STM: Die genetische Veränderung von Stammzellen kann Diabetes verbessern

Einer kürzlich durchgeführten Studie zufolge verwendeten die Forscher Zellen, die aus der Haut eines Patienten mit seltenem insulinabhängigem Diabetes mellitus (Wolfram-Syndrom) extrahiert wurden, um pluripotente Stammzellen zu induzieren und in insulinsekretierende Zellen umzuwandeln. Das Bearbeitungswerkzeug CRISPR-Cas 9 korrigiert die genetischen Defekte, die das Syndrom verursachen. Sie implantierten diese Zellen dann in Mäuse und heilten den Diabetes der Mäuse. 0010010 # 39;

Diese Forschung von Forschern der Medizinischen Fakultät der Universität von Washington in St. Louis legt nahe, dass die CRISPR-Cas 9 -Technologie als leistungsstarke Waffe für die Behandlung von Diabetes, insbesondere Diabetes, der durch eine einzelne Genmutation verursacht wird, dienen kann. Die Studie wurde online im April 22 in der Zeitschrift Science Translational Medicine veröffentlicht.

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Patienten mit Wolfram-Syndrom entwickeln im Kindes- oder Jugendalter Diabetes und benötigen schnell eine Insulinersatztherapie, die täglich mehrere Insulininjektionen erfordert. Die meisten Patienten haben Seh- und Gleichgewichtsstörungen und andere Probleme. Bei vielen Patienten kann das Syndrom zum frühen Tod führen.

0010010 quot; Dies ist das erste Mal, dass CRISPR zur Reparatur von Diabetes verwendet wird, der durch einen genetischen Defekt verursacht wird. 0010010 quot; sagte der Co-Ermittler Dr. Jeffrey R. Millman, ein Assistenzprofessor für Medizin und biomedizinische Technik an der University of Washington.

Das Wolfram-Syndrom wird durch Mutationen in einem einzelnen Gen verursacht, daher hoffen die Forscher zu verstehen, dass durch die Kombination der Stammzellentechnologie mit CRISPR Diabetes, der durch Mutationen verursacht wird, korrigiert werden kann.

Vor einigen Jahren entdeckten Millman und Kollegen, wie menschliche Stammzellen in Betazellen der Bauchspeicheldrüse umgewandelt werden können. Die Forscher haben eine neue Technologie entwickelt, mit der menschliche Stammzellen effektiver in Betazellen umgewandelt werden können, die einen ziemlich guten Effekt auf die Kontrolle des Blutzuckers haben.

In dieser Studie haben sie zusätzliche Schritte unternommen, um diese Zellen aus Patienten zu extrahieren und CRISPR-Cas {{1}} Gen-Editing-Tools für diese Zellen zu verwenden, um die genetischen Mutationen zu korrigieren, die das Wolfram-Syndrom (WFS 1 verursacht haben) ). Die Forscher verglichen diese geneditierten Zellen dann mit insulinsekretierenden Beta-Zellen aus derselben Stammzellcharge, die nicht mit CRISPR bearbeitet worden war.

Der Autor implantierte CRISPR-editierte Zellen durch subkutane Implantation in Mäuse mit Diabetes. Die Ergebnisse zeigten, dass Diabetes schnell verschwand und der Blutzuckerspiegel des Tieres während der sechsmonatigen Überwachung normal blieb. In Reichweite. Im Gegensatz dazu hatten Mäuse, die unbearbeitete Beta-Zellen erhielten, immer noch Diabetes.

In Zukunft kann die Verwendung von CRISPR zur Korrektur bestimmter Mutationen in Betazellen Menschen mit Diabetes helfen, die durch mehrere genetische und Umweltfaktoren verursacht werden. 0010010 quot; Wir freuen uns, dass wir diese beiden Technologien kombinieren und CRISPR zur Korrektur verwenden können genetische Defekte, 0010010 quot; Millman sagte: 0010010 "Tatsächlich haben wir festgestellt, dass sich die korrigierten Beta-Zellen nicht von denen unterscheiden, die aus den Stammzellen gesunder Menschen ohne Diabetes stammen. 0010010 "

Die Forscher sagten, dass in Zukunft der Prozess der Herstellung von β-Zellen aus Stammzellen einfacher werden sollte. Zum Beispiel haben Wissenschaftler weniger invasive Methoden entwickelt, um induzierte pluripotente Stammzellen aus dem Blut herzustellen - sie arbeiten an der Entwicklung von Stammzellen aus Urinproben. (von Bioon.com)