CStone Pharmaceuticals avapritinib wurde in die Prioritprüfung durch die Staatliche Food and Drug Administration aufgenommen!

Kürzlich hat das Center for Drug Evaluation (CDE) der National Medical Products Administration (NMPA) in China CStones Anti-Krebs-Medikament Avapritinib neue Arzneimittelanwendung zur prioritären Überprüfung aufgenommen.

Avapritinib ist ein KIT/PDGFRA Kinase-Inhibitor, der von Blueprint Medicines entwickelt wurde. Es wurde von der US FDA im Januar dieses Jahres genehmigt. Es wurde unter dem Handelsnamen Ayvakit zur Behandlung des Thrombozyten-abgeleiteten Wachstumsfaktor-Rezeptor-Alpha (PDGFRA)-Gens Nr. 18 Erwachsene Patienten mit nicht resezierbarem oder metastasierendem GIST mit kindlichen Mutationen (einschließlich PDGFRA D842V-Mutation) vermarktet.

Ayvakit ist die erste Präzisionstherapie, die für die Behandlung von Patienten mit GIST zugelassen ist, die durch das Genom definiert sind, und die erste hochwirksame Behandlung für GIST mit PDGFRA exon 18 Mutation. Es ist erwähnenswert, dass im Mai dieses Jahres, die FDA veröffentlichte ein vollständiges Antwortschreiben (CRL) für einen anderen neuen Arzneimittelantrag für Avapritinib, Die Weigerung, die vierte Linie Behandlung für GIST-Indikationen zu genehmigen.

CStone Pharmaceuticals erreichte im Juni 2018 eine exklusive Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Blueprint Medicines und erhielt die Entwicklung und Vermarktung von drei Wirkstoffkandidaten, darunter Ayvakit (avapritinib) in Großchina (Festland, Hongkong, Macau, Taiwan).

Nur drei Monate, nachdem Avapritinib von der US FDA für die Vermarktung zugelassen wurde, hat CStone Pharmaceuticals neue Arzneimittel-Marketing-Anträge für Avapritinib in Taiwan und China eingereicht. Im April dieses Jahres nahm NMPA eine neue Arzneimittelanwendung für Avapritinib an, die 2 Indikationen abdeckte, nämlich: (1) Zur Behandlung von Patienten, die Thrombozyten-abgeleiteten Wachstumsfaktorrezeptor alpha (PDGFRA) exon 18 Mutationen (einschließlich PDGFRA D842V-Mutationen) Erwachsene Patienten mit chirurgischer Resektion oder metastasierendem GIST tragen; (2) Erwachsene Patienten mit nicht resezierbarem oder metastasierendem GIST der vierten Linie.

Es gibt etwa 1-1.5/100.000 (14.000-21.000) neu diagnostizierte GIST-Patienten in China jedes Jahr. Etwa 90% der GIST-Patienten werden durch KIT- oder PDGFRA-Genmutationen verursacht. Die veröffentlichte NAVIGATOR-Studie zeigte, dass Avapritinib eine Gesamtansprechrate (ORR) von 86% bei Patienten mit fortgeschrittenen GIST mit PDGFRA-Exon-18-Mutationen (einschließlich der D842V-Mutation) und einen ORR von 22% bei Viertlinien-GIST-Patienten hatte.

In Bezug auf GIST, es ist besonders erwähnenswert, dass im Mai dieses Jahres, Zai Lab Partner Deciphera Breitspektrum-KIT und PDGFR-Kinase-Hemmer Qinlock (Ripretinib) wurde von der US FDA für die vierte Linie Behandlung von fortgeschrittenen GIST zugelassen. . Im Juni 2019 unterzeichneten Zai Lab und Deciphera eine Vereinbarung, um die exklusive Lizenz für die Entwicklung und Förderung von Qinlock in Großchina (Festland, Hongkong, Macau, Taiwan) zu erhalten.

Qinlock ist das erste neue Medikament, das für die vierzeilige Behandlung von GIST zugelassen ist. Der Standard ist ein spannender Meilenstein. Das Medikament eignet sich für: vorherige Behandlung mit 3 oder mehr Kinase-Inhibitoren (einschließlich Imatinib, Sunitinib, Regorafenib) Erwachsene Patienten mit GIST.

In China akzeptierte NMPA im Juli dieses Jahres eine neue Anwendung für das Arzneimittelmarketing für Ripretinib zur Behandlung fortgeschrittener gastrointestinaler Behandlungen, die mit 3 oder mehr Kinase-Inhibitoren behandelt wurden, einschließlich Imatinib Erwachsene Patienten mit Tradabei (GIST).

Die Daten der Phase-III-Studie INVICTUS zeigten, dass das progressionsfreie Überleben der Ripretinib-Behandlungsgruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe signifikant verlängert wurde (medianes PFS: 6,3 Monate vs. 1,0 Monate), und das Risiko für Krankheitsprogression oder Tod um 85% signifikant reduziert wurde (HR =0,15, p<0.0001). in="" terms="" of="" secondary="" endpoint="" overall="" survival="" (os),="" the="" ripretinib="" treatment="" group="" was="" significantly="" longer="" than="" the="" placebo="" group="" (median="" os:="" 15.1="" months="" vs="" 6.6="" months),="" and="" the="" risk="" of="" death="" was="" reduced="" by="" 64%="" (hr="0.36," nominal="" p="0.0004" );="" it="" is="" worth="" noting="" that="" the="" os="" data="" in="" the="" placebo="" group="" includes="" data="" on="" patients="" who="" switched="" to="" ripretinib="" after="" receiving="" placebo="" treatment.="" in="" terms="" of="" the="" overall="" response="" rate="" (orr)="" of="" another="" secondary="" endpoint,="" the="" ripretinib="" treatment="" group="" was="" significantly="" improved="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (orr:="" 9.4%="" vs="" 0%,="" p="">