Sanofis neue Faktor VIII-Therapie Efanesoctocog alfa wurde von der US-amerikanischen FDA als Fast Track qualifiziert!

Sanofi gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Efanesoctocog alfa (ehemals BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) die Fast Track Qualification (FTD) für die Behandlung von Patienten mit Typ-A-Blutkrankheiten erteilt hat. efanesoctocog alfa ist eine neue Art der Faktor VIII-Therapie, die unabhängig vom von Willebrand-Faktor (vWF) ist und in einem wöchentlichen vorbeugenden Behandlungsschema fast die ganze Woche über nahezu normale Faktorenaktivität bietet.

Im August 2017 erteilten die US-amerikanische FDA und die Europäische Kommission (EC) Efanesoctocog alfa die Orphan Drug Designation (ODD). Sanofi und Sobi haben eine Kooperation zur Entwicklung und Vermarktung von Efanesoctocog alfa geschlossen.

Die Fast Track Qualification (FTD) zielt darauf ab, die Arzneimittelentwicklung und die rasche Überprüfung schwerwiegender Krankheiten zu beschleunigen, um schwerwiegende ungedeckte medizinische Bedürfnisse in Schlüsselbereichen zu befriedigen. Durch die Erlangung einer schnellen Qualifikation für experimentelle Arzneimittel können Pharmaunternehmen in der Forschungs- und Entwicklungsphase häufiger mit der FDA interagieren. Nach Einreichung eines Marketingantrags können sie schneller genehmigt und vorrangig überprüft werden, wenn sie den einschlägigen Standards entsprechen. Darüber hinaus können sie fortlaufend überprüft werden.

Efanesoctocog alfa hat das Potenzial, die Behandlung der Faktorersatztherapie bei Patienten mit Hämophilie A zu ändern, und stellt eine potenzielle neue Art der Faktor VIII-Ersatztherapie dar. Die Halbwertszeit der traditionellen Faktor VIII-Therapie wird durch den Chaperon-Effekt des von Willebrand-Faktors (vWF) begrenzt, von dem angenommen wird, dass er die Zeit begrenzt, in der der Faktor im Körper verbleibt. efanesoctocog alfa ist eine neue Art von Fusionsprotein, das auf der Grundlage der innovativen Fc-Fusionstechnologie entwickelt wurde, indem eine Region aus vWF und XTEN®-Peptid hinzugefügt wurde, um die Zeit im Blutkreislauf zu verlängern.

Efanesoctocog alfa kann den größten Teil der Woche einen nahezu normalen Blutungsschutz bieten, und die Erhöhung der Halbwertszeit kann die Häufigkeit der vorbeugenden Dosierungsbehandlung auf einmal pro Woche reduzieren.

Im präklinischen Modell der Hämophilie A ist der hämostatische Kontrolleffekt von Efanesoctocog alfa viermal höher als der von rFVIII. Es wird erwartet, dass das Medikament Patienten mit schwerer Hämophilie A einen besseren und umfassenderen Schutz gegen alle Arten von Blutungen bietet.

Die derzeit laufende Phase-3-XTEND-1-Studie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von zuvor behandelten Patienten im Alter von ≥ 12 Jahren (n=150) mit schwerer Typ-A-Bluterkrankung. XTEND-1 ist eine offene, nicht randomisierte interventionelle Studie mit 2 parallelen Zuordnungsgruppen. Die Probanden in der Präventionsgruppe erhielten 52 Wochen lang jede Woche 50 IE / kg Efanesoctocog alfa prophylaktische Behandlung. Probanden in der On-Demand-Behandlungsgruppe erhielten 26 Wochen lang nach Bedarf Efanesoctocog alfa (50 IE / kg) und wechselten dann 26 Wochen lang einmal wöchentlich zu Efanesocococog alfa.

Derzeit befindet sich efanesoctocog alfa in der klinischen Forschung, und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden von keiner Aufsichtsbehörde überprüft.