Die US-amerikanische FDA genehmigt Vertex für klinische Tests einer vollständig differenzierten Inselzelltherapie aus Stammzellen!

Vertex Pharmaceuticals gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine neue Anwendung für klinische Arzneimittelstudien (IND) genehmigt hat, mit der das Unternehmen klinische Studien mit VX-880 einleiten kann. VX-880 ist eine aus Stammzellen stammende, vollständig differenzierte Inselzelltherapie zur Behandlung von Typ-1-Diabetes (T1D).

Vertex plant, im ersten Halbjahr 2021 eine einarmige, offene klinische Phase-1/2-Studie mit VX-880 zur Behandlung von Patienten mit Typ-1-Diabetes (T1D) mit eingeschränktem Hypoglykämiebewusstsein und schwerer Hypoglykämie einzuleiten. In der Studie werden die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Dosen von VX-880 bewertet, und ungefähr 17 Patienten werden an dieser klinischen Studie teilnehmen.

Dr. Bastiano Sanna, Executive Vice President und Leiter der Zell- und Gentherapie bei Vertex, sagte: „Anlässlich des 100. Jahrestages der Entdeckung von Insulin in diesem Jahr freuen wir uns sehr, die erstklassige Zelltherapie in vorstellen zu können die Klinik, die das Potenzial hat, T1D zu nützen. Patienten haben einen bedeutenden Einfluss. Wir freuen uns darauf, unser klinisches Programm zu starten und unsere einzigartige Methode zur Verwendung von vollständig differenziertem Insulin aus Stammzellen zur Herstellung von Inselzellen zu testen, um die zerstörten Inselzellen bei Patienten mit Typ-1-Diabetes zu ersetzen."

Typ-1-Diabetes (T1D) wird durch die Autoimmunzerstörung von Insulin produzierenden Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse verursacht, was zu einer verminderten Insulinsekretion und einer beeinträchtigten Blutzuckerkontrolle führt. Ein Mangel an Insulin kann zu einer abnormalen Verarbeitung von Nährstoffen durch den Körper führen, was zu einem hohen Blutzuckerspiegel führen kann. Hoher Blutzucker kann zu diabetischer Ketoazidose führen, die im Laufe der Zeit zu Komplikationen wie Nierenerkrankungen / -versagen, Augenerkrankungen (einschließlich Sehverlust), Herzerkrankungen, Schlaganfall, Nervenschäden und sogar zum Tod führen kann. Aufgrund der Einschränkungen und der Komplexität des Insulinabgabesystems ist es für T1D-Patienten schwierig, ein Gleichgewicht bei der Blutzuckerkontrolle zu erreichen und aufrechtzuerhalten. Hypoglykämie ist immer noch ein entscheidender limitierender Faktor beim Blutzuckermanagement. Eine schwere Hypoglykämie kann zu Bewusstlosigkeit, Koma, Krampfanfällen, Verletzungen und sogar zum Tod führen. Neben der Insulintherapie gibt es derzeit nur begrenzte Möglichkeiten zur Behandlung von T1D.

VX-880 (früher bekannt als STx-02) ist eine allogene, von menschlichen Stammzellen abgeleitete Inselzelltherapie. Derzeit ist geplant, T1D-Patienten mit eingeschränktem Hypoglykämiebewusstsein und schwerer Hypoglykämie zu untersuchen. VX-880 hat das Potenzial, die Fähigkeit des Körpers wiederherzustellen, den Blutzuckerspiegel zu regulieren, indem die Funktion der Inselzellen (einschließlich der Insulinproduktion) wiederhergestellt wird.

Die klinischen Studien mit VX-880 umfassen die Infusion vollständig differenzierter funktioneller Pankreasinselzellen und eine kombinierte immunsuppressive Langzeittherapie zum Schutz der Pankreasinselzellen vor Immunabstoßung.