Die EU gewährte beschleunigte Bewertung von Ganaxolon: Behandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit CDKL5-Mangel (CDD)!

Marinus Pharma ist ein Pharmaunternehmen, das sich der Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung von Epilepsieerkrankungen verschrieben hat. Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Antrag auf beschleunigte Bewertung seines Hauptwirkstoffkandidaten Ganaxolon zur Behandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit CDKL5-Mangel (CDD) genehmigt hat. Es handelt sich um eine seltene erbliche Epilepsie.

Wenn von einem pharmazeutischen Produkt erwartet wird, dass es erhebliche Vorteile für die öffentliche Gesundheit und therapeutische Innovation hat, gewährt der CHMP eine beschleunigte Bewertung. Sobald der Antrag auf Marktzulassung (MAA) eingereicht und verifiziert wurde, kann die beschleunigte Bewertung die Überprüfungszeit von 210 Tagen auf 150 Tage verkürzen.

Anfang August reichte Marinus bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) einen neuen Arzneimittelantrag (NDA) für die Verwendung von Ganaxolon zur Behandlung von CDD-bedingten Anfällen ein. Marinus hat die FDA aufgefordert, eine vorrangige Überprüfung durchzuführen. Die FDA wird vor Ende des dritten Quartals 2021 ein Benachrichtigungsschreiben zur NDA-Einreichung ausstellen.

CDKL5-Mangel (CDKL5) ist eine schwere und seltene genetische Erkrankung, die durch Mutationen im cyclinabhängigen kinase-like 5 (CDKL5)-Gen auf dem X-Chromosom verursacht wird. CDD ist gekennzeichnet durch einen frühen Beginn, schwer zu kontrollierende Anfälle und eine stark beeinträchtigte neurologische Entwicklung. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung speziell für CDD.

Chemische Struktur von Ganaxolon

Ganaxolon ist ein positiver allosterischer Modulator von GABAA-Rezeptoren. Derzeit werden intravenöse und orale Präparate entwickelt, um das Behandlungsspektrum von erwachsenen und pädiatrischen Patienten in der Akut- und chronischen Versorgung zu maximieren. Ganaxolon übt antiepileptische und angstlösende Wirkungen aus, indem es auf Synapsen und extrasynaptische GABAA-Rezeptoren einwirkt. Ganaxolon untersucht seit mehr als 2 Jahren verschiedene Indikationen, behandlungsbezogene Dosierungen und Behandlungspläne bei mehr als 1.800 Kindern und erwachsenen Probanden.

Der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Ganaxolon zur Behandlung von CDD-bedingten Anfällen wird durch Daten aus der Phase-3-Studie Marigold unterstützt. Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie, die an 101 Patienten durchgeführt wurde. In der Studie wurde die mediane Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle in der mit Ganaxolon behandelten Gruppe um 30,7 % über 28 Tage reduziert, während die Placebo-Gruppe um 6,9 % reduziert wurde, wodurch der primäre Endpunkt der Studie (p=0,0036) erreicht wurde. In der offenen Erweiterungsstudie Marigold reduzierten Patienten, die mindestens 12 Monate lang Ganaxolon erhielten (n=48), die mediane Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle um 49,6 %. In dieser Phase-3-Studie wurde Ganaxolon im Allgemeinen gut vertragen und seine Sicherheit stimmte mit früheren klinischen Studien überein. Die häufigste Nebenwirkung war Schläfrigkeit.

Kimberly McCormick, Marinus Senior Vice President und Head of Regulatory Affairs, sagte: „Wir glauben, dass die beschleunigte Bewertung der EMA das Potenzial von Ganaxolon bei der Deckung des ungedeckten medizinischen Bedarfs von CDD-Patienten und -Familien unterstreicht. Wir planen, bis Ende des dritten Quartals einen Zulassungsantrag (MAA) einzureichen. ) und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der EMA bei der Prüfung des Antrags durch die EMA. Im Falle einer Zulassung wird uns unsere Zusammenarbeit mit Orion dabei unterstützen, Ganaxolon so schnell wie möglich auf den europäischen Markt zu bringen, um CDD-Patienten zu helfen.&Zitat;