Protalix / Caseys langwirksame α-Galactosidase Ein Produkt, Pegunigalsidase alfa, wurde von der US-amerikanischen FDA auf Priorität geprüft!

Protalix BioTherapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung, Produktion und Vermarktung von rekombinanten therapeutischen Proteinen widmet, die mit seinem proprietären ProCellEx®-Expressionssystem für Pflanzenzellproteine ​​hergestellt werden. Vor kurzem gaben das Unternehmen und sein Partner Chiesi Global Rare Diseases, eine Tochtergesellschaft der Chiesi Group, gemeinsam bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Zulassungsantrag für biologische Produkte (BLA) von Pegunigalsidase alfa (PRX-102)&# 39 angenommen hat ) und Priority Review wurde gewährt. Das Medikament ist eine langwirksame, rekombinante, pegylierte, vernetzte α-Galactosidase A zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry. Im Januar 2018 hat die FDA den Pegunigalsidase alfa Fast Track Status (FTD) erteilt.

Die BLA wurde im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens der FDA eingereicht, und die FDA hat das Zielaktionsdatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 27. Januar 2021 festgelegt. Die FDA gab an, dass sie derzeit keine Einberufung einer Sitzung des Beratungsausschusses plant Besprechen Sie die Anwendung.

Diese BLA-Einreichung enthält einen vollständigen Datensatz aus der präklinischen, klinischen und Fertigungsphase, einschließlich der abgeschlossenen klinischen Phase-I / II-Studie mit Pegunigalsidase alfa, zugehöriger Expansionsstudien nach der klinischen Phase-I / II-Studie und der Phase-III-BRIDGE-Konvertierungsstudie , laufende Auswertung von Studien zur Behandlung mit Pegunigalsidase alfa bei 1 mg / kg alle zwei Wochen.

Die Fabry-Krankheit ist eine X-chromosomale Erbkrankheit, bei der sich das defekte Gen auf dem langen Arm des X-Chromosoms befindet. Die Krankheit ist auf einen Defekt im α-Galactosidase-Gen zurückzuführen, der zu einem Defekt in der Aktivität der α-Galactosidase im Lysosom führt und zu einem Fett namens Globotriaosylceramid (Gb3) führt. An den Wänden der Blutgefäße sammeln sich weiterhin Substanzen an der Körper.

Die Fabry-Krankheit ist eine seltene Krankheit, von der jede 40.000-60.000 Person betroffen ist. Der Patient hat einen Defekt an α-Galactosidase, der normalerweise für den Abbau von Gb3 verantwortlich ist. Die abnormale Akkumulation von Gb3 nimmt mit der Zeit zu. Daher reichert sich Gb3 hauptsächlich im Blut und in den Blutgefäßwänden an. Die endgültigen Folgen der Gb3-Ablagerung sind Schmerzen und periphere sensorische Beeinträchtigungen des Organversagens, insbesondere der Nieren, aber auch des Herzens und des zerebrovaskulären Systems.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) ist eine chemisch modifizierte stabile Version des in Pflanzenzellkultur exprimierten rekombinanten α-Galactosidase-A-Enzyms. Die Proteinuntereinheiten sind chemisch mit kurzem PEG zur kovalenten Bindung vernetzt, um Moleküle mit einzigartigen pharmakokinetischen Parametern zu bilden. In klinischen Studien beträgt die zirkulierende Halbwertszeit von Pegunigalsidase alfa etwa 80 Stunden. Die Entwicklung von Pegunigalsidase alfa zielt darauf ab, den weiterhin ungedeckten klinischen Bedarf der Fabry-Patientenpopulation zu decken.

Protalix konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von rekombinanten therapeutischen Proteinen durch sein proprietäres Pflanzenzellen-Expressionssystem ProCellEx®. Protalix ist das erste Unternehmen, das von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Herstellung von Protein über ein Expressionssystem für Pflanzenzellsuspensionen zugelassen wurde. Das einzigartige Expressionssystem von Protalix&stellt einen neuen Weg dar, um rekombinante Proteine ​​im industriellen Maßstab zu entwickeln.

Das erste Produkt des Unternehmens, Taliglucerase alfa (Elelyso), wurde im Mai 2012 von der US-amerikanischen FDA zugelassen und anschließend von Aufsichtsbehörden in anderen Ländern als langfristige Enzymersatztherapie (ERT) zugelassen. Zur Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit. Protalix hat Pfizer die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Taliglucerase alfa eingeräumt, und Protalix behält sich alle Rechte in Brasilien vor.

Derzeit umfasst die Pipeline von Protalix proprietäre Versionen von rekombinanten therapeutischen Proteinen für den bestehenden Pharmamarkt, darunter: (1) Pegunigalsidase alfa, eine verbesserte Version von rekombinanter menschlicher α-Galactosidase, die zur Behandlung der Fabry-Krankheit verwendet wird; (2)) OPRX-106, eine orale entzündungshemmende Proteintherapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit; (3) Alidornase alfa, die Behandlung von Mukoviszidose; (4) PRX-115, ein rekombinantes Polyethylen zwei, das in Pflanzenzellen exprimiert wird. Alkoholisches Enzym, Gicht behandeln. Protalix und Chiesi arbeiten zusammen, um Pegunigalsidase alfa in den USA und außerhalb der USA zu entwickeln und zu vermarkten.