Die dritte Indikation von Novartis Kymriah wird in den USA und in Europa geprüft

Novartis hat vor kurzem bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) den Antrag auf Zulassung eines ergänzenden biologischen Produkts (sBLA) bzw. Zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (r/r FL), die zuvor mindestens 2 Therapien erhalten haben. Die FDA hat dem sBLA eine vorrangige Prüfung gewährt.

Zuvor hat die FDA Kymriah den Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für die Behandlung von r/r FL verliehen; die Europäische Kommission (EC) hat Kymriah die Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von FL zuerkannt. Im Falle einer Zulassung wird Kymriah eine wichtige Behandlungsoption für Patienten mit r/r FL darstellen. Gleichzeitig wird r/r FL auch Kymriah&zur dritten Indikation für B-Zell-Malignome.

Kymriah ist eine CD19-gerichtete genetisch modifizierte autologe T-Zell-Immunzelltherapie. Im Gegensatz zu herkömmlichen niedermolekularen oder biologischen Therapien ist die CAR-T-Zelltherapie ein Produkt für die Lebend-T-Zelltherapie. Das Prinzip von Kymriah besteht darin, die T-Zellen des Patienten genetisch so zu modifizieren, dass sie einen chimären Antigenrezeptor (CAR) exprimieren, der gegen das Antigen CD19 gerichtet ist, das ein Antigenprotein ist, das auf der Oberfläche einer Vielzahl von Bluttumorzellen exprimiert wird, einschließlich B-Zellen Lymphom und Leukämiezellen.

Kymriah ist die erste von der US-amerikanischen FDA zugelassene CAR-T-Zelltherapie. Es ist derzeit in 30 Ländern auf dem Markt und verfügt über mehr als 345 zertifizierte Behandlungszentren. Kymriah ist eine einmalige Behandlung zur Stärkung des Immunsystems des Patienten, um Krebs zu bekämpfen. Zu den zugelassenen Indikationen von Kymriah&gehören derzeit: (1) Behandlung von rezidivierter oder refraktärer akuter lymphatischer Leukämie (r/r ALL) bei Kindern und jungen Erwachsenen (bis 25 Jahre); (2) Behandlung von rezidivierter oder refraktärer akuter lymphatischer Leukämie (r/r ALL) Erwachsene Patienten mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL).

Dieser neue Indikationsantrag basiert auf den positiven Daten der wichtigen Phase-2-Studie ELARA. Dies ist eine einarmige, multizentrische, offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Kymriah bei der Behandlung erwachsener Patienten mit R/R FL. Die Daten zeigen, dass die Studie bei r/r-FL-Patienten, die zuvor mehrere Therapien erhalten hatten, eine starke Ansprechrate beobachtete (Median: 4 [Bereich: 2-13]): eine vollständige Ansprechrate (CR) von 66 %, das Gesamtansprechen Rate (ORR) erreichte 86 %. Die Sicherheit ist sehr wichtig. In den ersten 8 Wochen nach der Infusion hatte kein Patient ein Kymriah-bedingtes Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) Grad 3 oder höher. Die Studiendaten wurden Anfang dieses Jahres auf der virtuellen Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2021 bekannt gegeben.

Jeff Legos, Executive Vice President und Global Head of Oncology and Hematology Development, Novartis, sagte: „Dies ist ein wichtiger Meilenstein in unserer Mission, Kymriah für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom bereitzustellen. Die Erlangung der Orphan-Drug-Qualifizierung durch die Europäische Kommission und die Prioritätsprüfung der FDA unterstreicht den erheblichen unerfüllten Bedarf und die Dringlichkeit dieser Patienten. Kymriah hat in der ELARA-Studie beeindruckende Ergebnisse gezeigt, und wir hoffen, dass wir eine einzigartige und möglicherweise endgültige Behandlung anbieten können, um die Belastung zu minimieren.&Zitat;