Konferenz bekannt gegeben.

"Die Daten der ADAPT-Studie zeigen, dass efgartigimod eine schnelle und tiefe Remission von Patienten antreibt, einschließlich eines bestimmten Prozentsatzes von Patienten, die nach der Behandlung minimale oder asymptomatische Ergebnisse erzielen", sagte Wim Parys, MD, Chief Medical Officer von argenx. Die Einreichung von EFgartigimods BLA bei der FDA bis Ende des Jahres wird es uns ermöglichen, einen weiteren Schritt in Richtung Behandlung von Patienten zu machen, die 2021 von Efgartigimod profitieren können. Wir danken allen Patienten und Gesundheitsdienstleistern, die an der ADAPT-Studie teilgenommen haben."