Valrox beginnt Überprüfung in der EU: Behandlung von Hämophilie A

BioMarin Pharmaceuticals gab kürzlich bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) den Zulassungsantrag (MAA) für das Valoctocogen Roxaparvovec (Valrox, BMN270) angenommen hat. Valrox ist eine einmalige Gentherapie, die Erwachsene mit schwerer Hämophilie A durch eine einzige Infusion behandelt. Mit der heutigen Annahme hat die MAA-Überprüfung begonnen, und die Stellungnahmen des CHMP werden voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2022 veröffentlicht.

Valrox hat das Potenzial, die weltweit erste Gentherapie für Hämophilie zu werden. Der Valrox MAA umfasst die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von 134 Patienten, die in die Phase-3-Studie GENEr8-1 aufgenommen wurden. Alle Patienten wurden nach der Valrox-Behandlung mindestens 1 Jahr lang nachbeobachtet. Darüber hinaus enthält der MAA auch Daten aus der laufenden Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie in der Dosiskohorte 6e13vg/kg über 4 Jahre und in der Dosiskohorte 4e13vg/kg über 3 Jahre.

Im Mai dieses Jahres genehmigte die EMA den Antrag von BioMarin&auf beschleunigte Bewertung. Die beschleunigte Bewertung kann möglicherweise den Zeitrahmen für die Überprüfung der Valrox-MAA durch den EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) und den Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) verkürzen. Wenn CHMP und CAT der Meinung sind, dass das Produkt in der EU von großer Bedeutung für die öffentliche Gesundheit ist, insbesondere aus Sicht der therapeutischen Innovation, kommt MAA für eine beschleunigte Bewertung in Frage. Die Bewertung des Zulassungsantrags gemäß dem zentralisierten Verfahren der EMA kann 210 Tage dauern, mit Ausnahme des Zeitstopps, wenn der Antragsteller um zusätzliche Informationen gebeten wird. Auf Antrag können CHMP und CAT den Zeitrahmen auf 150 Tage verkürzen, sofern der Antragsteller ausreichende Gründe für eine beschleunigte Bewertung vorlegt, obwohl ursprünglich für eine beschleunigte Bewertung vorgesehene Anträge während des Überprüfungszeitraums aus verschiedenen Gründen wieder in die Standardverfahren zurückgeführt werden können. Die Entscheidung, die beschleunigte Bewertung zu genehmigen, hat keinen Einfluss auf die endgültige Stellungnahme des CHMP und des CAT, ob die Genehmigung für das Inverkehrbringen genehmigt werden sollte.

Hank Fuchs, MD, Präsident von BioMarin's Global R&D, sagte:"Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der Agentur im Rahmen der EMA' s Bewertung des robusten Valrox MAA-Datensatzes, und wir glauben, dass diese Datensätze die während der vorherigen MAA-Überprüfung festgelegten Anforderungen erfüllen können. Diese kritische Phase-3-Forschung hat die Überlegenheit von Valrox im Vergleich zur Standardbehandlung (präventive Faktor-VIII-Ersatztherapie) bewiesen. Der umfangreiche Datensatz von Valrox wird durch jahrzehntelange wissenschaftliche und klinische Forschung auf dem Gebiet der Gentherapie gestützt. Wir werden weiterhin zum wissenschaftlichen Wissenssystem Beiträge beitragen und unsere Forschungsergebnisse aus Phase 1/2 und Phase 3 nächste Woche auf der Konferenz der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase 2021 (ISTH) veröffentlichen. Wir glauben, dass diese Gentherapie das Potenzial hat, die Behandlung von Typ-A-Hämophilie mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu decken.&Zitat;