Die US-amerikanische FDA hat der Überprüfung von Hetlioz (Melatoninrezeptor-Agonist) Vorrang eingeräumt: dem ersten Medikament gegen das Smith-Maggie-Syndrom (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) zwei vom Unternehmen eingereichte Anträge für das Smith-Magenis-Syndrom (Smith-Magenis-Syndrom, SMS) angenommen und eine vorrangige Prüfung erteilt hat.

Die Anwendung umfasst eine ergänzende neue Arzneimittelanwendung (sNDA) für Hetlioz (Tasimelteon) -Kapseln und eine neue Arzneimittelanwendung (NDA) für flüssige Hetlioz (Tasimelteon) -Formulierungen, die zur Behandlung von SMS-Erwachsenen bzw. Kindern verwendet werden. Die FDA hat das Zieldatum des Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) auf den 1. Dezember 2020 festgelegt.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, Präsident und CEO von Vanda, sagte:&"Die Akzeptanz des Hetlioz-Antrags und die Prioritätsprüfung durch die FDA&sind ein wichtiger Meilenstein, der uns der Bereitstellung einer Schlüsseltherapie für SMS-Patienten näher bringt. Derzeit wurde keine Behandlung genehmigt. SMS-Medikamente, die eine seltene Krankheit sind, betreffen etwa 15.000 Menschen in den Vereinigten Staaten."

Das Smith-Margilli-Syndrom (SMS) ist eine Entwicklungsstörung, die durch die Deletion eines kleinen Abschnitts des menschlichen 17p-Chromosoms verursacht wird. In selteneren Fällen wird SMS durch eine Punktmutation im RAI1-Gen verursacht, das sich in der fehlenden Region befindet.

Es wird geschätzt, dass in den Vereinigten Staaten die Häufigkeit von SMS bei Neugeborenen 1 / 15.000-25.000 beträgt. SMS wird normalerweise nicht vererbt, sondern aufgrund einer De-novo-Löschung. Menschen mit SMS haben einige physische, psychische und Verhaltensprobleme. Das häufigste Symptom von SMS ist eine schwere Schlafstörung, und das Leben der Patienten und ihrer Familien ist stark gestört.

Tasimelteon-Molekülstruktur (Bildquelle: link.springer.com)

Hetlioz (Tasimelteon) ist ein Melatoninrezeptoragonist. In den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union wurde Hetlioz für die Behandlung von Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Störungen (Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Störung,&"; Nicht-24 GG",&"Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Störung" zugelassen. 24") bei Patienten mit totaler Blindheit, dem ersten Medikament, das für diese Indikation verwendet wird.

Derzeit wurde Hetlioz von keiner Regulierungsbehörde für die Behandlung von SMS zugelassen.