Die US-amerikanische FDA hat Livmarli zugelassen: das erste Medikament zur Behandlung von cholestatischem Pruritus im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung seltener Lebererkrankungen verschrieben hat. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Lösung zum Einnehmen von Livmarli (Maralixibat) zugelassen hat, die einmal täglich zur Behandlung von Cholestase bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von ≥ 1 Jahr oral eingenommen wird. Juckreiz. ALGS ist eine seltene erbliche Lebererkrankung, von der 2000-2500 Kinder in den Vereinigten Staaten betroffen sind.

ALGS wird durch abnormale Gallengänge verursacht, die zu einer fortschreitenden Lebererkrankung führen können. Abnorme oder verengte Gallengänge können zu Cholestase führen, und Gallensäuren sammeln sich in der Leber an, was zu Entzündungen und Leberschäden führen kann und die Leber daran hindert, richtig zu funktionieren. Die Cholestase von ALGS ist mit Juckreiz verbunden. Juckreiz ist eines der häufigsten und schwersten Symptome im Zusammenhang mit ALGS und auch eine der häufigsten Indikationen für eine Lebertransplantation bei Patienten mit ALGS.

Es ist erwähnenswert, dass Livmarli das erste und einzige Medikament ist, das für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz von ALGS zugelassen ist, was eine bedeutende Änderung des Behandlungsmodells von ALGS mit sich bringen wird. Livmarli wurde in einem vorrangigen Überprüfungsverfahren zugelassen. Zuvor hat die FDA Livmarli den Status für seltene pädiatrische Erkrankungen (RPDD) und den Durchbruch für Arzneimittel (BTD) für die Behandlung von ALGS erteilt.

Neben der Zulassung von Livmarli hat die FDA Mirum auch einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgestellt, um das Unternehmen für seine herausragenden Beiträge zur Entwicklung neuer Medikamente für seltene Krankheiten zu belohnen. Dieses PRV kann für die vorrangige Prüfung nachfolgender neuer Arzneimittelanträge eingelöst und verkauft oder übertragen werden.

Der Wirkstoff von Livmarli Lösung zum Einnehmen ist Maralixibat, ein oral verabreichter ilealer Gallensäuretransporter (IBAT)-Inhibitor mit minimaler Resorption. ALGS ist eine seltene Lebererkrankung und es gibt keine anerkannte Behandlung, daher besteht ein großer und dringender medizinischer Bedarf. Die Marktzulassung von Livmarli wird die allererste medikamentöse Behandlungsoption für diese verheerende Krankheit bringen, einen sinnvollen Behandlungsplan bereitstellen und letztendlich die Notwendigkeit einer Lebertransplantation reduzieren.

Die FDA hat Livmarli auf der Grundlage wichtiger ICONIC-Studien und 5-Jahres-Daten aus unterstützenden Studien zugelassen. Diese Daten zusammen bilden eine starke Evidenz für Livmarli zur Behandlung von 86 ALGS-Patienten. Daten aus der ICONIC-Studie zeigten, dass nach der Behandlung mit Livmarli der Pruritus der Patienten statistisch signifikant reduziert (p< 0,0001)="" und="" andere="" marker="" für="" eine="" cholestatische="" lebererkrankung="" verbessert="">