MyoKardia Innovative Oralkardiomyopathie zielt auf alle klinischen Phase-3-Endpunkte

Heute gab MyoKardia bekannt, dass sein neues Medikament Mavacamten den primären Endpunkt und alle sekundären Endpunkte der Studie in der kritischen klinischen Phase-3-Studie EXPLORER-HCM für Patienten mit symptomatischer, symptomatischer, obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, HCM, erreicht hat. Im Vergleich zur Placebo-Gruppe führte die Behandlung von Mavacamten zu einer signifikanten Verbesserung der Krankheitssymptome, der Lebensqualität und der linksventrikulären Obstruktion. Das Unternehmen wird voraussichtlich Anfang 2021 einen neuen Arzneimittelantrag für Mavacamten einreichen.

HCM ist eine chronische und fortschreitende Krankheit, die eine Vielzahl von schwächenden Symptomen und Herzfunktionsstörungen verursachen kann. Laut Statistik in der Pressemitteilung ist einer von 500 Menschen von HCM betroffen. Die häufigste Ursache von HCM ist eine Mutation im Myokardprotein des Sarcomeres. Die Krankheit ist auch eine häufige Ursache für Herzstillstand bei jungen Menschen. Die meisten Patienten werden keine Symptome im täglichen Leben haben. Aber einige Patienten werden Symptome wie Myokardverstopfung haben, und ihre Krankheit wird auch symptomatische, obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie genannt. Obwohl dieser Teil der Patienten selten ist, hat es große Gesundheitsrisiken erlitten. HCM ist auch verbunden mit einem erhöhten Risiko für Kammerflimmern, Schlaganfall, Herzinsuffizienz, und plötzlichen Tod, und neue Medikamente sind dringend erforderlich, um Patienten zu behandeln.

Mavacamten ist ein innovativer oraler allosterischer Modulator von Myokardmyosin, der die Symptome einer übermäßigen Kontraktion des Herzens reduzieren soll. In klinischen und präklinischen Studien kann Mavacamten Biomarker von Herzwandstress reduzieren, übermäßige Myokardkontraktilität reduzieren und die diastolische Compliance erhöhen. Im April 2016 erteilte die US FDA Mavacamten die Orphan-Arzneimittelbezeichnung für HCM-Patienten.

EXPLORER-HCM ist eine wichtige klinische Phase-3-Studie zur Überprüfung der Wirksamkeit von Mavacamten bei der Behandlung von Symptomen und Herzfunktion bei HCM-Patienten im Vergleich zu Placebo. Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass die Behandlung von Mavacamten im Vergleich zur Placebo-Gruppe eine Verbesserung der Veränderungen der Trainingsfähigkeit (Spitze VO2) und eine Verbesserung des funktionellen Niveaus der New York Heart Association (NYHA) erreichte. Darüber hinaus zeigten Mavacamten an allen sekundären Endpunkten auch statistisch signifikante Verbesserungen. Sekundäre Endpunkte sind der Spitzenwert des Druckgradienten des linksventrikulären Abflusstraktes (LVOT) nach dem Training, NYHA, VO2 Peak, und die Verbesserung des Dyspnoe-Scores des HCM-Symptomfragebogens.

"Jeder 500. Mensch ist von der schwächenden Krankheit HCM betroffen. Die positiven Daten aus der EXPLORER-Studie sind ein wichtiger Schritt zur Verbesserung des Lebens von Patienten mit schweren Herz-Kreislauf-Erkrankungen", sagt Tassos Gianakos, CEO von MyoKardia Say: "In dieser Schlüsselstudie haben wir die Aktivitäts- und Verträglichkeitsmerkmale von Mavacamten beobachtet, die die tiefgreifenden Auswirkungen und das Potenzial dieser Behandlung unterstreichen, die einen tiefgreifenden Einfluss auf die potenziellen biologischen Ziele der Krankheit hat. Wir freuen uns darauf, MyoKardias erste neue Arzneimittelanwendung einzureichen, und bemühen uns, dieses Medikament so schnell wie möglich an Bedürftige zu bringen. "