Vutrisiran wird in den USA überprüft

Das branchenführende Unternehmen für RNAi-Therapie, Alnylam, gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen neuen Arzneimittelantrag (NDA) für Vutrisiran angenommen hat, eine in der Entwicklung befindliche RNAi-Therapie, die alle 3 Monate zur Behandlung von Erwachsenen subkutan injiziert wird Hereditäres Transthyretin Amyloidose-Polyneuropathie (hATTR-PN). Die FDA hat den 14. April 2022 als Zieldatum des Gesetzes über die Gebühren für verschreibungspflichtige Medikamente (PDUFA) festgelegt. Die FDA hat erklärt, dass sie derzeit nicht plant, im Rahmen der NDA-Überprüfung eine Sitzung des Beratungsausschusses einzuberufen.

Vutrisiran hat in den USA und der Europäischen Union den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von ATTR-Amyloidose und in den USA den Fast Track Designation (FTD) für die Behandlung von hATTR-PN erhalten. Laut den Ergebnissen der HELIOS-A-Studie plant Alnylam auch, im Jahr 2021 Zulassungsantragsunterlagen für Vutrisiran bei der Europäischen Union, Brasilien und Japan einzureichen.

Rena Denoncourt, Vizepräsidentin von Alnylam und Leiterin der TTR-Franchise, sagte:"Wir freuen uns sehr, dass die FDA die NDA von Vutrisiran akzeptiert hat, die auf den Ergebnissen der 9-monatigen Studie von HELIOS-A basiert . Wenn es genehmigt wird, wird es alle 3 Monate ein Produkt sein. Vutrisiran, eine neue Behandlung, die einmal subkutan verabreicht wird, hat das Potenzial, die Manifestationen der Polyneuropathie der Krankheit umzukehren.&Zitat;

Vutrisiran ist eine in der Entwicklung befindliche subkutane RNAi-Therapie zur Behandlung von ATTR-Amyloidose, einschließlich hereditärer (hATTR) und Wildtyp-(wtATTR)-Amyloidose. Vutrisiran kann spezifische Boten-RNA angreifen und zum Schweigen bringen, indem es sie blockiert, bevor Wildtyp- und mutierte Transthyretin-(TTR)-Proteine ​​produziert werden. Vutrisiran wird vierteljährlich (3 Monate) subkutan injiziert, was dazu beitragen kann, die Ablagerung von TTR-Amyloid im Gewebe zu reduzieren, die Entfernung von im Gewebe abgelagertem TTR-Amyloid zu fördern und möglicherweise die Funktion dieser Gewebe wiederherzustellen. vutrisiran verwendet Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc-konjugierte Abgabeplattform, die darauf abzielt, die Wirksamkeit und hohe metabolische Stabilität zu verbessern und seltene subkutane Injektionen zu ermöglichen.

Die hereditäre Transthyretin (hATTR)-Amyloidose ist eine vererbbare degenerative und tödliche Krankheit, die durch Mutationen im TTR-Gen verursacht wird. Das TTR-Protein wird hauptsächlich in der Leber produziert und ist normalerweise ein Träger von Vitamin A. Mutationen im TTR-Gen können eine abnormale Ansammlung von Amyloid verursachen und Körperorgane und -gewebe wie periphere Nerven und das Herz schädigen, was zu einer peripheren sensorischen motorischen Neuropathie führt , autonome Neuropathie und/oder Kardiomyopathie und andere schwer zu behandelnde Krankheitserscheinungen. Die hATTR-Amyloidose stellt mit etwa 50.000 Patienten weltweit einen wichtigen ungedeckten medizinischen Bedarf mit hoher Morbidität und Mortalität dar. Die mediane Überlebenszeit nach der Diagnose beträgt 4,7 Jahre, und Patienten mit Kardiomyopathie haben eine kürzere Überlebenszeit (median 3,4 Jahre).

Alnylam hat ein Medikament, Onpattro (Patisiran), zur Behandlung von hATTR-PN auf den Markt gebracht. Das Medikament wurde im August 2018 von der US-amerikanischen FDA zugelassen und war das erste RNAi-Medikament, das seit der Entdeckung des RNAi-Phänomens vor 20 Jahren zur Vermarktung zugelassen wurde. Es ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit hATTR-PN geeignet.

Onpattro ist ein RNAi-Medikament, das intravenös injiziert und alle 3 Wochen verabreicht wird. Das Medikament wurde entwickelt, um spezifische Boten-RNA (mRNA) anzugreifen und zum Schweigen zu bringen und die Produktion von TTR-Protein zu blockieren, was dazu beitragen kann, die Ablagerung zu reduzieren und die Clearance von TTR-Amyloid in peripheren Geweben zu fördern und die Funktion dieser Gewebe wiederherzustellen.