Die US-amerikanische FDA hat Jelmyto (Mitomycin) mit einer vollständigen Remissionsrate von 58% zugelassen

UroGen Pharmaceuticals hat kürzlich bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die pelelonekale Gelpräparation von Jelmyto (Mitomycin) schnell zugelassen hat. Dies ist ein erstklassiges Medikament zur Behandlung von minderwertigen oberen Urothelkarzinomen bei Erwachsenen (LG-UTUC) ). Jelmyto wurde im Rahmen eines Prioritätsprüfungsverfahrens zugelassen und erhielt zuvor eine Breakthrough Drug Qualification (BTD). Es ist erwähnenswert, dass Jelmyto die erste und einzige nicht-chirurgische Behandlungsoption ist, die für die Behandlung von LG-UTUC zugelassen ist.

Jelmyto besteht aus Mitomycin (einem Chemotherapeutikum) und einem sterilen Gel, das unter Verwendung der proprietären RTGel ™ -Technologie mit langsamer Freisetzung von UroGen&# 39 entwickelt wurde. Das Medikament wurde entwickelt, um Harnwegsgewebe für lange Zeit Mitomycin auszusetzen und so die Behandlung von Tumoren mit nicht-chirurgischen Mitteln zu ermöglichen.

Diese Meilensteingenehmigung basiert auf den positiven Ergebnissen des Phase-III-OLYMPUS-Tests. Die Studie zeigte, dass Jelmyto bei erwachsenen LG-UTUC-Patienten eine klinisch signifikante Ausrottung der Krankheit erreichte: Die vollständige Ansprechrate lag bei 58%, und die mittlere Ansprechdauer (DOR) war noch nicht erreicht. Diese Daten legen nahe, dass Jelmyto für den seltenen und schwer zu behandelnden Krebspatienten LG-UTUC eine wirksame, nierenhaltende Behandlungsoption bietet.

Die Ergebnisse dieser Studie umfassen: (1) In der Intention-to-Treat-Population und der Untergruppe von Personen, die bei der Diagnose als nicht funktionsfähig eingestuft wurden, betrug die vollständige Rücklaufquote (CR, primärer Endpunkt) {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Zum 1 {{4} - Monatszeitpunkt für die Bewertung der Remissionsdauer befanden sich 1 9 Patienten noch im CR-Status , 7 Patienten hatten ein erneutes Auftreten der Krankheit und 9 Patienten verfolgten weiterhin 1 {{4} - monatliche Remissionsdaten. (3) Die anhaltende Rate von 1 {{4} - monatlicher Remission, bewertet durch Kaplan-Meier-Analyse, betrug 84% (basierend auf Zwischendaten). (4) Die häufigsten Nebenwirkungen (GG gt; {{4} 0%) sind Harnleiterobstruktion, Rückenschmerzen, Harnwegsinfektion, Hämaturie, Niereninsuffizienz, Müdigkeit, Übelkeit, Bauch Schmerzen, Dysurie und Erbrechen. Die meisten unerwünschten Ereignisse sind leicht bis mittelschwer. Es kann mit vorhandenen Behandlungsmethoden kontrolliert werden und es sind keine behandlungsbedingten Todesfälle aufgetreten.

LG-UTUC ist ein seltener Krebs, der in den oberen Harnwegen, Harnleitern und Nieren auftritt. In den Vereinigten Staaten gibt es jedes Jahr ungefähr 6000-7000 neue oder rezidivierte LG-UTUC-Patienten. Die Anatomie des Harnsystems ist komplex und die Behandlung schwierig. Gegenwärtige Versorgungsstandards umfassen mehrere Operationen, und die meisten Patienten benötigen eine radikale Nephroureterektomie, einschließlich der Entfernung des Beckens, der Niere, des Ureters und der Blasenmanschette. Die Behandlung wird dadurch erschwert, dass LG-UTUC am häufigsten bei Patienten über 70 Jahren auftritt. Diese Patienten haben möglicherweise bereits eine eingeschränkte Nierenfunktion und können aufgrund einer größeren Operation weitere Komplikationen erleiden.

Seth Lerner, MD, Chefforscher der OLYMPUS-Studie und Professor für Urologie am Baylor College of Medicine in Texas, sagte:" Radikale Nephroureterektomie ist mit einer verminderten Nierenfunktion und anderen Komplikationen verbunden. Jelmyto wird für diejenigen verantwortlich sein, die möglicherweise radikale Nieren benötigen. Patienten, die mit einer Ureterektomie behandelt werden, bieten eine neue nicht-chirurgische Behandlung an. Diese neuartige, minimalinvasive, nierenhaltende Behandlung kann die Behandlung von niedriggradigem oberen Urothelkrebs verändern und den Patienten helfen, Operationen und Langzeitkomplikationen im Zusammenhang mit Nierenverlust zu vermeiden."

Andrea Maddox-Smith, CEO des Bladder Cancer Advocacy Network, sagte:" Seit Jahrzehnten hat die Behandlung des niedriggradigen oberen Urothelkarzinoms (LG-UTUC) nur geringe Fortschritte gemacht. Patienten mit chirurgisch entfernten Nieren bringen eine Änderung des Behandlungsmodells mit sich. Wir empfehlen die FDA-Zulassung für Jelmyto. LG-UTUC betrifft ältere Patienten ernsthaft. Viele von ihnen haben die Krankheit bekämpft und wollten immer eine nicht-chirurgische Option."