Deutlicher Fortschritt in zehn Jahren radikaler Akutbehandlung: BXCL501 (Dexmedetomidin-Sublingualfilm) wird in den USA geprüft!

BioXcel Therapeutics (BTI) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf den Einsatz neuer Methoden der künstlichen Intelligenz zur Entwicklung transformativer Medikamente in den Bereichen Neurowissenschaften und Immunonkologie konzentriert. Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen neuen Arzneimittelantrag (NDA) für BXCL501 (Dexmedetomidin-Sublingualfilm) genehmigt hat, der bei Schizophrenie und bipolarer Störung eingesetzt wird .

Gemäß"Gebührengesetz für verschreibungspflichtige Arzneimittel" (PDUFA), das Zieldatum für die FDA, eine Entscheidung über die NDA zu treffen, ist der 5. Januar 2022. Derzeit plant die FDA nicht, eine Sitzung des Beratungsausschusses einzuberufen, um den Antrag zu diskutieren. Im Falle einer Zulassung wird BXCL501 den ersten großen Fortschritt in der Akutbehandlung von Schizophrenie und Agitiertheit im Zusammenhang mit bipolaren Störungen in den letzten zehn Jahren darstellen.

BXCL501 ist ein nicht erforschtes, geschütztes, oral gelöstes Dexmedetomidin (Dexmedetomidin)-Filmpräparat; Dexmedetomidin ist ein selektiver α2a-Rezeptor-Agonist, der klinisch als intravenöses Präparat zur Behandlung von Agitiertheit und Opioid-Entzugssymptomen verwendet wird. BioXcel ist der Ansicht, dass BXCL501 möglicherweise auf einen kausalen Erregungsmechanismus abzielt. Anti-Agitiertheitswirkungen wurden in mehreren klinischen Studien zu verschiedenen neuropsychiatrischen Erkrankungen beobachtet, einschließlich schizophreniebedingter Agitiertheit (SERENITY I) und bipolarer störungsbezogener Agitiertheit (SERENITY II), Demenz-bedingter Agitiertheit (TRANQUILITY).

Zuvor hat die US-amerikanische FDA BXCL501 einen Breakthrough Drug Designation (BTD) für die akute Behandlung von demenzbedingter Agitiertheit und einen Fast-Track-Designation (FTD) für die akute Behandlung von Agitiertheit in Verbindung mit Schizophrenie, bipolarer Störung und Demenz erteilt.

Wirkungsmechanismus von BXCL501

Agitiertheit ist ein häufiges und schwer zu kontrollierendes Symptom, das mit einer Vielzahl von neuropsychiatrischen Erkrankungen verbunden ist, einschließlich Schizophrenie und bipolarer Störung Typ I und Typ II. Heutzutage ist Agitation immer noch eine wachsende medizinische Belastung. Es wird geschätzt, dass allein an diesen beiden Krankheiten in den Vereinigten Staaten etwa 9 Millionen erwachsene Patienten leiden, und mehr als 3 Millionen Menschen leiden jedes Jahr unter Agitiertheit. Im Durchschnitt erleiden Patienten mit diesen Erkrankungen jedes Jahr mehr als ein Dutzend Anfälle, von denen die meisten Medikamente benötigen.

Frühzeitiges Erkennen und rechtzeitiges Eingreifen zur Reduzierung von Agitiertheit sind unerlässlich, um eine Eskalation der Symptome und das Auftreten von Aggression zu vermeiden. Expertenkonsens-Leitlinien für bewährte Verfahren schlagen vor, dass Agitiertheit mit Verhaltenssedierungstechniken, Sprachentspannung und Medikamenten kombiniert werden sollte, die der Patient freiwillig und ohne Zwang akzeptiert, und das Ziel der Pharmakologie ist GG-Sedierung, aber keine übermäßige Sedierung." Eine nicht-invasive Behandlung, die eine schnelle und anhaltende Linderung der Symptome bewirken kann, kann dazu beitragen, teure und traumatische Zwangsmaßnahmen wie körperliche Zurückhaltung und Isolation zu vermeiden, die zu Krankenhauseinweisungen und längeren Aufenthalten führen können.

Dexmedetomidin-chemische Struktur (Bildquelle: wikidata.org)

BXCL501 NDA wird durch Daten aus 2 randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppen-Phase-3-Studien (SERENITY I und SERENITY II) gestützt. In diesen beiden Studien wurde BXCL501 separat zur akuten Behandlung von Schizophrenie und bipolarer Störung Typ I und Typ II im Zusammenhang mit Agitiertheit untersucht. In diesen beiden Studien wurde BXCL501 gut vertragen und erreichte die primären und sekundären Endpunkte sowohl bei 120 µg als auch bei 180 µg Dosen, was darauf hinweist, dass es in mehreren Agitationsskalen im Vergleich zu Placebo statistisch signifikant und im Vergleich zum Ausgangswert war. Schnelle und nachhaltige Verbesserung.

Vimal Mehta, CEO von BioXcel, sagte:"Die Einreichung der NDA ist ein wichtiger Meilenstein in unserem Ziel, Millionen von Patienten mit Schizophrenie und bipolarer Störung neue Behandlungsoptionen zu bieten. Wir glauben, dass eine Zulassung von BXCL501 eine signifikante Verbesserung der aggressiven Pflege und des Managements dieser Patienten darstellt und das Potenzial hat, die Belastung für Ärzte und Pflegepersonal zu verringern. Während die FDA unsere NDA überprüft, werden wir weiterhin unsere umfassende Geschäftsstrategie umsetzen, um sicherzustellen, dass wir gut abschneiden. Bringen Sie BXCL501 Patienten und Gesundheitsdienstleistern in den ganzen USA an, um wichtige ungedeckte medizinische Bedürfnisse im Bereich der Radikaltherapie zu decken."