Das Jazz-Onkologie-Medikament Rylaze ist von der FDA zur Behandlung von ALL und LBL . zugelassen

Vor einigen Tagen wurde Rylaze, ein Onkologie-Medikament von Jazz Pharmaceuticals, von der US-amerikanischen FDA zur Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Monat zugelassen, die allergisch gegen aus E. coli stammende Asparaginase sind und an akuter lymphatischer Leukämie (ALL) erkrankt sind. oder lymphoblastische Lymphe. Für erwachsene Patienten mit Tumoren (LBL) ist das Medikament als Bestandteil einer Chemotherapie mit mehreren Medikamenten zugelassen.

Etwa 5.700 Patienten erkranken jedes Jahr in den Vereinigten Staaten an ALL, und etwa die Hälfte davon sind Kinder. Es wird geschätzt, dass 20 % der Patienten allergisch gegen von E. coli stammende Standard-Asparaginase sind, und die klinische Behandlung erfordert Ersatzstoffe, die vom Körper dieser Art von Patienten vertragen werden können. Laut FDA mangelt es weltweit seit vielen Jahren an alternativen Therapien. Jazz Pharmaceuticals ist das erste von der Agentur zugelassene Medikament. Das Medikament kann bei Patienten mit Überempfindlichkeit gegen aus E. coli stammende Asparaginase verwendet werden, die ein akutes Lymphoid ist. Ein wesentlicher Bestandteil der Chemotherapie bei zellulärer Leukämie (ALL). Rylaze bietet eine sinnvolle Wahl für diese Patienten.

Rylaze wurde auf der Grundlage von Teildaten aus der Phase-II-Studie der Phase-II/III-Studie zugelassen, in der verschiedene Dosierungsschemata des Medikaments untersucht wurden. Die Phase-II-Studie untersucht die intramuskuläre Verabreichung (IM), und der Phase-III-Teil wird die Wirksamkeit der intravenösen Medikamentenverabreichung evaluieren. Das Oncology Center of Excellence der FDA&erklärte in einer Pressemitteilung,"Diese Zulassung könnte eine Schlüsselkomponente potenziell kurativer Behandlungen für Kinder und erwachsene Patienten mit dieser Art von Leukämie darstellen und alternative Lösungen von nachhaltige Quellen.&Zitat;

Das Medikament wurde im Juni 2021 von der FDA als Medikament für seltene Krankheiten zur Behandlung von ALL/LBL eingestuft. Nachdem das Medikament's BLA zugelassen wurde, trat das Medikament dem Real-time Oncology Review (RTOR)-Programm bei zur Überprüfung, die eine Initiative des Oncology Center of Excellence der FDA ist, um Patienten sichere und wirksame Krebsbehandlungen anzubieten. Laut Jazz Pharmaceuticals ist das Medikament das einzige rekombinante Erwinia-Asparaginase-Behandlungsprodukt, das während des gesamten Behandlungszeitraums ein klinisch signifikantes Niveau der Asparaginase-Aktivität aufrechterhalten kann. Das Unternehmen geht davon aus, dass diese neue Behandlung Mitte Juli verfügbar sein wird.

Das Medikament wurde in einer Studie mit 102 Patienten untersucht, die gegen aus E. coli stammende Asparaginase allergisch waren oder stillschweigend inaktiviert waren. Der Hauptindikator des Tests ist, ob der Patient ein bestimmtes Niveau der Asparaginase-Aktivität erreicht und beibehalten hat. Die Studie ergab, dass nach intramuskulärer Injektion der empfohlenen Dosis von 25 mg/m² alle 48 Stunden der Zielwert der Asparaginase-Aktivität bei 94 % der Patienten erreicht wurde.

Die häufigsten Nebenwirkungen des Arzneimittels sind Überempfindlichkeit, Pankreastoxizität, Thrombose, Blutungen und Lebertoxizität. Eine retrospektive Analyse der Daten der Pediatric Oncology Group von mehr als 8.000 Patienten ergab, dass die Überlebensergebnisse von Patienten, die dies letztendlich nicht taten, aufgrund der arzneimittelbedingten Toxizität langsam ansprechen, unabhängig davon, ob es sich bei diesen Patienten um Hochrisiko- oder Standardrisikopatienten handelt eine komplette Behandlung erhalten Es trat eine signifikante Reduktion auf.

Nach der Zulassung sagte Jazz, dass es weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten und zusätzliche Daten für die gesamte Patientenkohorte vorlegen wird, um die intramuskuläre Verabreichung von Rylaze und andere Verabreichungsmaßnahmen zu bewerten.