AbbVox Botox (Botox) betritt die USA zur Überprüfung: Behandlung von Kindern im Alter von 5 bis 17 Jahren!

AbbVie gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen von ihr eingereichten ergänzenden Lizenzantrag für biologische Produkte (sBLA) angenommen hat, mit dem die Verschreibungsinformationen von Botox (gebräuchlicher Name: OnabotulinumtoxinA) erweitert werden sollen. Für pädiatrische Patienten (5-17 Jahre) mit unzureichendem Ansprechen, Unverträglichkeit oder mangelnder Bereitschaft, Anticholinergika aus irgendeinem Grund fortzusetzen, Behandlung und eine intrinsische Erkrankung des Nervensystems (wie Spina bifida, Rückenmarksverletzung)) Verwandte Symptome und Anzeichen eines Detrusors ( Blasenmuskel) Überaktivität.

BOTOX ist das erste und einzige Neurotoxin, das für erwachsene Patienten zur Behandlung von Harnverlust (Inkontinenz) zugelassen ist, der durch eine durch neurologische Erkrankungen verursachte überaktive Blase verursacht wird. Das Medikament ist speziell geeignet für: nach dem Versuch von Anticholinergika Es gibt immer noch erwachsene Patienten mit Urinverlust oder Unverträglichkeit von Nebenwirkungen. BOTOX blockiert selektiv die Freisetzung des Neurotransmitters Acetylcholin am neuromuskulären Übergang, indem es vorübergehend die Übertragung von Nervenimpulsen auf den Muskel (in dieser Indikation auf den Blasenmuskel) blockiert und vorübergehend die Muskelkontraktion verringert.

Die sBLA zielt darauf ab, die anwendbare Population von BOTOX® für Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren zu erweitern. Die sBLA basierte auf Daten aus einer randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie und einer Langzeit-Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Botox bei mehr als 100 Kindern mit neurogener Detrusorüberaktivität. Die sBLA wird in einem standardmäßigen 10-monatigen Überprüfungszyklus überprüft. Der Zieldatum für die verschreibungspflichtige Medikamentenbenutzungsgebühr (PDUFA) ist das erste Quartal 2021.

Überaktivität des neurogenen Detrusors (Bildquelle: epainassist.com)

Der Chief Scientific Officer und Senior Vice President von AbbVie Botox und Neurotoxin, Mitchell F. Brin, MD, sagte:&"Die Annahme dieses Antrags durch die FDA&unterstreicht unser anhaltendes Engagement, das volle Potenzial von BOTOX® für eine Vielzahl von Produkten auszuschöpfen." von Krankheiten und Patienten mit klinischen Bedürfnissen. Derzeit haben Kinder mit neurogener Detrusorüberaktivität nur sehr begrenzte Behandlungsmöglichkeiten nach Versagen der anticholinergen Therapie und vor der Operation. Wenn zugelassen, wird BOTOX® die erste Neurotoxintherapie sein, die für die Behandlung von Kindern mit neurogener Detrusorüberaktivität als Reaktion auf Anticholinergika zugelassen ist."

Paul F. Austin, MD, Direktor der Abteilung für Kinderurologie des Texas Children's Hospital und Professor für Urologie am Baylor College of Medicine, sagte:" Mit der Zeit entwickeln viele Kinder mit inneren neurologischen Erkrankungen Blasen- und Nierenschäden. Es ist sehr wichtig. Gegenwärtige Behandlungsoptionen umfassen normalerweise Anticholinergika. Zusätzlich zur Operation muss die Langzeitanwendung sorgfältig abgewogen werden. Die BOTOX®-Behandlung von pädiatrischen Patienten mit neurogener Detrusorüberaktivität zeigt vielversprechende klinische Ergebnisse. Wird ungedeckte und anhaltende medizinische Bedürfnisse von Kindern und Jugendlichen befriedigen."

Übermäßige neurogene Detrusormuskelaktivität resultiert aus der Unfähigkeit des Rückenmarks und der Blase, effektiv zu kommunizieren. Infolgedessen ziehen sich die Blasenmuskeln (Detrusormuskeln) unwillkürlich zusammen, was den Druck in der Blase erhöht und das Volumen der Blase verringert, was zu einem häufigen und versehentlichen Austreten von Urin führt. Wenn eine saubere intermittierende Katheterisierung und Anticholinergika nicht ausreichend behandelt werden, kann dieser Zustand eine erweiterte Zystoplastik erfordern (ein weitreichender chirurgischer Eingriff zur Vergrößerung der Blase unter Verwendung des Darms eines Patienten), um Nierenschäden zu verhindern.

Es gibt viele Ursachen für übermäßige neurogene Detrusormuskelaktivität bei Kindern, wie transversale Myelitis, Rückenmarksverletzung und Spina bifida. Unter diesen ist Spina bifida die häufigste Ursache, von der jedes Jahr 1.500 bis 2.000 der mehr als 4 Millionen Babys in den USA betroffen sind. Mehr als 90% der Patienten mit Spina bifida haben Harnbeschwerden.

Botox wird von Aierjian (von AbbVie übernommen) entwickelt. Der Hauptbestandteil des Arzneimittels ist hochreines Botulinumtoxin Typ A, ein Nervenleitungsblocker zur Behandlung übermäßiger aktiver Muskeln. Botox wurde erstmals 1989 zur Behandlung von Gesichtskrämpfen und Strabismus zugelassen. Es wurde im Jahr 2000 für die Zervixdystonie zugelassen. Später wurde es weiter auf das Gebiet der Schönheit ausgeweitet, einschließlich Faltenreduzierung, Gesichtsverdünnung, Beseitigung von Augenbrauenlinien und Krähenfüßen. In den letzten Jahren wurde Botox auch zur Behandlung verschiedener Indikationen wie Krämpfen der oberen Extremitäten, chronischer Migräne, neurologischer Inkontinenz, überaktiver Blase, Krämpfen und starkem Achselschwitzen (Achselhyperhidrose) zugelassen.

In den USA wurde Botox ab sofort von der FDA für 11 Behandlungsindikationen zugelassen. In den letzten 30 Jahren wurden weltweit mehr als 100 Millionen Flaschen Botox® und Botox® Cosmetic (Botulinumtoxin A) verkauft und mehr als 3700 Artikel in wissenschaftlichen und medizinischen Fachzeitschriften veröffentlicht. Botox® Neurotoxin ist eines der am häufigsten untersuchten Medikamente der Welt.