Die FDA genehmigt die Vermarktung einer innovativen Narkolepsietherapie

Jazz Pharmaceuticals gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) am 21. Juli 2020 die orale Lösung Xywav (Calcium, Magnesium, Kalium und Natriumoxybat) zur Behandlung von Narkolepsie ab 7 Jahren zugelassen hat. Der Patient' s Kataplexie oder übermäßige Tagesmüdigkeit (EDS). Xywav ist ein Natriumoxybatprodukt. Die einzigartige kationische Zusammensetzung führt bei diesen Patienten zu einem um 92% niedrigeren Natriumgehalt als bei der derzeitigen Standardtherapie mit Natriumoxybat, wodurch das Risiko einer übermäßigen Natriumaufnahme bei Patienten verringert wird.

Narkolepsie ist eine chronische und seltene neurologische Erkrankung. Der Patient hat Symptome von Schläfrigkeit aufgrund der Unfähigkeit, den Zyklus von Schlaf und Wachheit normal zu regulieren. Die meiste Narkolepsie wird durch den Mangel an Hypocretin verursacht (ein Neuropeptid im Gehirn, das das dynamische Gleichgewicht von Schlaf und Wachheit unterstützt). Die fünf Hauptsymptome der Narkolepsie sind übermäßige Schläfrigkeit am Tag, plötzliches Auftreten von Muskelschwäche (Kataplexie), Schlafstörungen in der Nacht, Schlafhalluzinationen und Schlaflähmungen. Alle Menschen mit Narkolepsie haben Symptome, dass sie tagsüber nicht wach und wachsam bleiben können.

Xywav, auch bekannt als JZP-258, ist eine neue Art von Oxybutyrat-Wirkstoff, der aus einzigartigen Kationen besteht. Im Vergleich zu Xyrem (Natriumoxybat), einem anderen Inhibitor des Zentralnervensystems, der von Jazz zur Behandlung von Narkolepsie verwendet wird, ist der Natriumgehalt um 92% reduziert, was die Langzeitsicherheit der Patienten verbessert.' Medikament. Derzeit ist der genaue Wirkungsmechanismus noch nicht bestätigt. Es wird spekuliert, dass die therapeutische Wirkung von JZP-258 auf Narkolepsie auf der Regulation von GABAB-Rezeptoren während des Schlafes beruht. Darüber hinaus befindet sich JZP-258 in der klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung der idiopathischen Hypersomnie.

Die FDA-Zulassung von Xywav basiert auf einer globalen doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten multizentrischen klinischen Phase-3-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Xywav bei der Behandlung von Kataplexie und EDS bei Patienten mit Narkolepsie nachgewiesen wurde. Die Studie umfasste 201 Patienten. Im Vergleich zur Placebogruppe zeigte Xywav einen statistisch hoch signifikanten Unterschied in der Anzahl der Kataplexie-Episoden pro Woche und dem Epworth Sleepiness Scale Score (p<>

GG "Basierend auf der im klinischen Projekt gezeigten Wirksamkeit ist die Zulassung von Xywav&für Patienten mit Kataplexie oder EDS im Zusammenhang mit Narkolepsie, GG", sehr wichtig. Richard, klinischer Associate Professor an der medizinischen Fakultät der Universität von South Carolina, Dr. K. Bogan, leitete die klinische Phase-3-Studie und sagte:" Dies kann Patienten helfen, die täglichen Empfehlungen zur Natriumaufnahme besser einzuhalten. Übermäßige Natriumaufnahme ist mit erhöhtem Blutdruck, Bluthochdruck, Schlaganfall und anderen Herz-Kreislauf-Erkrankungen verbunden."