Das erste wöchentliche Wachstumshormon Skytrofa, das in den USA auf den Markt kommt

Das dänische biopharmazeutische Unternehmen Ascendis Pharma hat kürzlich die Einführung von Skytrofa (Lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei-Wachstumshormon) auf dem US-amerikanischen Markt bekannt gegeben, einem langwirksamen Wachstumshormon, das einmal wöchentlich zur Behandlung von Kindern injiziert wird' s Wachstumshormonmangel GHD, insbesondere: pädiatrische Patienten ab 1 Jahr mit einem Körpergewicht von mindestens 11,5 kg (25,4 Pfund) und Wachstumsstörungen aufgrund unzureichender Sekretion von endogenem Wachstumshormon (GH). VISEN Pharmaceuticals besitzt die exklusive Lizenz von Skytrofa in Greater China und führt derzeit klinische Phase-3-Studien mit dem Produkt durch.

Wachstumshormonmangel im Kindesalter (GHD) ist eine schwere und seltene Erkrankung, die durch eine unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormonen durch die Hypophyse verursacht wird. Kinder mit GHD sind nicht nur kleinwüchsig, sondern haben auch Stoffwechselanomalien, psychosoziale Herausforderungen, kognitive Defizite und eine schlechte Lebensqualität. Seit Jahrzehnten besteht der Standard bei der Behandlung von GHD darin, hGH einmal täglich subkutan zu injizieren, um das Wachstum und die metabolischen Wirkungen zu verbessern. Für Pflegepersonal und Patienten ist die Behandlungsbelastung durch tägliche Injektionen hoch, was zu einer schlechten Compliance führen und die Gesamtbehandlungswirkung verringern kann.

Skytrofa wurde im August dieses Jahres von der US-amerikanischen FDA zugelassen. Es ist das erste und einzige wöchentliche Wachstumshormonprodukt zur Behandlung von GHD bei Kindern. ) ist auch das erste von der FDA zugelassene Produkt, das die TransCon-Technologie verwendet. Die Zulassung umfasst neue Skytrofa®-Autoinjektoren und -Patronen, die es Familien ermöglichen, Medikamente bis zu 6 Monate nach der Entnahme aus dem Kühlschrank bei Raumtemperatur aufzubewahren. Durch die Umstellung auf einmal wöchentliche Injektionen wird erwartet, dass Patienten, die zuvor einmal täglich injiziert haben, die Anzahl der Injektionstage pro Jahr um 86 % reduzieren.

Skytrofa ist ein lang wirkendes Prodrug des menschlichen Wachstumshormons (hGH), das einmal wöchentlich verabreicht wird, und das von ihm freigesetzte Wachstumshormon (Somatropin) ist das gleiche wie das Wachstumshormon im einmal täglich einzunehmenden Wachstumshormonprodukt. Klinische Daten zeigen, dass Skytrofa im Vergleich zu einmal täglich einzunehmenden Wachstumshormonprodukten eine höhere annualisierte Wachstumsrate (AHV) in Woche 52 aufweist und eine ähnliche Sicherheit und Verträglichkeit aufweist.

In Bezug auf neue GHD-Medikamente wurde im September 2020 Novo Nordisk's einmal wöchentlich wirkende langwirksame Wachstumshormonderivate Sogroya (Somapacitan-Beco) von der US-amerikanischen FDA zur Behandlung von GHD bei Erwachsenen zugelassen . Sogroya ist die erste Therapie mit menschlichem Wachstumshormon (hGH) zur Behandlung von GHD bei Erwachsenen, die nur einmal wöchentlich subkutane Injektionen erfordert, während andere von der FDA zugelassene hGH-Präparate täglich injiziert werden müssen. Sogroya wird aus natürlichem hGH modifiziert, um seine Bindung an das Plasmaprotein Albumin (Albumin) zu verstärken, wodurch es für eine einmal wöchentliche Dosierung geeignet ist. Derzeit entwickelt Sogroya auch eine Behandlung für GHD bei Kindern.

Skytrofa (TransCon hGH) ist das weltweit's einzige Prodrug für menschliches Wachstumshormon, das mit der patentierten Technologie von"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)" entwickelt wurde. Der Wirkmechanismus des Medikaments&unterscheidet sich von den langwirksamen Wachstumshormonanaloga anderer Technologie &. Es kann die Freisetzung von unmodifiziertem und aktivem menschlichem Wachstumshormon im menschlichen Körper für 7 Tage sicherstellen, wodurch sichergestellt wird, dass die Gewebeverteilung des aktiven menschlichen Wachstumshormons im Körper mit dem einmal täglichen rekombinanten Wachstumshormon (rhGH) übereinstimmt. In den Vereinigten Staaten und in Europa wurde TransCon hGH für die Behandlung von GHD die Orphan Drug Designation (ODD) zuerkannt.

höhenforschungsergebnisse

Die FDA hat Skytrofa für die Behandlung von GHD bei Kindern zugelassen, basierend auf den Ergebnissen der internationalen Phase-3-Höhenstudie. Dies ist eine randomisierte, offene, positiv kontrollierte Studie an 161 neu behandelten Kindern mit GHD, in der Skytrofa einmal wöchentlich mit einem Somatropin-Produkt (GenotropinGHD) einmal täglich verglichen wird.

Die Ergebnisse zeigten, dass die Studie den primären Endpunkt erreichte: In Woche 52 war Skytrofa dem täglichen hGH nicht unterlegen und besser als das tägliche hGH in Bezug auf die annualisierte Wachstumsrate (AHV, Einheit: cm/Jahr) und hatte ein ähnliches Sicherheitsgeschlecht. Die spezifischen Daten sind, dass bei der Analyse der Kovarianz (ANCOVA) Intention-to-treat-Gruppe der AHV in der Skytrofa-Behandlungsgruppe 11,2 cm/Jahr und die tägliche hGH-Gruppe 10,3 cm/Jahr betrug (der Unterschied zwischen den beiden Gruppen : 0,9 cm/Jahr, 95 %-KI: 0,2-1,50).

Es ist erwähnenswert, dass bei jeder Nachuntersuchung der AHV der Skytrofa-Behandlungsgruppe höher war als der der täglichen hGH-Behandlungsgruppe und der Behandlungsunterschied ab der 26. Woche (einschließlich der 26. Woche) statistisch signifikant war. Der Anteil der Patienten mit schlechtem Ansprechen (AHV< 8,0="" cm/jahr)="" in="" der="" skytrofa-behandlungsgruppe="" und="" der="" täglichen="" hgh-behandlungsgruppe="" betrug="" 4%="" bzw.="" 11%.="" alle="" in="" der="" studie="" durchgeführten="" sensitivitätsanalysen="" unterstützen="" die="" hauptergebnisse="" und="" zeigen="" die="" robustheit="" dieser="">