JAMA es neueste Analyse: Die durchschnittlichen F & E-Kosten eines neuen Medikaments beträgt etwa 1 Milliarde Dollar

Eine neue Analyse, die am 2. März im Journal of the American Medical Association (JAMA) veröffentlicht wurde, zeigte, dass im Zeitraum 2009-2018 US-biopharmazeutische Unternehmen jedes neue Medikament zu einem Preis von etwa 1 Milliarde Dollar auf den Markt brachten. Diese Analyse umfasste Projekte, die in der klinischen Entwicklung versagten und die zuvor von anderen Institutionen veröffentlichten Daten bestätigten, widerlegten aber die analyseergebnisse, die 2016 von der Tufts University veröffentlicht wurden und vertrauliche Daten von Pharmaherstellern verwendeten, die zeigen, dass die Kosten für die Markteinführung eines neuen Medikaments bis zu 3 Milliarden Dollar betragen.

Die Analyse zu JAMA wurde von Olivier Wouters, einem Assistenzprofessor für Gesundheitsstrategie an der London School of Economics, geleitet. Der Analyse zufolge hat die US-amerikanische FDA im Zeitraum 2009-2018 insgesamt 355 neue Medikamente zugelassen, nur 56 wurden nach dem ersten Screening zurückgehalten und 299 wurden ausgeschlossen. Ausgeschlossene Medikamente, entweder von ausländischen Unternehmen, die nicht an der US-Börse notiert sind, oder von privaten US-Unternehmen, die in den USA notiert sind, aber mehr als drei Jahre lang f&E-Zyklusdaten in den SEC-Einreichungen vermissen, oder nur Unternehmen, die die gesamten FuE-Kosten melden. Nach der Screening-Lizenztransaktion wurden 7 neue Medikamente in die ausgeschlossenen Medikamente zurückgesetzt, so dass insgesamt 63 neue Medikamente in die quantitative Syntheseanalyse (quantitative Synthese) einbezogen wurden.

Diese 63 neuen Medikamente wurden von in den USA gelisteten biopharmazeutischen Unternehmen entwickelt, und Forscher können offene und transparente Informationen wie die Kosten, erfolgreiche klinische Studien und FuE-Ausgaben erhalten, die von diesen Unternehmen in SEC-Einreichungen offengelegt werden.

Um die Kosten einer fehlgeschlagenen Studie zu berechnen, zitierten Olivier Wouters und sein Team Daten aus dem neuesten Artikel "Schätzung der Erfolgsraten klinischer Studien und damit zusammenhängender Parameter", der in der April 2019-Ausgabe der Zeitschrift "Biostatistics" veröffentlicht wurde. Die Erfolgsraten von klinischen Phase-III-Studien bis zur FDA-Zulassung betrugen 13,8 %, 35,1 % bzw. 59,0 %, und die Erfolgsraten von der Einreichung von Zulassungsanträgen bei der FDA betrugen 83,2 %.

Die Berechnungsergebnisse zeigen, dass in den Jahren 2009-2018 die durchschnittlichen Kosten für die Markteinführung eines neuen Medikaments 985 Millionen US-Dollar betrugen, mit durchschnittlichen Kosten von 1,3 Milliarden Us-Dollar. Aus Sicht des Behandlungsbereichs sind die Forschungs- und Entwicklungskosten von Onkologie und immunmodulatorischen Medikamenten mit einem Medianwert von 2,8 Milliarden US-Dollar und durchschnittlich 4,5 Milliarden US-Dollar am höchsten. Angetrieben davon, die Forschungs- und Entwicklungskosten des Medikaments ist mehr als 6 Milliarden US-Dollar, das ist ein Ausreißer in den Datensatz.

Wenn die Kosten für gescheiterte Projekte nicht berücksichtigt werden, belaufen sich die durchschnittlichen Kosten für die Markteinführung eines neuen Medikaments auf 319 Millionen Dollar, mit einem Durchschnitt von 374 Millionen Dollar.

Pharmaunternehmen verwenden häufig Innovationskosten (einschließlich gescheiterter Projekte), um die Preisgestaltung von Arzneimitteln zu rechtfertigen. Jedoch, der Zahler hat sich vor kurzem dagegen gewehrt und begann, den Erstattungsbetrag mit dem therapeutischen Wert des Medikaments an den Patienten auf der Grundlage klinischer Ergebnisse zu verknüpfen.

Der Harvard-Ökonom David Cutler schrieb in einem begleitenden Kommentar: "Viele Kosten-Nutzen-Forschungen haben dies getan, und insgesamt sind die Ergebnisse gemischt. Für wirklich bahnbrechende Medikamente lohnt es sich eindeutig, in die Entwicklung zu investieren. Jedoch, Viele Medikamente haben nur marginalen klinischen Nutzen, und die Preise für diese Medikamente scheint zu hoch zu sein. "

Vinay Prasad, ein außerordentlicher Professor an der Oregon Health and Science University, verwendete eine ähnliche Methode, um die Entwicklungskosten jedes neuen Medikaments auf 775 Millionen Dollar zu schätzen. Er lobte die Schlussfolgerungen der Forscher in der jüngsten JAMA-Analyse unter Verwendung offener und transparenter Daten. Er schrieb in einer E-Mail: "Wenn wir die wahren Kosten wissen wollen, können wir das Preistransparenzgesetz nutzen, um Hersteller zur Offenlegung zu zwingen."

Der JAMA-Artikel enthält auch eine Schätzung der Entwicklungskosten für jedes der 63 neuen Medikamente. Besonders auffällig ist dupixents Wert von bis zu 6 Milliarden US-Dollar. In der Analyse bewerteten die Forscher Dupixent auf der Grundlage ihrer Evidenz als "niedrige Qualität".

Es ist erwähnenswert, dass die geschätzten Entwicklungskosten mehrerer anderer Medikamente in Zusammenarbeit mit Sanofi und Regenogen ebenfalls sehr hoch sind: Die Entwicklungskosten der neuen Generation des PCSK9-Hemmers Lipid senkendes Medikaments Praluent übersteigen 3 Milliarden Dollar, und die Entwicklung von Kevzara, Zaltrap, Libtayo Die Kosten übersteigen ebenfalls 2 Milliarden US-Dollar. Darüber hinaus haben die Entwicklungskosten des regenerativen Ophthalmologischen Medikaments Eylea auch 3 Milliarden US-Dollar überschritten.

Taylor Ramsey, ein Sprecher von Regeneration, sagte zu diesen Zahlen: "Das Unternehmen kann die Forschungs- und Entwicklungskosten jedes Medikaments nicht näher erläutern, da langfristige Forschungs- und Entwicklungsausgaben mehrere Forschungsmedikamente generieren können.