Acceleron / BMS TGF-β-Ligandenfalle Soterercept hat die bahnbrechende US-amerikanische FDA-Qualifikation für Medikamente gewonnen!

Acceleron Pharma ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung der Therapie der TGF-β-Superfamilie zur Behandlung schwerer und seltener Krankheiten widmet. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) die bahnbrechende Arzneimittelqualifizierung (BTD) für Patienten mit pulmonaler Hypertonie (PAH) erteilt hat (WHO-Gruppe 1). ). Im September 2019 erteilte die FDA auch die Qualifikation für sotertercept Orphan Drug (ODD).

Breakthrough Drug Qualification (BTD) ist ein neuer Kanal zur Überprüfung von Arzneimitteln, der von der FDA in 2012 eingerichtet wurde, um die Entwicklung und Überprüfung von Therapien für schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten zu beschleunigen. Es gibt vorläufige klinische Beweise dafür, dass das Arzneimittel vergleichbar ist zu bestehenden therapeutischen Medikamenten Neue Medikamente, die den Zustand wesentlich verbessern können. Der Erwerb von BTD-Medikamenten kann eine genauere Anleitung erhalten, einschließlich hochrangiger FDA-Beamter während der Forschung und Entwicklung. Die neue Überprüfung des Arzneimittelmarktes kann fortlaufend überprüft und vorrangig überprüft werden, um sicherzustellen, dass Patienten in kürzester Zeit neue Behandlungsoptionen erhalten.

Sotatercept ist ein Forschungsmedikament, das als selektive Ligandenfalle für Mitglieder der TGF-β-Superfamilie fungiert, um den Haupttreiber der PAH- und BMPR-II-Signalübertragung wieder ins Gleichgewicht zu bringen. In präklinischen Studien zu PAH kehrte Soterercept die Lungengefäßmuskulatur um und verbesserte die Indikatoren für Rechtsherzinsuffizienz.

Ende Januar dieses Jahres gab Acceleron die Ergebnisse der Top-Line-Analyse der Phase-II-PULSAR-Studie bekannt, aus der hervorgeht, dass die Studie den primären Endpunkt, den kritischen sekundären Endpunkt und andere sekundäre Endpunkte erreicht hat. Die unerwünschten Ereignisse stimmten mit den zuvor berichteten unerwünschten Ereignissen des Soterercept bei anderen Krankheiten überein. Im Rahmen einer Lizenzvereinbarung mit Xinji (die von Bristol-Myers Squibb übernommen wurde) wird Soterercept auch in der Phase-II-SPECTRA-Studie evaluiert.

Es ist erwähnenswert, dass Reblozyl (Luspatercept), ein weiteres von Acceleron und Xinji entwickeltes TGF-β-Ligandenfallen-Medikament, erst kürzlich von der US-amerikanischen FDA für eine neue Indikation zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit geringem Risiko für das myelodysplastische Syndrom (MDS) zugelassen wurde von Anämie. Reblozyl ist das erste und einzige von der FDA zugelassene Mittel zur Reifung roter Blutkörperchen, das eine neue Therapieklasse darstellt, mit der Patienten die Belastung durch die Infusion roter Blutkörperchen verringern können, indem sie das späte Stadium der Reifung roter Blutkörperchen regulieren. In den USA wurde Reblozyl erstmals im November 2019 zur Behandlung von Anämie bei erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie zugelassen, bei denen regelmäßig rote Blutkörperchen infundiert werden müssen.

Es ist erwähnenswert, dass Reblozyl das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von Beta-Thalassämie-bedingter Anämie ist. Es ist auch die erste FDA-Zulassung für die Erythrozyten-Transfusion (RBC) und eine Art der Erythrozyten-Produktion. Neue Behandlungsoptionen für Patienten mit MDS, die haben Stimulanzientherapie versagt. Es ist zu beachten, dass Reblozyl nicht als Ersatz für die Transfusion roter Blutkörperchen bei Patienten geeignet ist, die eine Anämie sofort korrigieren müssen.

Der pharmazeutische Wirkstoff von Reblozyl&# 39 ist Luspatercept, ein erstklassiges Reifungsmittel für rote Blutkörperchen (EMA), das die Reifung von späten roten Blutkörperchen reguliert. Das Medikament ist ein lösliches Fusionsprotein. Die Fc-Domäne von menschlichem IgG 1 ist mit der extrazellulären Domäne des Rezeptors vom Typ Activin IIB (ActRIIB) fusioniert. Als Ligandenfalle kann es die späte RBC-Reifung durch gezielte Bindung regulieren. Der spezifische Ligand der Superfamilie der transformierenden Wachstumsfaktoren (TGF) -β reduziert die Aktivierung des Smad 2 / 3 -Signalwegs, verbessert die Bildung ineffektiver roter Blutkörperchen und fördert die Reifung von spätem rotem Blut Zellen und erhöht den Hämoglobinspiegel.