Die US-amerikanische FDA genehmigt Hetlioz (Tasimelteon): das erste Medikament gegen das Smith-Maggie-Syndrom (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Hetlioz (Tasimelteon) Kapseln und flüssige Präparate für erwachsene bzw. pädiatrische Patienten zur Behandlung des Smith-Magenis-Syndroms (Smith-Magenis-Syndrom, SMS). ) Verwandte Nachtschlafstörungen.

Es ist erwähnenswert, dass Hetlioz das erste von der US-amerikanischen FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von SMS-Patienten ist. SMS ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung. Sein Unterscheidungsmerkmal ist das&"Inversion GG"; des circadianen Rhythmus, der es SMS-Patienten extrem schwer macht, nachts einzuschlafen. Es wird geschätzt, dass SMS ungefähr 15.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betrifft.

Hetlioz wurde durch ein vorrangiges Überprüfungsverfahren genehmigt. Unter diesen werden Hetlioz-Kapseln sofort in den USA eingeführt, und flüssige Hetlioz-Präparate werden voraussichtlich im ersten Quartal 2021 in den USA eingeführt.

Das Smith-Margilli-Syndrom (SMS) ist eine Entwicklungsstörung, die durch die Deletion eines kleinen Abschnitts des menschlichen 17p-Chromosoms verursacht wird. In selteneren Fällen wird SMS durch eine Punktmutation im RAI1-Gen verursacht, das sich in der fehlenden Region befindet.

Es wird geschätzt, dass in den Vereinigten Staaten die Häufigkeit von SMS bei Neugeborenen 1 / 15.000-25.000 beträgt. SMS wird normalerweise nicht vererbt, sondern aufgrund einer De-novo-Löschung. Menschen mit SMS haben einige physische, psychische und Verhaltensprobleme. Das häufigste Symptom von SMS ist eine schwere Schlafstörung, und das Leben der Patienten und ihrer Familien ist stark gestört.

Tasimelteon-Molekülstruktur (Bildquelle: Chemicalbook.com)

Hetlioz (Tasimelteon) ist ein Melatoninrezeptoragonist. In den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union wurde Hetlioz für die Behandlung von Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Störungen (Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Störung,&", Nicht-24 GG",&"Nicht zugelassen -24") bei Patienten mit totaler Blindheit, und das Medikament ist auch das erste One-Medikament für diese Indikation.

Die Zulassung von Hetlioz&zur Behandlung von nächtlichen Schlafstörungen bei SMS-Patienten basiert auf einer einzigen placebokontrollierten Wirksamkeitsstudie für diese seltene Krankheit. Die Studie untersuchte Erwachsene mit SMS, die Hetlioz-Kapseln einnahmen, und Kinder mit SMS, die flüssige Tetlioz-Formulierungen einnahmen. Die Daten zeigen, dass die Sicherheit von Hetlioz der vorherigen Hetlioz-Studie für Nicht-24-Jährige ähnlich ist und auch bei SMS-Erwachsenen und Kindern ähnlich ist.