Die US-amerikanische FDA genehmigte die ersten Cysteamin-Augentropfen Cystadrops: die Behandlung von Augenmanifestationen bei Cystineose

Recordati Rare Diseases gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Cystadrops (Cysteamin-Augentropfen, 0,37%) zugelassen hat. Cystadrops ist ein neuer viskoser Augentropfen, der Cystinkristallablagerungen in der Hornhaut von Patienten mit Cystinose abbauen kann.

Cystadrops können die Ablagerung von Cystinkristallen in der Hornhaut erheblich reduzieren. Es ist der erste und einzige von der FDA zugelassene Cysteamin-Augentropfen, der viermal täglich verabreicht wird. Die Cystin-Speicherkrankheit ist eine seltene angeborene Krankheit, bei der sich Cystinkristalle im gesamten Körper ansammeln, große Gewebe- und Organschäden verursachen und die Augen stark beeinträchtigen.

Andrea, CEO von Recordati, sagte: „Patienten mit Cystin-Speicherkrankheit und ihre Pflegekräfte müssen täglich mehrere Medikamente einnehmen. Um die tägliche Belastung zu verringern, hat sich Recordati dazu verpflichtet, eine neue Formulierung für viskose Augentropfen zur Behandlung von Hornhaut-Cystin-Kristallen zu entwickeln. Wir freuen uns sehr, amerikanischen Patienten Cystadrops anbieten zu können. Dies ist die erste von der US-amerikanischen FDA zugelassene Cysteamin-Augentropfenformel. Es wird tatsächlich 4 Mal am Tag verwendet, um Hornhautkristalle zu reduzieren."

Clinton Moore, Präsident des Cystinosis Research Network, sagte:&"Cystinosis ist eine komplexe Krankheit. Früherkennung und rechtzeitige Behandlung sind wichtig, um die Entwicklung und das Fortschreiten der Symptome zu verlangsamen. In der Vergangenheit In den letzten Jahrzehnten haben Verbesserungen bei der Behandlung von Cystin-Speicherkrankheiten zu einer Erhöhung der Lebenserwartung geführt. Trotz dieser Fortschritte sind die Augenmanifestationen dieser Krankheit ein ständiger Kampf für die Patienten. Patienten mit Azidose reagieren empfindlich auf Licht, Beschwerden und Schmerzen in ihren Augen. Sie tragen oft sogar drinnen eine Sonnenbrille und versuchen, mit den täglichen Aktivitäten wie Schule und Arbeit Schritt zu halten."

Cystadrops ist eine viskose oder viskose Cystin-depletierende ophthalmische Lösung zur Behandlung der Ablagerung von Hornhaut-Cystin-Kristallen bei Erwachsenen und Kindern mit Cystin-Speicherkrankheit. Die Cystin-Speicherkrankheit ist eine komplexe und seltene Krankheit, bei der Patienten und Pflegekräfte täglich eine Vielzahl verschiedener Medikamente einnehmen müssen. Cystadrops ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Cysteamin-Augentropfenformulierung, die im Wachzustand viermal täglich angewendet wird. Cystadrops können nach dem Öffnen bis zu 7 Tage bei Raumtemperatur gelagert werden.

Die Zulassung von Cystadrops durch die FDA&wird durch Daten aus zwei klinischen Studien gestützt. Patienten in beiden klinischen Studien erhielten Cystadrops mit einer mittleren Häufigkeit von 4-mal täglich.

- In einer offenen, randomisierten, kontrollierten zweiarmigen multizentrischen Phase-3-Studie gab es 15 Patienten in der Cystadrops-Gruppe. In-vivo-Konfokalmikroskopie (IVCM) wurde verwendet, um die Abnahme der Hornhaut-Cystin-Kristalldichte zu bewerten. Die Daten zeigten, dass in der Cystadrops-Gruppe der IVCM-Gesamtwert aller Hornhautschichten vom Ausgangswert bis zum 90. Behandlungstag um 40% abnahm.

—— In der offenen klinischen Phase-1 / 2a-Studie zur adaptiven Dosisreaktion erhielten 8 Patienten eine Cystadrops-Behandlung. Die Daten zeigen, dass die Wirksamkeit einer 30% igen Verringerung des gesamten IVCM-Scores von Patienten während des 5-jährigen Studienzeitraums aufrechterhalten werden kann.

Die Sicherheit von Cystadrops wurde in 2 klinischen Studien bewertet. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Augenschmerzen (Kribbeln), verschwommenes Sehen, Augenreizungen (Brennen), rote Augen, Beschwerden an der Augentropfenstelle (klebrige Augen oder klebrige Augenlider), juckende Augen, tränende Augen, Wimpern oder Arzneimittelablagerungen Augen.