Die innovative Dreifachtherapie Trikafta von Vertex behandelt erfolgreich Kinder im Alter von 6-11 Jahren in Phase 3 der globalen Studie!

Vertex Pharmaceuticals ist ein weltweit führendes Unternehmen in der Behandlung von Mukoviszidose (CF). Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass eine globale Phase-III-Studie zur Bewertung der Dreifachtherapie Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) zur Behandlung von CF-Kindern im Alter von 6-11 Jahren erfolgreich abgeschlossen wurde. Den Ergebnissen zufolge wird das Unternehmen im vierten Quartal 2020 einen zusätzlichen neuen Arzneimittelantrag (sNDA) bei der US-amerikanischen FDA einreichen und anschließend Anträge bei anderen Regulierungsbehörden auf der ganzen Welt einreichen.

Im Oktober 2019 wurde Trikafta von der US-amerikanischen FDA für die Behandlung von CF-Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation im CfTR-Gen (CfTR) (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) zugelassen, insbesondere: Es gibt 2 F508del-Mutationen (F/F) oder Patienten mit einer F508del-Mutation und einer minimalen funktionellen Mutation (F/MF). Die F508del-Mutation ist die häufigste Mutation, die CF verursacht. Zuvor hat die FDA Trikafta Priorität Überprüfung Qualifikation, Fast-Track-Qualifikation und bahnbrechende Arzneimittelqualifikation (BTD) gewährt.

Dr. Carmen Bozic, Chief Medical Officer von Vertex und Executive Vice President of Global Drug Development and Medical Affairs, sagte: "Unser Ziel ist es, die Behandlungsqualifikationen auf alle Patienten auszuweiten, die von diesem transformativen Medikament profitieren können, bei Kindern im Alter von 6-11 Jahren. Die positiven Ergebnisse der Phase-3-Studie ermöglichen es uns, dieses Ziel einen Schritt weiter zu gehen. Wir freuen uns darauf, in den kommenden Monaten eine sNDA einzureichen und Trikafta jüngeren CF-Patienten zu bringen."

Die Ankündigung ist eine 24-wöchige globale Phase-3-Studie mit offenem Label, die an 66 CF-Kindern im Alter von 6-11 Jahren durchgeführt wurde, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Trikafta zu bewerten. Bei den in die Studie eingeschriebenen Patienten gibt es zwei F508del-Mutationen oder eine F508del-Mutation und eine minimale funktionelle Mutation (F/MF) im CFTR-Gen. Die wichtigsten Endpunkte der Studie sind Sicherheit und Verträglichkeit.

Die Ergebnisse zeigten, dass Trikafta nach 24 Wochen Behandlung im Allgemeinen gut verträglich war und die Sicherheitsdaten mit den in der vorherigen Phase-3-Studie beobachteten Daten übereinstimmten. Darüber hinaus wurden während der 24-wöchigen Behandlung klinisch signifikante Verbesserungen an mehreren sekundären Wirksamkeitsendpunkten beobachtet, einschließlich: vorhergesagte prozentuale Veränderung des erzwungenen Exspirationsvolumens pro Sekunde (ppFEV1), Schweißchlorid und Mukoviszidose-Fragebogen-RevisionVersion (CFQ-R) Atembereichswert, Body-Mass-Index (BMI) und andere Messindikatoren.

Die Studie zeigte, dass das Nutzen-Risiko-Profil von Trikafta bei CF-Kindern im Alter von 6-11 Jahren dem Nutzen-Risiko-Profil der Phase-3-Studie ähnelt, die die Zulassung des Medikaments für CF-Patienten ab 12 Jahren unterstützt.

Mukoviszidose (CF) ist eine seltene, lebensverkürzende genetische Erkrankung, von der weltweit etwa 75.000 Menschen betroffen sind. CF ist eine progressive, Multi-System-Krankheit, die die Lunge betrifft, Leber, Magen-Darm-Trakt, Nebenhöhlen, Schweißdrüsen, Bauchspeicheldrüse, und Fortpflanzungstrakt. CF wird durch einige Mutationen im CFTR-Gen verursacht, die CFTR-Proteinfunktionsdefekte oder -deletionen verursachen. Kinder müssen 2 defekte CFTR-Gene (eines für jedes Elternteil) erben, um CF zu entwickeln.

Obwohl es viele verschiedene Arten von CFTR-Mutationen gibt, die Krankheiten verursachen können, haben die meisten CF-Patienten mindestens eine F508del-Mutation. Diese Mutationen können durch genetische Tests oder Genotypisierung bestimmt werden. Das CFTR-Protein reguliert in der Regel den Ionentransport in der Zellmembran, und Genmutationen können die Zerstörung oder den Verlust der Funktion des Proteinprodukts verursachen. Wenn der Ionentransport in der Zellmembran unterbrochen wird, verdickt sich die Viskosität der Schleimbeschichtung auf bestimmten Organen. Eines der Hauptmerkmale der Krankheit ist die Ansammlung von dickem Schleim in den Atemwegen, was zu Atembeschwerden, chronischen wiederkehrenden Lungeninfektionen und fortschreitenden Lungenschäden führt, die schließlich zum Tod führen. Das mittlere Sterbealter von CF-Patienten liegt anfang 30.

Bisher Vertex hat 4 CF-Medikamente aufgelistet: Kalydeco (Ivacaftor), Orkabi (Lumacaftor/Ivacaftor), Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor), Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/ivacaftor und ivacaftor), die ersten 3 Medikamente können behandelt Werden Es gibt etwa 40.000 Patienten weltweit, die für etwa 50% aller CF-Patienten verantwortlich sind. Die neu zugelassene Dreifachtherapie Trikafta kann das Behandlungsspektrum auf 90% der CF-Patienten weltweit erweitern.

Im Juni dieses Jahres veröffentlichte die pharmazeutische Marktforschungsagentur EvaluatePhamra einen Bericht, der voraussagte, dass Trikafta 2026 zu einem der meistverkauften TOP10-Medikamente der Welt mit einem Umsatz von 8,739 Milliarden US-Dollar und einer jährlichen Wachstumsrate von 54,3 % im Zeitraum 2019-2026 werden wird. .