Die US-amerikanische FDA hat den Status einer bahnbrechenden Therapie für den ersten GLP-1-Antagonisten Avexitid erteilt!

Eiger BioPharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien zur Behandlung seltener und super seltener Krankheiten verschrieben hat. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Avexitide (früher bekannt als Exendin 9-39) den Breakthrough Therapy Designation (BTD) zur Behandlung der angeborenen Hyperinsulinämie (HI) erteilt hat. Erwähnenswert ist, dass bisher alle 5 Orphan-Drug-Projekte des Unternehmens BTD erhalten haben.

Avexitide ist ein zielgerichteter, erstklassiger GLP-1-Antagonist. Es wird derzeit als praktische und neuartige flüssige Formulierung zur subkutanen Injektion zur Behandlung von Stoffwechselstörungen entwickelt, einschließlich angeborener Hyperinsulinämie, einer extrem seltenen, lebensbedrohlichen, anhaltenden Hypoglykämie bei Kindern und Jugendlichen, die bei bis zu 50% der Kinder.

BTD ist ein neuer Kanal zur Überprüfung von Medikamenten der FDA, der darauf abzielt, die Entwicklung und Überprüfung neuer Medikamente zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten zu beschleunigen den Krankheitszustand wesentlich verbessern. BTD-erworbene Medikamente können während der Forschung und Entwicklung genauere Anleitungen erhalten, einschließlich hochrangiger FDA-Beamter, und sind für eine fortlaufende Überprüfung und eine potenzielle vorrangige Überprüfung während der Überprüfung berechtigt, um sicherzustellen, dass Patienten in kürzester Zeit neue Behandlungsoptionen bereitgestellt werden.

Die FDA erteilte Avexitide BTD auf der Grundlage von Daten aus 3 abgeschlossenen Phase-2-Studien, die an 39 Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen mit angeborener Hyperinsulinämie durchgeführt wurden.

Colleen Craig, MD, Vice President of Metabolic Diseases bei Eiger, sagte: „Avexitide ist eine vielversprechende, gezielte Behandlung der angeborenen Hyperinsulinämie. Es besteht ein dringender, ungedeckter medizinischer Bedarf für diese Krankheit. Anerkannte Behandlung. Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der FDA.&Zitat;

Avexitide: 31 Aminosäurefragmente von Exenatid (Bildquelle: Eiger)

Insulin ist das wichtigste physiologische Hormon, das der Körper zur Kontrolle der Hyperglykämie ausschüttet. Ein abnormaler Anstieg der Insulinsekretion kann zu schwerer Hypoglykämie führen, die zu schwerwiegenden Komplikationen wie Krampfanfällen, Hirnschäden und Koma führen kann. Glucagon-like peptide-1 (GLP-1) ist ein gastrointestinales (Trakt)-Hormon, das nach einer Mahlzeit von den L-Zellen des Darms freigesetzt wird. GLP-1 bindet an den GLP-1-Rezeptor auf pankreatischen Betazellen und erhöht die Insulinausschüttung.

Avexitide ist ein 31-Aminosäuren-Peptid, das selektiv auf GLP-1-Rezeptoren abzielt und diese blockiert, Pankreas-Insulinsekretionsstörungen reduziert und dadurch Fasten und postprandiale Hypoglykämie reduziert. Drei Phase-2-Studien an 39 Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen mit angeborener Hyperinsulinämie haben dieses Konzept gezeigt. In den Vereinigten Staaten hat die FDA Avexitide einen Breakthrough Therapy Designation (BTD) für die Behandlung der kongenitalen Hyperinsulinämie, einen Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von hyperinsulinämischer Hypoglykämie (einschließlich angeborener Hyperinsulinämie) und die seltene pädiatrische Krankheitsberechtigung (RPDD) erteilt. . In der Europäischen Union hat die EMA ODD Avexitide zur Behandlung der angeborenen Hyperinsulinämie gewährt.

Derzeit wird Avexitid auch zur Behandlung der postbariatrischen Hypoglykämie (PBH) entwickelt. Im klinischen Projekt Avexitide PBH wurden 54 PBH-Patienten in 4 klinischen Phase-II-Studien behandelt, einschließlich stationärer und ambulanter Behandlung. Die Ergebnisse zeigen, dass Avexitide eine sehr gute Wirkung bei der Behandlung von PBH hat. Eiger hat von der US-amerikanischen FDA und der EU-EMA einstimmig die Zustimmung zu einer einzigen klinischen Phase-3-Studie für PBH-Patienten erhalten.

Avexitide ist eine neue Art der Behandlung von PBH. PBH ist eine chronische Erkrankung, die bei Patienten nach bariatrischen Operationen auftritt und zu extrem niedrigen Blutzuckerspiegeln nach den Mahlzeiten führt. Schwere PBH-Anfälle können zu Veränderungen des mentalen Status, Bewusstlosigkeit, Krampfanfällen und Ohnmacht führen. Aufgrund der zunehmenden Inzidenz von morbider Adipositas nimmt auch die Zahl der bariatrischen Operationen zu, was zu einem Anstieg der Zahl der Patienten mit PBH führt. In der Europäischen Union hat Avexitide den Orphan-Drug-Status zur Behandlung des nicht-Insulinoma-pankreatischen Insel-derived-Hypoglykämiesyndroms (NIPHS) erhalten; In den Vereinigten Staaten wurde Avexitide die Orphan-Drug-Status zur Behandlung von hyperinsulinämischer Hypoglykämie zuerkannt. Beide dieser beiden breit gefassten Qualifikationen für Orphan Drugs umfassen PBH.