Alnylam und PeptiDream haben eine strategische Kooperation erreicht: Entwicklung von Peptid-siRNA-Konjugaten zur Bereitstellung von SiRNA-Therapie für extrahepatisches Gewebe!

Das branchenführende RNAi-Therapieunternehmen Alnylam und das branchenführende peptidbasierte Wirkstoffforschungsunternehmen PeptiDream gaben kürzlich eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung zur Entdeckung und Entwicklung von Peptid-siRNA-Konjugatmedikamenten bekannt, die mehrere Möglichkeiten zur Bereitstellung von RNAi-Therapien für extrahepatisches Gewebe schaffen. Durch diese Zusammenarbeit werden die beiden Unternehmen bei der Auswahl und Optimierung von Peptiden zusammenarbeiten, um kleine interferierende RNA (siRNA) -Moleküle durch spezifische Interaktionen mit Rezeptoren, die auf Zielzellen exprimiert werden, an mehrere Arten von Zellen und Geweben zu liefern.

Die beiden Parteien haben die genaue zu untersuchende Krankheit nicht bekannt gegeben, und der Zweck besteht darin, eine RNAi-Behandlung für andere Gewebe als die Leber bereitzustellen. Alnylam hat 4 strategische Therapeutischebereiche: genetische Medizin, kardiometabolische Erkrankungen, Infektionskrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems / Auges.

Gemäß den Bedingungen der Allianz wird Alnylam eine Reihe von Rezeptoren für die Peptid-Entdeckungsplattform von PeptiDream auswählen. PeptiDream wählt Peptide für jeden Rezeptor aus, optimiert und synthetisiert sie. Alnylam wird dann Peptid-siRNA-Konjugate erzeugen und In-vitro- und In-vivo-Studien durchführen, um die endgültige Peptidauswahl zu unterstützen. Diese Zusammenarbeit hat das Potenzial, mehrere therapeutische Möglichkeiten zu generieren, indem sie krankheitsverursachende mRNA-Transkripte in mehreren Gewebetypen anvisiert.

Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung erhält PeptiDream während des Zeitraums der Forschungskooperation eine nicht offengelegte Vorauszahlung von Alnylam und Forschungs- und Entwicklungsmitteln. PeptiDream ist auch berechtigt, Meilensteinzahlungen zu erhalten, die auf dem Erreichen bestimmter Entwicklungs-, regulatorischer und kommerzieller Meilensteine basieren, mit einer potenziellen Gesamtsumme von bis zu 2,2 Milliarden US-Dollar. Darüber hinaus ist PeptiDream auch berechtigt, lizenzfreie Lizenzgebühren im niedrigen bis mittleren einstelligen Bereich für alle Verkäufe von Alnylam-Produkten zu erhalten, die sich aus einer Zusammenarbeit ergeben.

Kevin Fitzgerald, Chief Scientific Officer von Alnylam, sagte: "Wir haben das Problem der gezielten Verabreichung der RNAi-Therapie an die Leber gelöst und erhebliche präklinische Fortschritte bei der Verabreichung an das zentrale Nervensystem, die Augen und die Lunge erzielt. Jetzt erweitern wir unsere Liefertechnologie-Suite. Diese Technologien haben das Potenzial, siRNA effizient an eine breitere Palette von Gewebetypen im gesamten menschlichen Körper zu liefern. Wir freuen uns sehr, diese Forschungskooperation mit PeptiDream zu erreichen, die die Entdeckung und Optimierung von Peptiden für mehrere Rezeptoren darstellt. Ein Branchenführer im Körper. Durch diese Zusammenarbeit hoffen wir, leistungsstarke Liganden-Rezeptor-Paare zu identifizieren, die von extrahepatischen Geweben geliefert werden, ähnlich dem GalNAc-ASGPR-Paar, das wir für eine effektive Leberabgabe entwickelt haben."

Dr. Patrick C. Reid, President und Representative Director von PeptiDream, sagte: "Diese Vereinbarung erweitert unsere Strategie, Peptide zu verwenden, um verschiedene therapeutische Nutzlasten gezielt an erkrankte Zellen / Gewebe zu liefern (als Peptid-Wirkstoff-Konjugate). Wir hoffen, dass diese Partnerschaft dazu beitragen wird, innovative Peptid-siRNA-Konjugate bei einer Vielzahl von Krankheiten zu entwickeln und viele neue therapeutische Möglichkeiten zu eröffnen."

PeptiDream ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Japan, das 2006 gegründet wurde und über ein proprietäres Peptide Discovery Platform System (PDPS) verfügt, eine hochmoderne, stark diversifizierte Entdeckungsplattform, die effizient hoch diversifizierte (Billionen) produzieren kann Die nicht standardmäßige Peptidbibliothek wird verwendet, um hochwirksame und selektive Hit-Peptide zu identifizieren, und dann können diese Hit-Peptide basierend auf Peptiden entwickelt werden. kleine Moleküle oder Peptid-Wirkstoff-Konjugat-Therapien (PDC).

Mit seiner proprietären PDPS-Plattform hat PeptiDream strategische Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit vielen Pharmaunternehmen getroffen. Am 27. Juli dieses Jahres gab Takeda Pharmaceuticals die Ausweitung der Forschungskooperation und die exklusive Lizenzvereinbarung mit PeptiDream zur Entwicklung von Peptid-Wirkstoff-Konjugaten (PDC) für mehrere Ziele des zentralen Nervensystems (ZNS) bekannt. Diese Ziele befinden sich in chronischen Nerven. Spielen eine wichtige Rolle bei degenerativen Erkrankungen. PeptiDream hat Anspruch auf Zahlungen in Höhe von rund 3,5 Milliarden US-Dollar, einschließlich Vorauszahlungen und potenzieller präklinischer, klinischer, marketing- und vertriebsbasierter Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren. Takeda und PeptiDream haben im Dezember 2020 zunächst eine kooperative Forschungs- und exklusive Lizenzvereinbarung zur Schaffung von PDC für neuromuskuläre Erkrankungen geschlossen.

Im November 2017 unterzeichneten PeptiDream und Bayer eine 1,1 Milliarden US-Dollarschwere Kooperationsvereinbarung zur Entwicklung peptidbasierter Therapien für mehrere Krankheiten. Im April 2017 haben PeptiDream und Janssen Pharmaceuticals von Johnson & Johnson eine Kooperationsvereinbarung über 1,15 Milliarden US-Dollar abgeschlossen, um die PDPS-Plattformtechnologie zur Identifizierung makrozyklischer Peptide / eingeschränkter Peptide gegen mehrere von Janssen ausgewählte Ziele für Stoffwechselerkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu verwenden. Hit Peptide werden als therapeutische Peptide oder niedermolekulare Produkte optimiert.