Alnylams weitere RNAi-Therapie erhält die FDA-Fast-Track-Qualifikation

Alnylam gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische FDA die Vutrisiran-Fast-Track-Qualifikation (FTD) erteilt hat, eine RNAi-Forschungstherapie zur Behandlung der Polyneuropathie, die durch erbliche Transthyretin-Protein-Amyloidose (hATTR) bei Erwachsenen verursacht wird.

FTD zielt darauf ab, die Entwicklung und rasche Überprüfung von Arzneimitteln für schwerwiegende Krankheiten zu beschleunigen, um schwerwiegende ungedeckte medizinische Bedürfnisse in Schlüsselbereichen zu befriedigen. Wenn FTD für Forschungsmedikamente erhalten wird, können Pharmaunternehmen während des R 0010010 -Verstärkers häufiger mit der FDA interagieren. D Phase. Nach Einreichung eines Marketingantrags können sie schneller genehmigt und vorrangig überprüft werden, wenn sie den einschlägigen Standards entsprechen. Darüber hinaus können sie fortlaufend überprüft werden.

Vutrisiran wurde nicht nur FTD gewährt, sondern auch der Orphan Drug Status (ODD) für die Behandlung von ATTR-Amyloidose in den USA und der Europäischen Union. Derzeit führt Alnylam zwei klinische Phase-III-Studien (HELIOS-A, HELIOS-B) durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran zu bewerten. Zusammen bilden diese Studien ein umfassendes klinisches Entwicklungsprojekt, mit dem gezeigt werden soll, dass Vutrisiran einen weitreichenden Einfluss auf die Manifestationen der Krankheit in mehreren Systemen und auf das gesamte Spektrum der Patienten mit ATTR-Amyloidose hat.

In der HELIOS-A-Studie erhielten 164 Patienten nach dem Zufallsprinzip Vutrisiran oder Onpattro, um zu beweisen, ob Vutrisiran Onpattro bei der Behandlung von Nervenschäden überlegen ist. In der HELIOS-B-Studie erhielten 600 Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie nach dem Zufallsprinzip Vutrisiran oder Placebo, um die Auswirkungen von Vutrisiran auf die Gesamtmortalität und die Krankenhausaufenthaltsraten im Zusammenhang mit Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu bewerten. Daten aus diesen beiden Studien werden voraussichtlich zu Beginn 2021 vorliegen.

Vutrisiran ist eine forschungsbasierte subkutane Injektion einer RNAi-Therapie zur Behandlung von ATTR-Amyloidose, einschließlich erblicher Amyloidose und Wildtyp-Amyloidose. Das Medikament wurde entwickelt, um auf spezifische Messenger-RNA abzuzielen, diese zum Schweigen zu bringen und sie zu blockieren, bevor Wildtyp- und mutierte Transthyretin (TTR) -Proteine ​​produziert werden. Vutrisiran wird vierteljährlich subkutan injiziert, wodurch die Ablagerung von TTR-Amyloid in Geweben verringert, deren Entfernung gefördert und die Funktion dieser Gewebe wiederhergestellt wird. Vutrisiran verwendete Alnylam 0010010 # 39; die nächste Generation der Bereitstellungsplattform - Enhanced Stability Chemistry (ESC) - GalNAc-konjugierte Abgabeplattform. Wenn es genehmigt wird, wird es die führende Position von Alnylam 0010010 # 39 auf dem Markt für die Behandlung von hATTR-Amyloidose weiter stärken.

Alnylam ist führend in der Entwicklung von RNAi-Therapien. Das erste Produkt, Onpattro (Patisiran), wurde im August von der FDA zugelassen 2018 und war damit das erste RNAi-Medikament, das in den 20 Jahren seit der Entdeckung des RNAi-Phänomens für die Vermarktung zugelassen wurde. Im November 2019 wurde das andere Medikament des Unternehmens, 0010010 # 39; Givlaari (Givosiran), von der FDA für die Anwendung bei erwachsenen Patienten mit akuter Leberporphyrie (AHP) zugelassen und wurde das zweite RNAi-Medikament der Welt.

Derzeit werden in Alnylam zwei weitere RNAi-Therapien von den Aufsichtsbehörden geprüft. Beide werden voraussichtlich in diesem Jahr zur Aufnahme in die Liste zugelassen. Eines davon ist Lumasiran, das zur Behandlung der primären Hyperoxalurie vom Typ 1 (PH 1) angewendet wird. Das andere ist Inclisiran, das zur Behandlung von Hypercholesterinämie angewendet wird. Darüber hinaus gibt es in der Pipeline des Unternehmens 00 1 00 1 0 # 39; 6 RNAi-Therapien, die sich in der späten klinischen Entwicklung befinden.

Zuvor unterzeichneten TMC und Alnylam eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung, um die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte von Inclisiran zu erhalten. Im November 2019 erwarb Novartis TMC für 9. 7 Milliarden US-Dollar und schloss Inclisiran ein. Aufgrund der Vereinbarung kann Alnylam von Novartis Lizenzgebühren in Höhe von bis zu 20% des weltweiten Umsatzes erhalten.

Derzeit gibt es zwei cholesterinsenkende Medikamente gegen PCSK 9 auf dem Markt, die jedoch alle 2 Wochen oder monatlich verabreicht werden müssen. Inclisiran wird einmal alle 6 Monate und nur zweimal im Jahr verabreicht, was im Hinblick auf den Behandlungskomfort sehr vorteilhaft ist. EvaluatePharma, eine pharmazeutische Marktforschungsagentur, prognostiziert, dass der jährliche Umsatzspitzenwert von Inclisiran nach seiner Notierung 2. 6 Milliarden US-Dollar erreichen wird. Bevor das Patent von Inclisiran 0010010 # 39 in 2 035 abläuft, konnte Alnylam von Novartis Lizenzgebühren in Höhe von insgesamt mehr als 2. 2 Milliarden US-Dollar erhalten.

Erwähnenswert ist, dass die Blackstone Group und Alnylam vor zwei Tagen eine strategische Partnerschaft geschlossen haben. In dieser Zusammenarbeit wird Blackstone 2 Milliarden US-Dollar bereitstellen, um Alnylam dabei zu helfen, technologische Innovationen voranzutreiben und den Vermarktungsprozess zu beschleunigen. Alnylam erklärte, dass die Zusammenarbeit Alnylam helfen werde, 0010010 "finanzielle Nachhaltigkeit ohne Refinanzierung zu erreichen. 0010010 ";