Spanien hat erfolgreich eine neue Art von Nanomedizin zur Behandlung der Fabry-Krankheit entwickelt

Kürzlich haben Forscher des Barcelona Institute of Material Science (ICMAB-CSIC) des spanischen Obersten Forschungsrates (CSIC) erfolgreich ein neues Medikament zur Behandlung von Fabry entwickelt.

Die Fabry-Krankheit ist eine seltene Krankheit, eine erbliche lysosomale Speicherkrankheit, die durch Mutationen im GLA-Gen verursacht wird, das für α-Galactosidase A (α-Gal A) kodiert. Die Krankheit kann kardiovaskuläre und zerebrovaskuläre Komplikationen und Nierenversagen sowie schwere Schmerzepisoden verursachen. Laut Statistik leiden 2,6 Menschen pro 10.000 Menschen in EU-Ländern an Morbus Fabry.

Das von Xixin entwickelte Nano-Medikament heißt&"NanoGLA GG". Studien haben gezeigt, dass das neue Medikament eine bessere klinische Wirksamkeit aufweist als die derzeit zur Behandlung der Fabry-Krankheit zugelassene Enzymersatztherapie. Gleichzeitig hat es auch die Vorteile niedrigerer Kosten und einer Verbesserung der Lebensqualität der Patienten.

Das Medikament ist das Forschungsergebnis des&"Smart4Fabry GG"; Projekt im Jahr 2017 in Europa gestartet. Die Forschung und Entwicklung des Projekts wurde mit 5,8 Millionen Euro aus dem&"Horizon 2020 GG" der Europäischen Union finanziert. Programm. Derzeit wurde das Medikament vom Orphan Drug Products Committee (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen.