Orale MPO-Hemmer sind für eine FDA-Schnellbehandlung bei Patienten mit MSA geeignet

Biohaven Pharmaceuticals gab bekannt, dass sein oraler Myeloperoxidase (MPO) -Hemmer Verdiperstat (BHV-3241) von der US-amerikanischen FDA eine schnelle Qualifizierung für die Behandlung von Patienten mit multipler Systematrophie (MSA) erhalten hat.

MSA ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die das autonome Nervensystem (das Nervensystem, das unwillkürliche Aktionen wie Blutdruck oder Verdauung steuert) und die Bewegung betrifft und eine Kombination von Symptomen aufweist. Diese Symptome sind auf den allmählichen Verlust und Tod verschiedener Arten von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark zurückzuführen. Die Symptome treten häufig bei Patienten im Alter von 50 auf und entwickeln sich innerhalb von 5 bis 10 Jahren rasch weiter, was zu einem allmählichen Verlust der Motorik und letztendlich zu Bettlust führt. Menschen mit MSA entwickeln häufig spät in der Krankheit eine Lungenentzündung und können plötzlich an Herz- oder Atemproblemen sterben. Obwohl Medikamente einige Symptome von MSA behandeln können, gibt es derzeit keine Behandlung, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und die Krankheit heilen kann. Diese Patienten benötigen dringend eine wirksame Behandlung, um die Krankheit zu lindern.

MPO ist ein Schlüsselfaktor für oxidative und entzündliche Prozesse und hat bei einer Reihe von Hirnkrankheiten erheblich zugenommen. Die Hemmung der Aktivität von MPO ist eine vielversprechende Strategie zur Behandlung von Neuroinflammation und neurodegenerativen Erkrankungen (einschließlich MSA). Die Studie ergab, dass erhöhte MPO-Spiegel auch mit Multipler Sklerose und Alzheimer-Krankheit assoziiert sind. Verdiperstat ist ein oraler MPO-Prüfhemmer, und Biohaven erhielt die Forschungs- und Entwicklungslizenz von AstraZeneca in 2018. Das Medikament wurde von der US-amerikanischen FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur als Orphan Drug eingestuft.

Die vorläufigen Ergebnisse der vorherigen Phase 2 einer klinischen Studie zeigten, dass sich die wichtigsten Wirksamkeitsergebnisse, die anhand der einheitlichen MSA-Bewertungsskala gemessen wurden, verbessert haben. Nach 12 Wochen Behandlung verringerte sich die Punktzahl der Placebogruppe 0010010 # 39 um 4. 6 Punkte, während {{6} verwendet wurde. } mg BHV 3241 zweimal täglich um 3 verringert. 7 Punkte, und die Verwendung von 600 mg BHV 3241 zweimal täglich verringert um 2 .{{5 Punkte. Andere Messergebnisse (wie der umfassende Score für autonome Symptome und die MSA-Skala für die Lebensqualität) wurden ebenfalls entsprechend verbessert. Diese klinischen Befunde stimmen mit den in Tiermodellen beobachteten neuroprotektiven Wirkungen von Verdiperstat überein. Verdiperstat reduziert die MPO-Aktivität im menschlichen Blut signifikant, das ein Biomarker für die Bindung des Arzneimittels an sein Ziel ist. Derzeit wird das Medikament in einer klinischen Phase 3 auf Wirksamkeit und Sicherheit untersucht.

0010010 quot; Es besteht immer noch ein sehr ungedeckter Bedarf für die Behandlung von MSA-Patienten, und wir freuen uns sehr, dass die FDA die Verdiperstat-Fast-Track-Qualifikation gewähren kann. 0010010 quot; sagte Irfan Qureshi, MD, Vizepräsident für Biohaven Neurologie. 0010010 quot; Die schnelle Qualifizierung wird die Entwicklung von Verdiperstat beschleunigen, damit es möglicherweise die erste Behandlungsoption für MSA-Patienten wird. 0010010 quot;