Die US-amerikanische FDA genehmigt Isturisa (Osilodrostat), das erste Medikament, das eine übermäßige Cortisolsekretion direkt beseitigt!

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat kürzlich Isturisa® (Osilodrostat, Tablette zum Einnehmen) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Cushing 0010010 # 39; -Syndrom (CS) zugelassen, insbesondere: Hypophysenchirurgie kann nicht durchgeführt werden oder eine Operation wurde durchgeführt. Erwachsene Patienten, die noch krank sind. Das Cushing 0010010 # 39; -Syndrom (CS) ist eine seltene Krankheit, die durch übermäßige Cortisolsekretion durch die Nebennieren verursacht wird. Isturisa ist das erste von der FDA zugelassene Medikament, das die übermäßige Produktion von Cortisol direkt durch Blockierung der 11 β-Hydroxylase und Verhinderung der Cortisol-Biosynthese beseitigt.

Isturisa® liefert 1 mg, 5 mg und 10 mg Filmtabletten. Der Vorteil von Isturisa® besteht darin, dass es den Cortisolspiegel bei erwachsenen CS-Patienten kontrollieren oder normalisieren kann und eine überschaubare Sicherheit bietet, was dieses Produkt zu einer wertvollen Behandlungsoption für CS-Patienten macht.

Isturisa wurde von Novartis entwickelt. Im Juli 2019 verkaufte das Unternehmen drei endokrine Medikamente für 390 Millionen US-Dollar an das italienische Pharmaunternehmen Recordati: Isturisa, zwei Medikamente zur Behandlung der Akromegalie Signifor (Pasireotid-Diaspartat) und langwirksame Medikamente Signifor LAR (Pasireotid) pamoate).

In der Europäischen Union wurde Isturisa im Januar 2020 zur Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms (CS) bei Erwachsenen zugelassen. Der pharmazeutische Wirkstoff von Isturisa® ist Osilodrostat, ein Inhibitor der Cortisolsynthese, der die 11-β-Hydroxylase hemmt, die für den letzten Schritt der Nebennieren-Cortisol-Biosynthese verantwortlich ist. In den USA und der Europäischen Union wurde Isturisa der Orphan Drug Status verliehen.

chemische Strukturformel von Osilodrostat (Quelle: medchemexpress.cn)

Daten aus dem gesamten klinischen Programm zeigen, dass Isturisa den Cortisolspiegel bei den meisten Patienten normalisieren und die verschiedenen klinischen Merkmale und die Lebensqualität der Krankheit verbessern kann, wodurch signifikante klinische Vorteile in Bereichen erzielt werden, in denen die medizinischen Bedürfnisse nicht erfüllt werden. Insbesondere in der LINC-3-Studie war am Ende der 8-wöchigen zufälligen Entzugsperiode (Woche 34) der Anteil der Patienten in der Isturisa-Gruppe, die im normalen Bereich der Kortikosteroide blieben, signifikant höher als in der Placebogruppe (86. {{4}}% vs 29. 4%). Die Kontrolle des Cortisolspiegels ist das Hauptziel von CS-Patienten. In der Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen von Isturisa Nebenniereninsuffizienz, Kopfschmerzen, Erbrechen, Übelkeit, Müdigkeit und Ödeme.

Mary Thanh Hai, MD, amtierende Direktorin des zweiten Raums des FDA-Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung, sagte: 0010010 quot; Die FDA unterstützt die Entwicklung sicherer und wirksamer Behandlungen für seltene Krankheiten. Diese neue Behandlung kann Patienten mit dem Cushing-Syndrom, einer seltenen Krankheit, helfen. Eine übermäßige Cortisolproduktion gefährdet Patienten mit anderen medizinischen Problemen. Dieses Medikament hilft Patienten dabei, normale Cortisolspiegel zu erreichen, und ist eine wichtige Behandlungsoption für Erwachsene mit Morbus Cushing 0010010 # 39. 0010010 quot;

Symptome des CS-Cushing-Syndroms (Bildquelle: omicsonline.org)

Laut Baidu Encyclopedia wird das Cushing 0010010 # 39; -Syndrom (CS) auch als Hypercortisolismus (Hypercortisolismus) bezeichnet. In der Vergangenheit nannten es einige Leute auch das Cushing 0010010 # 39 -Syndrom. Cortisol) erzeugt eine Reihe klinischer Manifestationen, die auch als endogenes Cushing-Syndrom bekannt sind. Das hohe Inzidenzalter liegt zwischen 20 und 40 Jahren, und das Verhältnis von männlicher zu weiblicher Inzidenz liegt bei 1: 3.

Entsprechend seiner Ätiologie kann es in zwei Typen unterteilt werden: ACTH-abhängig und nicht-abhängig. Die Hauptmanifestationen sind Vollmondgesicht, blutiges Aussehen, zentripetale Fettleibigkeit, Akne, violette Streifen, Bluthochdruck, sekundärer Diabetes und Osteoporose. Darüber hinaus kann die Langzeitanwendung von hochdosierten Glukokortikoiden oder der langfristige Alkoholmissbrauch auch klinische Manifestationen verursachen, die dem Cushing 0010010 # 39 -Syndrom ähneln, das als exogen, von Arzneimitteln abgeleitet oder bekannt ist Cushing-ähnliches Syndrom.