TransCon Human Growth Hormone Erhält USA Und EU Orphan Drug Qualifications

Ascendis Pharma gab am 15. April 2020 bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) Orphan Drug Bezeichnung zur Behandlung von Wachstumshormonmangel (GHD) gewährt hat.

TransCon Human Growth Hormone ist eine Forschung lang wirkende Prodroge des Wachstumshormons, die zu einem wöchentlichen GHD-Behandlungsmedikament entwickelt wurde. TransCon Human Growth Hormone hält die gleiche Wirkungsweise wie tägliche menschliche Shormone Behandlung durch die Freigabe der gleichen Wachstumshormon Moleküle. Derzeit gibt es keine zugelassene lang wirkende Wachstumshormontherapie in den USA oder Europa. TransCon Human Growth Hormone wurde von der Europäischen Kommission (EG) für die Behandlung von GHD in Europa im Oktober 2019 zertifiziert.

Medikamente, die von der FDA für Orphan-Medikamente zugelassen sind, beziehen sich auf diejenigen, die seltene Krankheiten oder Erkrankungen, die weniger als 200.000 US-Bürger betreffen, sicher, effektiv behandeln, diagnostizieren oder verhindern können, und möglicherweise sicherer oder wirksamer als zugelassene Produkte sein. Die Bezeichnung für Orphan-Medikamente bietet bestimmte Vorteile und Anreize für Arzneimittelentwickler, darunter eine siebenjährige US-Marktmonopolperiode ab dem Datum der Marktzulassung, befreiung von FDA-Benutzergebühren und Steuergutschriften für klinische Forschung. Die Zulassung von Orphan-Arzneimittel-Bezeichnungen wird die regulatorischen Anforderungen der FDA zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln durch geeignete und gut kontrollierte Forschung zur Unterstützung der Zulassung und Kommerzialisierung nicht ändern.