Cabometyx (Cabozantinib) wurde in den Vereinigten Staaten vorrangig überprüft

Exelixis gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen ergänzenden Antrag auf ein neues Medikament (sNDA) für das gezielte Krebsmedikament Cabometyx (Cabozantinib) zur Behandlung von Alter ≥12 Jahren, Krankheitsverlauf nach vorheriger Behandlung, Radioaktivität Patienten mit jodrefraktärem (falls radioaktives Jod anwendbar ist) differenziertem Schilddrüsenkrebs (DTC). Die FDA hat der sNDA eine vorrangige Überprüfung gewährt und den Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) als Zieldatum für den 4. Dezember 2021 festgelegt.

Die sNDA basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie COSMIC-311. Die Daten zeigten, dass die Cabometyx-Behandlungsgruppe im Vergleich zur Placebogruppe eine signifikante Verbesserung des progressionsfreien Überlebens (PFS) aufwies. Im Februar 2021 erteilte die FDA Cabometyx basierend auf den Ergebnissen der Studie den Status eines Therapiedurchbruchs (BTD) für die Behandlung von DTC-Patienten, die nach vorheriger Behandlung fortgeschritten sind und gegen radioaktives Jod refraktär sind (sofern radioaktives Jod anwendbar ist).

Dr. Michael M. Morrissey, President und CEO von Exelixis, sagte: "Die Akzeptanz von sNDA und Prioritätsprüfung durch die FDA ist ein wichtiger Schritt in Richtung unseres Ziels. Unser Ziel ist es, Cabometyx zu vorbehandelten radioaktiven Jodpatienten zu bringen. Behandlung von differenzierten Schilddrüsenkrebspatienten. Angesichts des Mangels an Standardversorgung nach der Anti-VEGFR-Behandlung bedeutet der nachgewiesene progressionsfreie Überlebensvorteil in der Phase-3-Studie COSMIC-311, dass Cabometyx im Falle einer Zulassung das Potenzial hat, ein wichtiges neues Produkt für diese Patientenbehandlungsmethode zu werden."

COSMIC-311 ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie bei Patienten, die zuvor zwei auf den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktorrezeptor (VEGFR) ausgerichtete Therapien erhalten haben und in ihrer Erkrankung fortgeschritten sind. Ziel der Studie ist es, rund 300 Patienten an 150 Standorten auf der ganzen Welt zu rekrutieren. In der Studie wurden die Patienten im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten einmal täglich 60 mg Cabometyx oder ein Placebo. Die primären Endpunkte sind das progressionsfreie Überleben (PFS) und die objektive Ansprechrate (ORR).

Die Daten zeigten, dass die Studie ihren primären Endpunkt erreichte: Im Vergleich zur Placebogruppe war das progressionsfreie Überleben (PFS) der Cabometyx-Gruppe signifikant länger. In der Zwischenanalyse dieses Plans reduzierte Cabometyx das Risiko eines Fortschreitens oder Todes der Krankheit um 78% im Vergleich zu Placebo (HR = 0,22; 96% KI: 0,13-0,36; p<0.0001). the="" safety="" in="" this="" study="" is="" consistent="" with="" the="" previously="" observed="" safety="" of="" cabometyx.="" the="" detailed="" results="" of="" the="" trial="" were="" announced="" at="" the="" 2021="" american="" society="" of="" clinical="" oncology="" (asco)="" annual="" meeting="" and="" published="" in="" the="" lancet="" oncology="" in="" july="">

Schilddrüsenkrebs umfasst differenzierten Typ, medullären Typ und anaplastischen Typ. Differenzierter Schilddrüsenkrebs macht 90% aller Fälle aus und wird in der Regel mit einer Operation behandelt, gefolgt von einer radioaktiven Jodablation, um das verbleibende Schilddrüsengewebe zu entfernen, aber etwa 5% -15% der Patienten sind resistent gegen radioaktive Jodbehandlung. Für diese Patienten beträgt die Lebenserwartung nur 3-5 Jahre ab der Entdeckung metastasierender Läsionen.

Der pharmazeutische Wirkstoff von Cabometyx istCabozantinib, ein Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI), der eine Anti-Tumor-Wirkung ausübt, indem er auf die Met-, VEGFR2- und RET-Signalwege abzielt. Es kann Tumorzellen abtöten, Metastasen reduzieren und Blutgefäße hemmen. erzeugen. In den USA und der Europäischen Union ist Cabometyx für die Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (RCC) und Hepatozellkarzinom (HCC) zugelassen, die zuvor mit Sorafenib behandelt wurden.