Die US-amerikanische FDA gewährte Tyvaso DPI (Treprostinil, Trockenpulverinhalator) vorrangige Überprüfung

United Therapeutics gab vor kurzem bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Zulassungsantrag (NDA) für den Trockenpulverinhalator Tyvaso DPI (inhaliertes Treprostinil) angenommen und eine vorrangige Prüfung gewährt hat. Dieses Produkt wird verwendet, um die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) und die interstitielle Lungenerkrankung im Zusammenhang mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PH-ILD) zu behandeln und die körperliche Leistungsfähigkeit des Patienten zu verbessern.

United Therapeutics hat einen Priority Review Voucher (PRV) für Tyvaso DPI NDA eingereicht, um den FDA-Prüfzyklus zu beschleunigen. Das Unternehmen erwartet, dass die FDA die Überprüfung im Oktober 2021 abschließt. Die FDA erklärte auch, dass sie keine potenziellen Überprüfungsprobleme festgestellt hat.

Tyvaso DPI ist die Trockenpulverformel der nächsten Generation von Tyvaso (Treprostinil, Inhalationslösung), von der erwartet wird, dass sie eine bequemere Verabreichungsmethode bietet als die herkömmliche zerstäubte Tyvaso-Therapie.

Tyvaso Inhalationslösung wurde im Juli 2009 erstmals von der FDA zur Behandlung von Patienten mit pulmonaler Hypertonie (PAH, WHO-Gruppe 1) und zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit zugelassen. Im April dieses Jahres genehmigte die FDA die zweite Indikation von Tyvaso&für die Behandlung von Patienten mit interstitiellem Lungenerkrankungen-bedingter pulmonaler Hypertonie (PH-ILD; WHO-Gruppe 3) zur Verbesserung der Trainingsleistung.

Es ist erwähnenswert, dass Tyvaso die erste und einzige zugelassene Behandlung von PH-ILD in den Vereinigten Staaten ist, was einen Meilenstein auf dem Gebiet der PH-ILD darstellt. PH-ILD ist eine schwere lebensbedrohliche Erkrankung. In der Schlüsselstudie INCREASE verbesserte die Behandlung mit Tyvaso die körperliche Leistungsfähigkeit des Patienten signifikant.

Die chemische Struktur von Treprostinil

Treprostinil ist ein synthetisches Prostacyclin-Mimetikum, das hauptsächlich wirkt, indem es die pulmonalen und systemischen Arterienbetten direkt erweitert und die Thrombozytenaggregation hemmt.

Combination Therapeutics hat eine Vielzahl von Darreichungsformen für Treprostinil auf den Markt gebracht, darunter: Tyvaso (Inhalationslösung), Orenitram (Retardtabletten) und Remodulin (Injektion). Derzeit entwickelt United Therapeutics auch ein Trockenpulver, Tyvaso DPI, das die Trockenpulverformel der nächsten Generation von Tyvaso&ist.

Tyvaso DPI's New Drug Application (NDA) enthält Daten aus der BREEZE-Studie. Die im Januar dieses Jahres veröffentlichten Ergebnisse zeigten, dass die Studie den primären Endpunkt erreichte. Die Daten belegen die Sicherheit und Verträglichkeit von PAH-Patienten, die von Tyvaso (Treprostinil)-Inhalationslösung auf Tyvaso DPI umstellen. Darüber hinaus haben pharmakokinetische (PK) Studien an gesunden Freiwilligen gezeigt, dass die Treprostinil-Expositionsäquivalente zwischen Tyvaso DPI und Tyvaso-Inhalationslösungen vergleichbar sind.

Wenn Tyvaso DPI zugelassen wird, wird erwartet, dass es erhebliche Fortschritte bei der Behandlung von inhaliertem Treprostinil machen wird, was den Vorteil einer bequemen Verabreichung im Vergleich zur bestehenden Tyvaso-Inhalationslösung bietet.